Archivo de la categoría: Ensayos clínicos

Fondo. El pénfigo vulgar (PV) y el pénfigo foliáceo (PF) son trastornos vesicobulosos autoinmunes con autoanticuerpos IgG dirigidos contra la desmogleina (Dsg) 1 y 3, que conducen a la acantólisis intraepidérmica.

Objetivo. Caracterizar el perfil clínico e inmunológico de pacientes con PF o PV con afectación umbilical.

Métodos. En total, los pacientes con 10 (mujeres 7, hombres 3, rango de edad 24 – 70 años, duración de la enfermedad 3 – 16 años) diagnosticados con PV (n = 5) o PF mucocutáneo (n = 5) se evaluaron de acuerdo con sus características clínicas, histopatología y hallazgos inmunológicos.

Resultados. Eritema, erosiones, costras y lesiones cutáneas vegetativas fueron las principales características clínicas de la región umbilical. El DIF de la región umbilical dio resultados positivos para depósitos de IgG y C3 epidérmicos intercelulares en ocho pacientes y para IgG solo en los otros dos. La inmunofluorescencia indirecta con conjugado de IgG que muestra el patrón típico de pénfigo fue positiva en todos los pacientes con 10, con títulos que varían de 1: 160 a 1: 2560. ELISA con Dsg1 recombinante proporcionó puntuaciones de 24 – 266 en PF y 0 – 270 en PV. La reactividad a Dsg3 recombinante fue positiva en los cinco pacientes con PV (ELISA 22-98) y fue negativa en todos los sueros PF.

Conclusiones Todos los pacientes 10 con pénfigo con presentación umbilical tenían las características clínicas e inmunopatológicas de PF o PV. Esta presentación peculiar, que aún no se ha dilucidado por completo, rara vez se ha descrito en la literatura. Una posible explicación para esta presentación única puede ser la presencia de nuevos epítopos o una asociación con tejido embrionario o cicatrizal localizado en la región del cordón umbilical.

Artículo completo disponible en: http://onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1111/j.1365-2230.2012.04468.x/abstract

Neuromyelitis optica (NMO, también conocida como enfermedad de Devic) es una enfermedad desmielinizante mediada por el sistema inmune del sistema nervioso central que puede conducir a una discapacidad significativa. La NMO pediátrica es un trastorno raro que a menudo se informa después de una infección. Los autores informan un 16Paciente femenina de un año con pénfigo foliáceo que desarrolló neuritis óptica subaguda seguida de mielitis transversa cervical. La distribución restringida de las lesiones en el nervio óptico y la médula espinal se confirmó mediante la evaluación oftalmológica y la resonancia magnética del cerebro y la médula espinal. Comenzó con metilprednisolona por vía intravenosa y luego le dieron una prednisona oral de mantenimiento. Posteriormente, fue tratada con un inmunosupresor no esteroideo, micofenolato mofetilo, con una dosis objetivo de 1000mg dos veces al día En el transcurso de los meses, el paciente notó una recuperación significativa de los déficits previos y la resolución de la mejora del cordón cervical, la expansión y la dilatación quística que se observó anteriormente. Este caso es notable por ser el primer paciente con neuromielitis óptica asociada con pénfigo foliáceo.

Fuente: http://www.jns-journal.com/article/PIIS0022510X12002183/abstract

Uno de los tratamientos más nuevos para el pénfigo es la inmunoglobulina intravenosa (IGIV). Las inmunoglobulinas son una de las principales clases de proteínas en la sangre. La IVIG se toma de donantes de sangre normales, se combina, se purifica y se trata para destruir virus y bacterias. La IGIV se usa ahora para tratar una serie de enfermedades autoinmunes, incluido el pénfigo.

Hay dos características particularmente atractivas de IVIG como tratamiento para el pénfigo:

  1. Puede controlar rápidamente el pénfigo activo sin recurrir al aumento de las dosis de esteroides, en muchos, pero no en todos los pacientes.
  2. Es único en la capacidad de disminuir selectivamente los niveles sanguíneos de anticuerpos contra el pénfigo (los anticuerpos que causan la enfermedad) sin reducir el nivel de anticuerpos normales. Esta característica de IVIG es muy deseable y única, ya que todos los otros tratamientos para el pénfigo interfieren con la producción de todos los anticuerpos, lo bueno junto con lo malo, lo que resulta en efectos secundarios no deseados.

La IVIG parece funcionar al acelerar la degradación o inactivación de todos los anticuerpos en sangre, el bien y el mal. Luego, los anticuerpos normales son reemplazados por los presentes en la IVIG que se administra, mientras que los anticuerpos anormales están ausentes en IVIG y por lo tanto no se reemplazan, solo permanecen reducidos después de IVIG.

Para complicar esta historia, un mecanismo regulador en el cuerpo mantiene niveles constantes de cada anticuerpo individual en la sangre. La disminución en el nivel de sangre de cualquier anticuerpo (incluidos los pénfigo) estimula la nueva producción de ese anticuerpo y un rebote en sus niveles en la sangre. Por lo tanto, aunque la IGIV puede disminuir el nivel sérico de anticuerpos contra el pénfigo, estos volverán inmediatamente después del procedimiento.

Este rebote se puede minimizar, en animales, mediante la administración de un fármaco citotóxico que bloquea las células que producen nuevos anticuerpos. Este enfoque se ha utilizado en humanos para mejorar la efectividad de la plasmaféresis, otro procedimiento que reduce el nivel sérico de anticuerpos. Del mismo modo, este enfoque también debería mejorar la efectividad de IVIG.
[box type = "orange"] Anticuerpo: proteína producida por una célula B en respuesta a una sustancia extraña específica. Los anticuerpos son los? Soldados? que nos protegen contra bacterias y virus e infecciones.

Medicamentos citotóxicos: afectan el crecimiento y la acción de algunas células que causan dolor en las articulaciones, hinchazón, calor y daño de la artritis. Los medicamentos citotóxicos funcionan durante un largo período de tiempo, sin embargo, es posible que los pacientes no noten mucho efecto durante las primeras semanas o meses de tratamiento.

Inmunoglobulinas: ver Anticuerpo

Plasmaféresis: extracción, tratamiento y retorno del plasma sanguíneo de la circulación sanguínea.

* más definiciones disponibles aquí: www.pemphigus.org/glossary[/box]

El propósito de esta prueba es (a) determinar la capacidad de KC706 para prevenir la aparición de nuevas ampollas y curar ampollas existentes, mientras se mantienen dosis estables de corticosteroides y / o inmunosupresores, en pacientes con pénfigo vulgar (b) para determinar la seguridad de KC706 y (c) para acceder a los niveles plasmáticos de KC706.

Un estudio para evaluar la fiabilidad del índice de área de la enfermedad de pénfigo (PDAI) y el índice de intensidad del trastorno bipolar autoinmune (ABSIS) para el uso de los dermatólogos.

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Dra. Victoria Werth está buscando pacientes PV y PF con lesiones orales o cutáneas activas para participar en un próximo estudio de un día - 4 de agosto de 2007 en la Universidad de Pensilvania, Filadelfia. El Dr. Werth y un equipo de médicos están trabajando para finalizar un estudio de resultado de la Comité de Definiciones de IPPF. Cuando se complete este estudio, las palabras para describir nuestra enfermedad finalmente pueden definirse médicamente: remisión, control, etc., y utilizadas por los dermatólogos para describir nuestra actividad de la enfermedad.

Cualquier persona con más de tres lesiones activas o una lesión activa grande (más de 10 mm (3 / 8 pulgadas) en tamaño) puede ser parte del estudio. Si se encuentra a una distancia de conducción o de Amtrak de Filadelfia, este estudio le da la bienvenida. Habrá un estipendio de $ 95 y una validación de estacionamiento para su participación.

Si desea ser parte de este próximo proyecto de investigación, lea el resto de esta página, descargue el Formulario de consentimiento informado y póngase en contacto con Joyce Okawa, RN, or Matt Rose at (215) 898-0168 que discutirá el formulario de consentimiento y el estudio de investigación con usted.

Propósito

Este estudio está destinado a evaluar si los dermatólogos, que son médicos de la piel, pueden usar el PDAI fácilmente y también a otro médico. Además, esta herramienta se comparará con ABSIS para ver cuál es superior. Esperamos que estas herramientas de investigación puedan ser utilizadas por los dermatólogos para realizar ensayos de investigación destinados a ayudar a las personas con pénfigo. Necesitamos demostrar que algunos dermatólogos que usan la puntuación obtendrán resultados similares cuando examinen y califiquen a los mismos pacientes. Se ha determinado que al menos los médicos 10 son necesarios para completar estas evaluaciones en un mínimo de sujetos 10 para validar estas herramientas. Por lo tanto, deberá ser examinado por un médico de 10 en un día. Estos médicos utilizarán dos o más de las herramientas anteriores para examinar y medir la actividad de su enfermedad de la piel, mientras que completará el cuestionario Patient Pain, Itch, and Skin Related Health de forma independiente. Ellos examinarán su piel y discutirán su enfermedad con usted. Tomarán fotos de la actividad de su piel para utilizar en el futuro con fines de enseñanza o investigación, así como para publicaciones relacionadas con este estudio.

El punto final primario es determinar el número de días que se tarda en lograr una reducción de 50% en el conteo de ampollas, y los puntos finales secundarios incluyen una reducción de la dosis de prednisona basal una vez que se ha logrado el punto final primario. El ensayo tendrá una duración de 16 semanas, incluye las visitas a la clínica de 6 (incluida la detección) y los pacientes recibirán una compensación de $ 200 por la finalización de la prueba. Los sorteos de sangre tendrán lugar 4 veces durante el transcurso de la prueba.