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Principia Biopharma Inc. (Nasdaq: PRNB), una compañía biofarmacéutica en etapa clínica dedicada a brindar terapias orales transformativas a pacientes con importantes necesidades médicas no satisfechas en inmunología y oncología, anunció hoy datos positivos de primera línea del ensayo abierto completo de Fase 2. de PRN1008 en pacientes con pénfigo (incluido tanto el pénfigo vulgar (PV) como el pénfigo foliáceo (FP)) y el inicio de un ensayo de Fase 3 de PRN1008 en pénfigo.

Logotipo de la FDA

El jueves, junio 7th, la FDA aprobó Rituxan para el tratamiento de adultos con pénfigo vulgar (PV) moderado a severo. Rituxan es la primera terapia biológica aprobada por la FDA para PV y el primer avance importante en el tratamiento de PV en más de 60 años.

Syntimmune anunció recientemente resultados preliminares positivos de su ensayo de prueba de concepto 1b de fase de SYNT001 en pacientes con pénfigo vulgar y foliáceo. Es emocionante para IPPF compartir buenas noticias relacionadas con la investigación y los tratamientos. El comunicado de prensa completo de Syntimmune se puede encontrar .. El siguiente es un extracto:

Syntimmune, Inc., una compañía de biotecnología en etapa clínica que desarrolla terapias de anticuerpos dirigidas a FcRn, anunció hoy resultados preliminares positivos de su ensayo de prueba de concepto de fase 1b de SYNT001 en pacientes con pénfigo vulgar y pénfigo foliáceo. Los datos mostraron beneficios clínicamente significativos de SYNT001, con un perfil de seguridad y tolerabilidad favorable similar al observado en el estudio de fase 1a.

"Sigue habiendo una clara necesidad insatisfecha de un tratamiento seguro y de acción rápida para los pacientes con pénfigo, que enfrentan síntomas graves y complicaciones asociadas con su enfermedad", dijo Donna Culton, MD, Ph.D., profesora asistente de la Universidad de Escuela de Medicina de Carolina del Norte. Culton presentó los resultados preliminares del estudio Phase 1b en la conferencia International Investigative Dermatology que se celebrará en 16-19, 2018 en Orlando, Florida. "Estos datos preliminares demuestran seguridad, así como una reducción rápida en las puntuaciones de PDAI y la disminución de los niveles de IgG con el tratamiento de SYNT001, que respaldan nuevos estudios de este fármaco como una nueva opción terapéutica potencial", dijo Culton.

Lea el comunicado de prensa de Syntimmune, que incluye información adicional, aquí.

imagen de un anitgenGenentech anunció recientemente una decisión importante de la FDA que podría afectar las opciones de tratamiento futuras para el pénfigo. Aquí en el IPPF, es especialmente emocionante cuando compartimos buenas noticias relacionadas con la investigación y los tratamientos. El comunicado de prensa completo de Genentech se puede encontrar .. El siguiente es un extracto:

La Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) ha aceptado la Solicitud de Licencia de Biología Complementaria de Genentech (sBLA) y ha otorgado la Revisión de Prioridad para el uso de Rituxan® (rituximab) para el tratamiento del pénfigo vulgar (PV). El año pasado, la FDA otorgó Designación de Terapia Avanzada y Designación de Medicamento Huérfano a Rituxan para el tratamiento de PV.

"Estamos comprometidos con el desarrollo de medicamentos para enfermedades raras con opciones de tratamiento limitadas, como el pénfigo vulgar", dijo Sandra Horning, MD, directora médica y directora de Desarrollo de Producto Global. "Esperamos continuar el trabajo con la FDA para brindarles a los pacientes un nuevo tratamiento para esta enfermedad grave y potencialmente mortal".

La presentación de sBLA se basa en los datos de un ensayo aleatorio respaldado por Roche realizado en Francia que evaluó Rituxan más un régimen de reducción del tratamiento con corticosteroides orales (CS) en dosis bajas en comparación con una dosis estándar de CS sola como tratamiento de primera línea en pacientes con Pénfigo moderado a severo recién diagnosticado. Los resultados del estudio muestran que Rituxan proporciona una mejora sustancial en las tasas de remisión del pénfigo vulgar y en la reducción exitosa y / o el cese de la terapia con CS. Estos resultados fueron publicados en The Lancet en marzo 2017. Genentech está realizando actualmente otro estudio de Fase III en PV que está evaluando Rituxan más un régimen de CS en comparación con Cellcept (PEMPHIX, NCT02383589).

Lea el comunicado de prensa de Genentech, que incluye información adicional y referencias, aquí.

En enero 2013 a mi esposo le diagnosticaron cáncer de próstata. Afortunadamente, después de la cirugía, no tenía cáncer. Pero en mayo 2015 todo nuestro mundo pareció ponerse patas para arriba cuando llegó a casa con una llaga muy inusual en la boca. Temiendo que el cáncer hubiera regresado, Tony fue a ver a nuestro médico de familia y fue enviado de inmediato a un cirujano oral para una biopsia. Él tuvo los resultados en cuestión de días, pero el brote se extendió como un reguero de pólvora.

El año pasado se perfilaba como un año muy importante. Acababa de obtener un título de asociado en periodismo y estaba listo para transferirse a una universidad de cuatro años en el otoño para seguir mi BA Además de eso, me convertí en 21 en febrero y estaba deseando saborear todas las cosas emocionantes de la edad adulta joven tenía que ofrecer. Fue durante este mismo mes que todo cambió.

Trabajar para la IPPF ha sido algo que he estado interesado en hacer durante unos cinco años, desde que mi pénfigo vulgar finalmente quedó bajo control. Desde el primer contacto con la Fundación, supe que este es un grupo increíble de personas. Estoy orgulloso de la manera en que nuestra comunidad se reúne y se reúne por los demás; es increíble cómo nos preocupamos sinceramente el uno por el otro.

Como educadora de pacientes para IPPF, tengo la fantástica oportunidad de viajar por todo el país a diferentes escuelas de odontología y dar conferencias en mi viaje con pénfigo vulgar (PV). Es una experiencia de empoderamiento que cientos de personas escuchen mi historia a la vez. Pero también es importante que la audiencia se relacione conmigo. Soy una persona, no solo un paciente.

Mientras ve a un dermatólogo cualificado que lo está tratando por su Pénfigo Vulgaris, Penfigoide bulloso, Pénfigo Foliace, Péphigoide de membrana mucosa, etc., también puede ver a su propio dentista, obstetra / ginecólogo, internista, oftalmólogo u oreja / nariz / garganta especialista.

Asegúrese de que todos sus médicos estén al tanto de su condición y de que tengan acceso a su dermatólogo. Es importante que conozcan los medicamentos y la dosis que está tomando para cada medicamento.

Todos sus médicos necesitan poder comunicarse entre ellos si es necesario. Quedarse en la oscuridad lo dejará en desventaja. Además, si va a ser programado para un importante trabajo dental, informe a su dermatólogo. Dependiendo del procedimiento, sus medicamentos pueden ajustarse unos días antes y algunos días después para evitar cualquier brote.

¡Recuerda cuando nos necesites, estamos en tu rincón!

El pénfigo vulgar (PV) es un paradigma de enfermedad autoinmune que afecta la adhesión intercelular. Los mecanismos que conducen al desprendimiento de célula-célula (acantolisis) tienen implicaciones terapéuticas cruciales y actualmente se están sometiendo a un escrutinio importante. La primera parte de esta revisión se centra en la visión clásica de la patogenia de la VP, que está dominada por las moléculas de adhesión celular del desmosoma, a saber, las desmogleínas (Dsgs). La clonación del gen DSG3, la generación de ratones knock-out DSG3 y el aislamiento de IgG monoclonal anti-Dsg3 han ayudado a aclarar los mecanismos patogénicos de PV, que en parte dependen del destino de las moléculas desmosómicas. Estos incluyen la perturbación de la red desmosomal a nivel de transcripción, traducción e interacción, activación de quinasa, degradación mediada por proteinasa e hiper-adhesión. Mediante el uso de modelos fotovoltaicos, la investigación traslacional ha ayudado a arrojar luz sobre la estructura básica, la función y la dinámica del ensamblaje de cadherinas desmosómicas. Los esfuerzos combinados de investigación básica y aplicada han dado como resultado un tremendo avance en la comprensión de la adhesión epidérmica y han ayudado a desacreditar los viejos mitos sobre el papel supuestamente único de las desmogleínas en los mecanismos de desprendimiento de células y VP.

De: http://informahealthcare.com/doi/abs/10.3109/15419061.2013.763799