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El IPPF se complace en anunciar que Ellen Levine, educadora de pacientes del IPPF y paciente con pénfigo vulgar (PV), recibió el Premio al Servicio Comunitario del Decano de la Escuela de Medicina de Harvard por su trabajo con el IPPF.

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Genentech anunció esta semana que los resultados positivos del estudio PEMPHIX Fase III patrocinado por Roche evaluaron la eficacia y seguridad de Rituxan® (rituximab) en comparación con micofenolato mofetilo (MMF) en adultos con pénfigo vulgar de moderado a grave

Imagen de bandera de la unión europea

En marzo, 15, 2019, Roche anunció que la Comisión Europea aprobó MabThera® (rituximab) para el tratamiento de adultos con pénfigo vulgar (PV) moderado a grave, una enfermedad rara caracterizada por la formación progresiva de ampollas dolorosas de la piel y / o membranas mucosas . La formación prolongada de ampollas puede provocar una pérdida de líquidos, infección y / o muerte graves y potencialmente mortales.

En marzo, 2, 2019, Principia Biopharma Inc. (Nasdaq: PRNB), una compañía biofarmacéutica de etapa avanzada dedicada a brindar terapias orales transformativas a pacientes con importantes necesidades médicas insatisfechas en inmunología y oncología, anunció hoy los datos clínicos de Phase 2 de Believe Estudio fotovoltaico para PRN1008 como parte de la investigación de última hora: programa de ensayos clínicos en la reunión anual de la Academia Americana de Dermatología (AAD) en Washington DC

Imagen de celulas

En febrero, 22, 2019, Principia Biopharma Inc. (Nasdaq: PRNB), una compañía biofarmacéutica de etapa avanzada dedicada a brindar terapias orales transformadoras a pacientes con importantes necesidades médicas insatisfechas en inmunología y oncología, anunció que se aceptó un resumen para presentación oral. en la investigación de última hora durante la reunión anual de la Academia Americana de Dermatología de 2019 en Washington, DC

Imagen de celulas

Principia Biopharma Inc. (Nasdaq: PRNB), una compañía biofarmacéutica en etapa clínica dedicada a brindar terapias orales transformativas a pacientes con importantes necesidades médicas no satisfechas en inmunología y oncología, anunció hoy datos positivos de primera línea del ensayo abierto completo de Fase 2. de PRN1008 en pacientes con pénfigo (incluido tanto el pénfigo vulgar (PV) como el pénfigo foliáceo (FP)) y el inicio de un ensayo de Fase 3 de PRN1008 en pénfigo.

Logotipo de la FDA

El jueves, junio 7th, la FDA aprobó Rituxan para el tratamiento de adultos con pénfigo vulgar (PV) moderado a severo. Rituxan es la primera terapia biológica aprobada por la FDA para PV y el primer avance importante en el tratamiento de PV en más de 60 años.

Syntimmune anunció recientemente resultados preliminares positivos de su ensayo de prueba de concepto 1b de fase de SYNT001 en pacientes con pénfigo vulgar y foliáceo. Es emocionante para IPPF compartir buenas noticias relacionadas con la investigación y los tratamientos. El comunicado de prensa completo de Syntimmune se puede encontrar aquí. El siguiente es un extracto:

Syntimmune, Inc., una compañía de biotecnología en etapa clínica que desarrolla terapias de anticuerpos dirigidas a FcRn, anunció hoy resultados preliminares positivos de su ensayo de prueba de concepto de fase 1b de SYNT001 en pacientes con pénfigo vulgar y pénfigo foliáceo. Los datos mostraron beneficios clínicamente significativos de SYNT001, con un perfil de seguridad y tolerabilidad favorable similar al observado en el estudio de fase 1a.

"Sigue habiendo una clara necesidad insatisfecha de un tratamiento seguro y de acción rápida para los pacientes con pénfigo, que enfrentan síntomas graves y complicaciones asociadas con su enfermedad", dijo Donna Culton, MD, Ph.D., profesora asistente de la Universidad de Escuela de Medicina de Carolina del Norte. Culton presentó los resultados preliminares del estudio Phase 1b en la conferencia International Investigative Dermatology que se celebrará en 16-19, 2018 en Orlando, Florida. "Estos datos preliminares demuestran seguridad, así como una reducción rápida en las puntuaciones de PDAI y la disminución de los niveles de IgG con el tratamiento de SYNT001, que respaldan nuevos estudios de este fármaco como una nueva opción terapéutica potencial", dijo Culton.

Lea el comunicado de prensa de Syntimmune, que incluye información adicional, aquí.

imagen de un anitgenGenentech anunció recientemente una decisión importante de la FDA que podría afectar las opciones de tratamiento futuras para el pénfigo. Aquí en el IPPF, es especialmente emocionante cuando compartimos buenas noticias relacionadas con la investigación y los tratamientos. El comunicado de prensa completo de Genentech se puede encontrar aquí. El siguiente es un extracto:

La Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) ha aceptado la Solicitud de Licencia de Biología Complementaria de Genentech (sBLA) y ha otorgado la Revisión de Prioridad para el uso de Rituxan® (rituximab) para el tratamiento del pénfigo vulgar (PV). El año pasado, la FDA otorgó Designación de Terapia Avanzada y Designación de Medicamento Huérfano a Rituxan para el tratamiento de PV.

"Estamos comprometidos con el desarrollo de medicamentos para enfermedades raras con opciones de tratamiento limitadas, como el pénfigo vulgar", dijo Sandra Horning, MD, directora médica y directora de Desarrollo de Producto Global. "Esperamos continuar el trabajo con la FDA para brindarles a los pacientes un nuevo tratamiento para esta enfermedad grave y potencialmente mortal".

La presentación de sBLA se basa en los datos de un ensayo aleatorio respaldado por Roche realizado en Francia que evaluó Rituxan más un régimen de reducción del tratamiento con corticosteroides orales (CS) en dosis bajas en comparación con una dosis estándar de CS sola como tratamiento de primera línea en pacientes con Pénfigo moderado a severo recién diagnosticado. Los resultados del estudio muestran que Rituxan proporciona una mejora sustancial en las tasas de remisión del pénfigo vulgar y en la reducción exitosa y / o el cese de la terapia con CS. Estos resultados fueron publicados en The Lancet en marzo 2017. Genentech está realizando actualmente otro estudio de Fase III en PV que está evaluando Rituxan más un régimen de CS en comparación con Cellcept (PEMPHIX, NCT02383589).

Lea el comunicado de prensa de Genentech, que incluye información adicional y referencias, aquí.