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Syntimmune anunció recientemente resultados preliminares positivos de su ensayo de prueba de concepto 1b de fase de SYNT001 en pacientes con pénfigo vulgar y foliáceo. Es emocionante para IPPF compartir buenas noticias relacionadas con la investigación y los tratamientos. El comunicado de prensa completo de Syntimmune se puede encontrar aquí. El siguiente es un extracto:

 

Syntimmune, Inc., una compañía de biotecnología en etapa clínica que desarrolla terapias de anticuerpos dirigidas a FcRn, anunció hoy resultados preliminares positivos de su ensayo de prueba de concepto de fase 1b de SYNT001 en pacientes con pénfigo vulgar y pénfigo foliáceo. Los datos mostraron beneficios clínicamente significativos de SYNT001, con un perfil de seguridad y tolerabilidad favorable similar al observado en el estudio de fase 1a.

"Sigue habiendo una clara necesidad insatisfecha de un tratamiento seguro y de acción rápida para los pacientes con pénfigo, que enfrentan síntomas graves y complicaciones asociadas con su enfermedad", dijo Donna Culton, MD, Ph.D., profesora asistente de la Universidad de Escuela de Medicina de Carolina del Norte. Culton presentó los resultados preliminares del estudio Phase 1b en la conferencia International Investigative Dermatology que se celebrará en 16-19, 2018 en Orlando, Florida. "Estos datos preliminares demuestran seguridad, así como una reducción rápida en las puntuaciones de PDAI y la disminución de los niveles de IgG con el tratamiento de SYNT001, que respaldan nuevos estudios de este fármaco como una nueva opción terapéutica potencial", dijo Culton.

Lea el comunicado de prensa de Syntimmune, que incluye información adicional, aquí.

imagen de un anitgenGenentech anunció recientemente una importante decisión de la FDA que podría tener un impacto potencial en las futuras opciones de tratamiento para el pénfigo. Aquí en el IPPF, es especialmente emocionante cuando compartimos buenas noticias relacionadas con la investigación y los tratamientos. El comunicado de prensa completo de Genentech se puede encontraraquí. El siguiente es un extracto:

La Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) ha aceptado la Solicitud de Licencia de Biología Complementaria de Genentech (sBLA) y ha otorgado la Revisión de Prioridad para el uso de Rituxan® (rituximab) para el tratamiento del pénfigo vulgar (PV). El año pasado, la FDA otorgó Designación de Terapia Avanzada y Designación de Medicamento Huérfano a Rituxan para el tratamiento de PV.

"Estamos comprometidos con el desarrollo de medicamentos para enfermedades raras con opciones de tratamiento limitadas, como el pénfigo vulgar", dijo Sandra Horning, MD, directora médica y directora de Desarrollo de Producto Global. "Esperamos continuar el trabajo con la FDA para brindarles a los pacientes un nuevo tratamiento para esta enfermedad grave y potencialmente mortal".

La presentación de sBLA se basa en datos de un ensayo aleatorizado respaldado por Roche realizado en Francia que evaluó Rituxan más un régimen gradual de tratamiento con dosis bajas de corticosteroides orales (CS) en comparación con una dosis estándar de CS solo como tratamiento de primera línea en pacientes con pénfigo de moderado a severo recién diagnosticado. Los resultados del estudio muestran que Rituxan proporciona una mejora sustancial en las tasas de remisión de pénfigo vulgar y éxito gradual y / o cese de la terapia con CS. Estos resultados fueron publicados en The Lancet en marzo 2017. Genentech está actualmente llevando a cabo otro estudio de Fase III en PV que evalúa Rituxan más un régimen de reducción progresiva de CS en comparación con Cellcept (PEMPHIX, NCT02383589).

Lea el comunicado de prensa de Genentech, que incluye información adicional y referencias, aquí.

En enero 2013 a mi esposo le diagnosticaron cáncer de próstata. Afortunadamente, después de la cirugía, no tenía cáncer. Pero en mayo 2015 todo nuestro mundo pareció ponerse patas para arriba cuando llegó a casa con una llaga muy inusual en la boca. Temiendo que el cáncer hubiera regresado, Tony fue a ver a nuestro médico de familia y fue enviado de inmediato a un cirujano oral para una biopsia. Él tuvo los resultados en cuestión de días, pero el brote se extendió como un reguero de pólvora.

El año pasado se perfilaba como un año muy importante. Acababa de obtener un título de asociado en periodismo y estaba listo para transferirse a una universidad de cuatro años en el otoño para seguir mi BA Además de eso, me convertí en 21 en febrero y estaba deseando saborear todas las cosas emocionantes de la edad adulta joven tenía que ofrecer. Fue durante este mismo mes que todo cambió.

Trabajar para la IPPF ha sido algo que he estado interesado en hacer durante unos cinco años, desde que mi pénfigo vulgar finalmente quedó bajo control. Desde el primer contacto con la Fundación, supe que este es un grupo increíble de personas. Estoy orgulloso de la manera en que nuestra comunidad se reúne y se reúne por los demás; es increíble cómo nos preocupamos sinceramente el uno por el otro.

Como educadora de pacientes para IPPF, tengo la fantástica oportunidad de viajar por todo el país a diferentes escuelas de odontología y dar conferencias en mi viaje con pénfigo vulgar (PV). Es una experiencia de empoderamiento que cientos de personas escuchen mi historia a la vez. Pero también es importante que la audiencia se relacione conmigo. Soy una persona, no solo un paciente.

Mientras consulta a un dermatólogo calificado que lo está tratando por su pénfigo vulgar, pénfigo bulloso, pénfigo fusiforme, penfigoide de la membrana mucosa, etc., es posible que también esté viendo a su dentista, obstetra / ginecólogo, internista, oftalmólogo u oreja / nariz / garganta. especialista.

Asegúrese de que todos sus médicos conozcan su afección y de que tengan acceso a su dermatólogo. Es importante que sepan los medicamentos y la dosis que está tomando para cada medicamento.

Todos sus médicos deben poder comunicarse entre sí si es necesario. Quedarse en la oscuridad te dejará en desventaja. Además, si va a programar un trabajo dental importante, informe a su dermatólogo. Dependiendo del procedimiento, sus medicamentos pueden ajustarse por unos días antes y algunos días después para prevenir brotes.

¡Recuerda cuando nos necesites, estamos en tu rincón!

El pénfigo vulgar (PV) es un paradigma de enfermedad autoinmune que afecta la adhesión intercelular. Los mecanismos que conducen al desprendimiento de célula-célula (acantolisis) tienen implicaciones terapéuticas cruciales y actualmente se están sometiendo a un escrutinio importante. La primera parte de esta revisión se centra en la visión clásica de la patogenia de la VP, que está dominada por las moléculas de adhesión celular del desmosoma, a saber, las desmogleínas (Dsgs). La clonación del gen DSG3, la generación de ratones knock-out DSG3 y el aislamiento de IgG monoclonal anti-Dsg3 han ayudado a aclarar los mecanismos patogénicos de PV, que en parte dependen del destino de las moléculas desmosómicas. Estos incluyen la perturbación de la red desmosomal a nivel de transcripción, traducción e interacción, activación de quinasa, degradación mediada por proteinasa e hiper-adhesión. Mediante el uso de modelos fotovoltaicos, la investigación traslacional ha ayudado a arrojar luz sobre la estructura básica, la función y la dinámica del ensamblaje de cadherinas desmosómicas. Los esfuerzos combinados de investigación básica y aplicada han dado como resultado un tremendo avance en la comprensión de la adhesión epidérmica y han ayudado a desacreditar los viejos mitos sobre el papel supuestamente único de las desmogleínas en los mecanismos de desprendimiento de células y VP.

De: http://informahealthcare.com/doi/abs/10.3109/15419061.2013.763799

Hay un número limitado de informes que indican el papel de los alelos de clase I del antígeno leucocitario humano (HLA) en el pénfigo vulgar. Este estudio fue diseñado para resaltar la asociación de alelos HLA clase I con pénfigo vulgar en Irán. Cincuenta pacientes con pénfigo vulgar, diagnosticados basados ​​en hallazgos clínicos, histológicos e inmunofluorescencia directa fueron incluidos en este estudio. El grupo de control consistió en 50 personas sanas, de edad y sexo. La tipificación de HLA de los alelos de clase I (A, B y C) se llevó a cabo usando la reacción en cadena de la polimerasa basada en el método de cebador específico de la secuencia. Este estudio mostró la mayor frecuencia de HLA-B * 44: 02 (PAG= 0.007), -C * 04: 01 (PAG< 0.001), -C * 15: 02 (PAG< 0.001) y -C * 16: 01 (PAG= 0.027) en el grupo de pacientes, en comparación con los controles, mientras que la frecuencia de HLA-C * 06: 02 (PAG< 0.001) y -C * 18: 01 (PAG= 0.008) en los pacientes con pénfigo vulgar fue significativamente menor que los controles. Con respecto al desequilibrio de ligamiento entre los alelos HLA de clase I, el haplotipo HLA-A * 03: 01, -B * 51: 01, -C * 16: 02 (4% frente a 0%,PAG= 0.04) se sugiere que es un factor predisponente, mientras que HLA-A * 26: 01, -B * 38, -C * 12: Xplix haplotipo (03% frente a 0%,PAG= 0.01) es un factor de protección. En conclusión, se sugiere que HLA-B * 44: 02, -C * 04: 01, -C * 15: alelos 02 y HLA-A * 03: 01, -B * 51: 01, -C * 16: El haplotipo 02 son factores de susceptibilidad para el desarrollo de pénfigo vulgar en la población iraní, mientras que HLA-C * 06: 02, -C * 18: alelos 01 y HLA-A * 26: 01, -B * 38, -C * 12: El haplotipo 03 se puede considerar como alelos protectores.

Artículo completo disponible aquí:http://onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1111/1346-8138.12071/abstract;jsessionid=B90D811159F2CE1C4C357306A37A9D15.d04t04

La epidermis humana muestra un sistema colinérgico no neuronal que incluye el eje de queratinocitos (kc) acetilcolina (Ach) que está compuesto por enzimas y dos familias de receptores Ach (receptores muscarínicos y nicotínicos). La actividad de estos dos receptores puede regular los interqueratinocitos y la adhesión de matriz extracelular kcs modificando la regulación de moléculas de adhesión intercelulares como cadherinas e integrinas. Algunos autores demuestran que la acantolisis en pénfigo depende no solo de los anticuerpos anti desmogleins (abs) (principalmente IgG) sino también de otros abs dirigidos contra los antígenos de la membrana kc (p. Ej., Receptores de anti Ach Abs). En la fase inicial de la patogénesis del pénfigo, los receptores anti Ach bloquean la señalización de Ach esencial para la forma celular y la adhesión intercelular y aumentan la fosforilación de las moléculas de adhesión. En combinación con la acción de abs antidesmogleins, anti Ach receptores Abs causan el fenómeno acantholytic. Los experimentos in vitro muestran que altas dosis de Ach en acantholytic kcs pueden revertir rápidamente este evento patológico. Los experimentos in vivo utilizando modelos de pénfigo en ratones neonatales han demostrado que los agonistas colinérgicos reducen estas lesiones. La terapia con bromuro de piridostigmina y nicotinamida per os o pilocarpina utilizada por vía tópica, fármacos que presentan efectos colinomiméticos, ha llevado a resultados alentadores en pacientes afectados por la enfermedad de pénfigo. Los agentes colinérgicos podrían tener un papel estratégico en la terapia del pénfigo, ya que podrían ser responsables de la etapa inicial de las enfermedades acantolíticas.

Artículo completo disponible en: http://www.ingentaconnect.com/content/ben/aiaamc/2012/00000011/00000003/art00008