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Principia Biopharma Inc. (Nasdaq: PRNB), una compañía biofarmacéutica en etapa clínica dedicada a brindar terapias orales transformativas a pacientes con importantes necesidades médicas no satisfechas en inmunología y oncología, anunció hoy datos positivos de primera línea del ensayo abierto completo de Fase 2. de PRN1008 en pacientes con pénfigo (incluido tanto el pénfigo vulgar (PV) como el pénfigo foliáceo (FP)) y el inicio de un ensayo de Fase 3 de PRN1008 en pénfigo.

Aimee S. Payne, MD, PhD, y Nicola J. Mason, BVetMed, PhD

Aimee S. Payne, MD, PhD, y Nicola J. Mason, BVetMed, PhD

El Premio de Investigación Transformativa apoyará la investigación de pénfigo adicional

Nicola J. Mason, BVetMed, PhD, profesora asociada de medicina y patobiología en la Facultad de medicina veterinaria de la Universidad de Pennsylvania, y Aimee S. Payne, MD, PhD, Albert M. Kligman Profesor adjunto de dermatología en la Escuela Perelman de Medicina en la Universidad de Pennsylvania, han recibido el prestigioso Premio de Investigación Transformativa del Director de NIH. El premio es parte del programa de Investigación de Alto Riesgo y Recompensa de NIH Common Fund, que se estableció para acelerar el ritmo de los descubrimientos biomédicos al apoyar a científicos excepcionalmente creativos con investigaciones altamente innovadoras.

La autoinmunidad se produce cuando el sistema inmunológico del cuerpo ataca por error los tejidos normales, lo que provoca enfermedades como la artritis reumatoide, el lupus sistémico y la diabetes tipo 1. Según el Centro de Investigación de Enfermedades Autoinmunes en John Hopkins, al menos diez millones de estadounidenses padecen las más de ochenta enfermedades causadas por la autoinmunidad. En virtud de la subvención, Mason y Payne están buscando evaluar un enfoque de terapia basada en células de ingeniería genética para tratar a los perros domésticos con una enfermedad de la piel autoinmune de origen natural conocida como pénfigo. Los perros son una de las pocas otras especies que desarrollan pénfigo de forma natural y la condición refleja el pénfigo en pacientes humanos. La evaluación de este enfoque para tratar a los perros con esta enfermedad debilitante puede llevar a terapias innovadoras para los seres humanos.

"El tratamiento exitoso de la autoinmunidad en el perro de la familia utilizando este enfoque único no solo sería un gran avance en la medicina veterinaria", dijo Mason, "sino que también podría cambiar la forma en que se trata la enfermedad autoinmune en los seres humanos. Creemos que este trabajo puede facilitar la traducción de inmunoterapias celulares para una amplia gama de enfermedades caninas y humanas, incluida la autoinmunidad, el rechazo de trasplantes, las enfermedades infecciosas y el cáncer ".

Mason y Payne continuarán enfocándose en su novedosa inmunoterapia con células T receptoras de autoanticuerpos quiméricos (CAART, por sus siglas en inglés) y su potencial para causar la remisión duradera de la enfermedad mediada por anticuerpos.

"Nuestro estudio de la inmunoterapia con CAART en perros de compañía con enfermedades autoinmunes de origen natural será sinérgico con nuestros esfuerzos para desarrollar terapias humanas similares", dijo Payne. "Al comparar cómo funcionan estas inmunoterapias celulares complejas en los perros frente a los humanos, entenderemos mejor cómo diseñar y administrar estas terapias para curar la enfermedad".

Mason, quien obtuvo su BVetMed de la Universidad de Londres y su doctorado de la Universidad de Pensilvania, es un médico veterinario e inmunólogo certificado por la junta. Durante los últimos diez años, ha participado activamente en la evaluación de las respuestas inmunológicas de las terapias basadas en el sistema inmunitario en perros propiedad de clientes que padecen linfoma, osteosarcoma y hemangiosarcoma. El laboratorio de investigación de Mason actualmente está desarrollando terapias con células CAR-T para perros con linfoma de células B, y se desempeña como investigadora principal y PI en el primer ensayo clínico que evalúa las terapias con células CAR-T en perros.

Lea el comunicado de prensa completo en PennVet.

Sy Syms Foundation otorgó una subvención de $ 75,000 a la Fundación Internacional de Pénfigo y Pefigoide (IPPF) en apoyo del Programa de Concientización sobre Diagnóstico Temprano de IPPF. Este será el sexto año consecutivo que Sy Syms Foundation apoya el Programa.

Los pacientes con pénfigo y penfigoide (P / P) pueden estar de acuerdo en que en los primeros meses de su enfermedad es un momento muy doloroso y difícil. Sin embargo, las siguientes sugerencias pueden ser útiles, como aprender a cuidar nuestra piel en términos de tomar y aplicar medicamentos tópicos, limpiadores, cremas hidratantes, apósitos y comodidad.

Logotipo de la FDA

El jueves, junio 7th, la FDA aprobó Rituxan para el tratamiento de adultos con pénfigo vulgar (PV) moderado a severo. Rituxan es la primera terapia biológica aprobada por la FDA para PV y el primer avance importante en el tratamiento de PV en más de 60 años.

Puede ser difícil aceptar las noticias de una enfermedad crónica de por vida. Puede ser más fácil entender el diagnóstico de apendicitis cuando se necesita un procedimiento, o un medicamento para tratar un resfriado, o la necesidad de usar muletas durante un par de meses debido a la rotura de un hueso. Pero aceptar una enfermedad como asma, diabetes, lupus, pénfigo o penfigoide puede ser más difícil. Administrar su vida primero comienza con una estrategia para vivir con su condición médica.

Incluso si no tiene una condición médica, siempre es aconsejable que su información médica sea accesible ICE (en caso de emergencia). Es una buena idea usar un brazalete de alerta médica o llevar una identificación médica contigo, pero como muchas personas llevan un teléfono celular en todo momento, es una buena idea usar o instalar una aplicación de salud.