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Como socio de registro de NORD IAMRARE ™, IPPF se enorgullece de compartir un nuevo libro titulado “El poder de los pacientes: informar sobre nuestra comprensión de las enfermedades raras” publicado hoy por la Organización Nacional de Enfermedades Raras, Inc. (NORD) y Trio Salud.

Para los pacientes con pénfigo y penfigoide, hay varios eventos que pueden desencadenar el estrés y exacerbar la actividad de la enfermedad, incluso el simple hecho de ser diagnosticado con una enfermedad rara. El tiempo que se tarda en ser diagnosticado, el medicamento en sí y cómo afecta todo esto a nuestras familias y amigos puede desencadenar estrés y depresión.

Aunque ha habido una gran protesta pública sobre el costo de los medicamentos recetados, ha habido poca discusión pública sobre la necesidad de innovación para los pacientes que aún no tienen una terapia efectiva. Se estima que 1 en 10 estadounidenses padece una enfermedad rara y solo el 5% de enfermedades raras tiene un tratamiento aprobado por la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA).

Además de nuestra solicitud general de financiación NIH, hice hincapié en la importancia de la investigación de vanguardia sobre enfermedades raras y destacó la importancia de la Ley Abierta, que incentiva a las compañías farmacéuticas para que los tratamientos estén disponibles fuera de etiqueta.

El propósito de la abogacía en Washington, DC es difundir la conciencia y presionar para una legislación favorable que afecte a toda la comunidad de IPPF. En la Semana de Enfermedades Raras en Capitol Hill 2016, tuvimos defensores de 7 de la comunidad de IPPF.

En noviembre 2014, utilicé el medicamento de quimioterapia Rituxan como no aprobado para mi enfermedad rara, la Trombocitopenia Inmune (PTI). La decisión se tomó después de una cuidadosa consideración de todos los posibles resultados. Estaba desesperado por alivio ya que ITP causa sangrado interno que puede ser fatal. Este pensamiento quedó en el fondo de mi mente cuando vi caer mis plaquetas y mis episodios de sangrado aumentaron en severidad.

La Primera Enmienda a la Constitución de los Estados Unidos garantiza el derecho de todos los ciudadanos a comunicarse con sus funcionarios electos. Entonces, usted se estará preguntando: "¿A mi Representante del Congreso realmente le importa lo que pienso"? ¡Bueno, la respuesta es sí!

El IPPF se esfuerza por hacer muchas cosas para la comunidad de pénfigo y pénfigo, pero nuestros tres objetivos más importantes son crear conciencia, crear una red de apoyo y aumentar la educación. Una de las herramientas más importantes que tenemos a nuestra disposición para lograr esos objetivos son las redes sociales.