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Quizás conozca los esfuerzos de defensa de IPPF. Ahora, también necesitamos que defienda. Su historia es importante y muestra que las enfermedades raras no solo afectan a los estadounidenses, sino a los estadounidenses en su distrito. Su historia demuestra a los miembros del Congreso que sus decisiones tienen un gran impacto en la vida y el bienestar humanos.

El Día de las Enfermedades Raras es un día de unidad para nosotros, los pacientes con enfermedades raras. No puedo hablar por usted, pero me sentí muy solo y aislado cuando descubrí que tenía pénfigo vulgar. Luego encontré comunidad en IPPF. Fue muy reconfortante saber que había otros que habían pasado por lo que estaba viviendo. Ahora imagine estar con cientos de otros que tienen una variedad de enfermedades raras.

Aunque ha habido una gran protesta pública sobre el costo de los medicamentos recetados, ha habido poca discusión pública sobre la necesidad de innovación para los pacientes que aún no tienen una terapia efectiva. Se estima que 1 en 10 estadounidenses padece una enfermedad rara y solo el 5% de enfermedades raras tiene un tratamiento aprobado por la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA).

Además de nuestra solicitud general de financiación NIH, hice hincapié en la importancia de la investigación de vanguardia sobre enfermedades raras y destacó la importancia de la Ley Abierta, que incentiva a las compañías farmacéuticas para que los tratamientos estén disponibles fuera de etiqueta.

Al compartir nuestras historias en nombre de toda la comunidad de P / P, pude ver que muchas de las oficinas de los legisladores que visitamos comenzaron a entender el dilema. Sin embargo, estaba claro que esta cuestión requeriría un esfuerzo de toda la comunidad de P / P para que nuestras voces sean escuchadas.

En noviembre 2014, utilicé el medicamento de quimioterapia Rituxan como no aprobado para mi enfermedad rara, la Trombocitopenia Inmune (PTI). La decisión se tomó después de una cuidadosa consideración de todos los posibles resultados. Estaba desesperado por alivio ya que ITP causa sangrado interno que puede ser fatal. Este pensamiento quedó en el fondo de mi mente cuando vi caer mis plaquetas y mis episodios de sangrado aumentaron en severidad.

El último día de febrero, millones de personas en todo el mundo observarán el Día de las Enfermedades Raras. Participe visitando el sitio web del Día de las Enfermedades Raras de EE. UU. (Www.rarediseaseday.us) o global (www.rarediseaseday.org) antes del 29 de febrero para obtener información sobre los eventos en su área y lo que puede hacer.