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El propósito de esta prueba es determinar la seguridad de rituximab para el tratamiento del penfigoide bulloso. Los criterios de valoración clínicos secundarios incluyen el número de días hasta el cese de la formación de ampollas nuevas, la capacidad de reducir la prednisona a 25% de la dosis inicial para la semana 24 y los niveles de anticuerpos penfigoide bullosos en la semana 24.

Para ver si el corticosteroide tópico (aplicado a la piel) fortalece la piel de los pacientes con pénfigo vulgar, lo que impide la formación de ampollas. El corticosteroide tópico que se utilizará en este estudio se llama Clobetasol. Clobetasol ha sido aprobado por la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. (FDA) para su uso en personas con enfermedades de la piel que normalmente se tratan con corticosteroides orales, pero aún no para el pénfigo vulgar.

La Northwestern Medical Faculty Foundation está llevando a cabo un ensayo clínico sobre la terapia con células madre para enfermedades autoinmunes (se incluyen los trastornos ampollares autoinmunes de la piel como el pénfigo y el penfigoide).

La División de Inmunoterapia se basa en laboratorios y clínicas, y utiliza métodos que permiten el aislamiento seguro, la manipulación y la preservación de la población de células madre y células inmunes con fines terapéuticos.

Actualmente, DIAD colabora con las Divisiones de Reumatología, Nefrología, Gastroenterología y Hematología / Oncología, y los Departamentos de Neurología y Cirugía de Trasplante en enfoques innovadores y protocolos activos para el tratamiento de lupus severo, amiloidosis, esclerosis múltiple, artritis reumatoidea y trasplante de trastornos linfoproliferativos y cánceres.

La División invita consultas de los médicos que deseen aplicar células madre hematopoyéticas o células inmunitarias hacia enfoques innovadores para el manejo de enfermedades y la regeneración de órganos.

Página de las áreas y condiciones clínicas de Northwestern

Si bien las terapias actuales para algunas enfermedades autoinmunes pueden ser adecuadas para mantener su enfermedad en equilibrio, los avances en la investigación biotecnológica pueden revolucionar el tratamiento futuro de estas condiciones potencialmente debilitantes al atacar más específicamente la causa de la autoinmunidad.

El desarrollo de fármacos es un monumental esfuerzo de equipo compuesto por científicos, médicos, profesionales de la investigación y, lo que es más importante, los voluntarios que participan en estudios clínicos.

A continuación, se incluye un resumen del proceso de ensayo clínico que esperamos le sea útil en su viaje hacia la comprensión de si la participación en un ensayo clínico es adecuada para usted y / o alguien que le importa. Esperamos que al brindarle esta información, se familiarice con el proceso de desarrollo de medicamentos y explore con su médico la posibilidad de participar en ensayos clínicos.

El proceso de desarrollo de nuevos medicamentos es complejo, lento, costoso y arriesgado. Desafortunadamente, la mayoría de los medicamentos en desarrollo nunca llegan a los pacientes. El desafío es aún mayor para el desarrollo de medicamentos para enfermedades que afectan a un número limitado de personas. El desarrollo de medicamentos está regulado por la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA). La FDA estima que, en promedio, lleva 8 años estudiar y evaluar un nuevo medicamento antes de que esté disponible para los pacientes.

La búsqueda de un nuevo tratamiento comienza en el laboratorio con investigaciones científicas sobre una enfermedad en particular e identifica compuestos potenciales que pueden convertirse en medicamentos para tratar la enfermedad. Los compuestos potenciales se analizan por sus propiedades físicas y químicas, primero en el laboratorio y luego en los animales para determinar sus propiedades farmacológicas y efectos tóxicos. Antes de que un nuevo medicamento pueda ser aprobado para su uso en humanos, debe ser probado minuciosamente en el laboratorio.

Los ensayos clínicos son estudios usar la droga en humanos, diseñada para identificar tratamientos nuevos y mejores para las enfermedades. Los ensayos clínicos determinan si un medicamento es seguro y eficaz, a qué dosis funciona mejor y cuáles son los efectos secundarios. La organización Pharmaceutical Research and Manufacturers of America calcula que solo cinco de los compuestos 5,000 que ingresan a las pruebas preclínicas llegan a las pruebas en humanos, y solo uno de esos cinco puede ser lo suficientemente seguro y efectivo como para llegar finalmente a los estantes de las farmacias. ¡El proceso se ha comparado con buscar una aguja en un pajar!

Los ensayos clínicos son llevados en fases La Fase I determina qué cantidad de un nuevo fármaco o tratamiento se puede administrar con seguridad a los humanos. A un pequeño número de pacientes (20-80) se les administran dosis crecientes del fármaco o del tratamiento y se controlan cuidadosamente para detectar efectos secundarios. Los ensayos de fase II se llevan a cabo en grupos incluso más grandes de personas (100-300) para determinar si el nuevo tratamiento realmente destruye o ralentiza la progresión de la enfermedad y evalúa aún más la seguridad del tratamiento. Los estudios de fase III se llevan a cabo incluso en grupos más grandes de pacientes para confirmar la efectividad del medicamento, controlar los efectos secundarios, compararlo con los tratamientos comúnmente utilizados y recopilar información que permitirá que el medicamento se use de manera segura. Luego de los ensayos de Fase III, la aprobación de la FDA para comercializar o rechazar el medicamento puede ocurrir. Luego de la aprobación, a menudo se inician los estudios posteriores a la comercialización de la Fase IV, que permiten recopilar información adicional sobre los riesgos, los beneficios y el uso óptimo del medicamento.

Los ensayos clínicos pueden ser patrocinados por compañías farmacéuticas y / o biotecnológicas, pero son administrados en hospitales y / o instituciones de investigación por médicos expertos en el campo de la enfermedad. Cada sitio (hospital y / o institución de investigación) debe recibir la aprobación de un IRB (comité de revisión institucional) antes de que los ensayos clínicos en pacientes puedan comenzar. Un IRB es un panel de científicos, especialistas en ética y no científicos encargados de supervisar la investigación clínica donde se realizan los estudios clínicos. Es responsabilidad del IRB revisar el protocolo de estudio o plan de investigación y garantizar que los riesgos para los pacientes se minimicen y que el estudio cumpla con todas las pautas necesarias.

Como voluntario en un ensayo clínico, usted participa en el desarrollo de nuevas terapias médicas, terapias que pueden ofrecer mejores tratamientos e incluso curas para enfermedades crónicas y potencialmente mortales. La esperanza de beneficiarse personalmente de un nuevo tratamiento o el deseo de participar en una investigación que algún día podría beneficiar a otras personas es lo que motiva a algunas personas a participar en ensayos clínicos. Para los pacientes que padecen una enfermedad crónica, como el pénfigo vulgar, donde actualmente no existe un buen tratamiento, la necesidad de participación en ensayos clínicos es aún más crítica. Sin pacientes como participantes activos de ensayos clínicos, lo hace más difícil y lleva mucho más tiempo poner a disposición nuevos tratamientos.

Entonces, ¿el riesgo de participar en un ensayo clínico vale un beneficio que viene sin garantía para el participante y / u otros con la misma enfermedad? En última instancia, a través de un proceso de recopilación de información, ponderación de los riesgos y posibles beneficios, y tal vez una búsqueda profunda, la respuesta será única que usted, la persona que esté considerando participar en un ensayo, pueda brindar.

Sin individuos con estas enfermedades dispuestos a participar en ensayos clínicos, terapias más seguras y efectivas que las existentes nunca llegarían a la clínica.

Aunque la participación en un ensayo clínico puede no beneficiarlo directamente y se asocia con una cierta cantidad de riesgo, existe la posibilidad de que la información aprendida en el ensayo pueda contribuir a un mejor tratamiento de las enfermedades autoinmunes en el futuro. Entendemos que la participación en ensayos clínicos le quita tiempo al trabajo y al hogar. Sin embargo, las personas que participan en ensayos clínicos generalmente reciben la mejor calidad de atención médica disponible y la monitorización frecuente necesaria puede detectar posibles brotes de enfermedad antes, lo que facilita su tratamiento con terapias estándar.