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Como socio de registro de NORD IAMRARE ™, IPPF se enorgullece de compartir un nuevo libro titulado “El poder de los pacientes: informar sobre nuestra comprensión de las enfermedades raras” publicado hoy por la Organización Nacional de Enfermedades Raras, Inc. (NORD) y Trio Salud.

¿Sufre de limitaciones severas en sus actividades diarias debido a su enfermedad? Entonces se encuentra entre el 11% que puede realizar rutinas diarias normales de manera mínima. Y si sufre de alguna limitación en sus actividades diarias como resultado de su medicamento o tratamiento, se encuentra entre el 68% que dijo tener limitaciones leves, moderadas o graves. Lo sabemos porque más de 700 la gente nos lo dijo! El Registro de IPPF (www.pemphigus.org/registry) nos proporciona la información de la experiencia de diagnóstico y tratamiento del paciente. Con más datos, el IPPF estará en una posición influyente con los responsables políticos y los proveedores de seguros. Durante la reunión anual de 2012, el presidente de IPPF, Dr. David Sirois, dijo: “Lo que faculta a una organización es la información”. Esta simple declaración captura el objetivo de IPPF de promoción y concientización: proporcionar información a clínicos, investigadores y proveedores de seguros para obtener más información. Decisiones informadas con respecto a pacientes con pénfigo y pénfigo. El Dr. Sirois desafió a los asistentes a unirse al Registro. Ahora, te estoy pidiendo que hagas lo mismo: ÚNETE AL REGISTRO. Necesitamos tu ayuda. "Ese registro es vital para la posición de nuestra organización, y nuestro siguiente paso es publicar estos hallazgos en revistas revisadas por pares, como el Journal of Investigative Dermatology". Una vez que lo hacemos, otros científicos, investigadores y clínicos Puede usar estos datos importantes para que podamos cambiar las percepciones y la práctica para beneficiar a los pacientes en todo el mundo. Sin embargo, no hemos alcanzado nuestro número mágico de 1,000. Tenemos 721, de miles de pacientes en todo el mundo, que se pusieron de pie y dijeron: “¡Quiero hacer una diferencia!” USTED puede cambiar la forma en que se diagnostica y trata a los pacientes con pénfigo y pénfigo en tan solo unos minutos con 15. Recuerde, su información personal es NEV-ER compartida con cualquier persona por cualquier motivo. La información que tenemos es excelente, pero sin más participación de los pacientes con pemphigoid, los usuarios de IVIg y los hombres en general, solo estamos viendo una parte de la imagen que podría cambiar todo.

Aquí hay algunos Datos Rápidos del Registro:

• 73% de todos los pacientes P / P son mujeres

• 65% de todos los pacientes P / P tienen PV (11% tiene PA) • 11% también tienen enfermedad tiroidea (5% tienen artritis reumatoide)

• 70% solo ve a un dermatólogo, aunque 41% tiene lesiones actuales en la garganta / boca.

Como puede ver, la información es convincente, pero si esto no lo refleja, ¡entonces necesitamos sus datos! Los datos se pueden segmentar por sexo, edad y tipo de enfermedad (ver Una mirada a la fotovoltaica desde dentro del registro en la página anterior). El objetivo de 1,000 hará que nuestro Registro sea la mayor colección de datos sobre pénfigo y pénfigo disponible para los investigadores. Por favor, haz tu parte para ayudar a los pacientes de todo el mundo. Para obtener más información o para participar, visite www.pemphgius.org/registry.

Will Zrnchik, CEO de IPPF, junto con la ex miembro de la junta Dra. Sahana Vyas, iniciaron el fin de semana la tarde del viernes. Will proporcionó una descripción general del fin de semana que se avecina y enfatizó la importancia de la participación de la comunidad en el IPPF. El voluntariado, la recaudación de fondos y la participación en programas son todas formas en que todos pueden mostrar su apoyo.

El Dr. Animesh Sinha (Universidad de Buffalo) comenzó con su sesión sobre pénfigo. Discutió las características clínicas de la enfermedad y cómo se forman los anticuerpos específicos que atacan el pegamento en las células de su piel, así como también cómo se ve cuando las células se despegan bajo un microscopio. El Dr. Sinha habló sobre los marcadores genéticos para el pénfigo y cómo las incidencias se ven con más frecuencia en ciertos grupos de personas que en otras. Le dio a los pacientes recién diagnosticados una muy buena imagen de lo que parece vivir con la enfermedad. Para concluir, el Dr. Sinha alentó a los pacientes y sus familiares a donar sangre para continuar su investigación sobre las causas del pénfigo y crear mejores tratamientos.

El Dr. Amit Shah (Universidad de Buffalo) presentó en el Registro IPPF y lo que nos dicen los datos. El pénfigo y el penfigoide son enfermedades raras, por lo que tener un registro ayuda a promover una mejor comprensión de las enfermedades en todo el mundo. Un objetivo principal del estudio es investigar las diferentes características de los pacientes inscritos. El registro muestra prevalencia de género, edad promedio y desgloses raciales / genéticos. Los datos de registro nos dicen más mujeres diagnosticadas, y la edad promedio de inicio es de 40-60 años. Los datos indican que las mujeres tienen actividad de la mucosa más que los hombres, mientras que los hombres son más propensos a las lesiones de la piel. Estos hallazgos ayudarán a los investigadores y médicos a ampliar su conocimiento de la enfermedad.

El Dr. Razzaque Ahmed (Boston Blistering Disease Clinic) completó la noche con una visión general del penfigoide. Explicó cómo el penfigoide era diferente del pénfigo por ubicación y apariencia de las ampollas. Dijo que el penfigoide de la membrana mucosa (MPM) y el penfigoide cicatricial (PC) típicamente afectan a las personas de mediana edad (y mayores). Explicó las diferencias entre el penfigoide bulloso (BP) y MMP que indica con MMP ocular la tráquea también puede verse afectada. El Dr. Ahmed enfatizó que el diagnóstico temprano y el tratamiento son esenciales, especialmente con MMP (las personas pueden perder la vista o la capacidad respiratoria debido a la cicatrización).

Sahana y Will abrieron la sesión del sábado con una cálida bienvenida y fueron seguidos por el Presidente de la Junta Directiva de IPPF, Dr. Badri Rengarajan. Badri comenzó con la importancia del IPPF para las personas con P / P: recién diagnosticadas, en un brote, en remisión y en cualquier punto intermedio. Le dijo a la audiencia que la Fundación pone todos sus recursos a disposición de los pacientes, cuidadores, familiares y profesionales médicos de forma gratuita. Sabiendo esto, es igualmente importante que la Fundación continúe ayudando a otros en los próximos años. Badri mencionó cuatro maneras en que la Fundación ayuda a los pacientes: a mejorar la calidad de vida; reduciendo el tiempo de diagnóstico; entender y hacer frente a las erupciones; y apoyando nuevos métodos de diagnóstico e investigación. Pidieron a la audiencia que se comunique con la Fundación cuando necesiten ayuda y que apoyen a la Fundación para aumentar nuestros servicios.

El Dr. Sergei Grando (Universidad de California - Irvine) habló sobre la prednisona (lo que comúnmente se conoce como corticosteroides) y cómo funcionan los esteroides. Mencionó los efectos secundarios de los esteroides y afecta a los pacientes. Él sugirió que el proceso de tratamiento debería ser un esfuerzo de equipo. El Dr. Grando también habló sobre los medicamentos adyuvantes (para reducir las dosis de esteroides) y el uso de IgIV y un inmunosupresor para reducir la actividad de la enfermedad.

El Dr. Razzaque Ahmed regresó al escenario para una charla sobre los efectos secundarios del tratamiento. Comentó cómo los casos extremos de P / P pueden terminar en unidades de quemaduras, no es un tratamiento apropiado. El Dr. Ahmed sugirió que se debe informar a los médicos tratantes de un paciente qué medicamentos se están tomando para que el tratamiento de los problemas adicionales se coordine cuidadosamente. Habló sobre los efectos secundarios de la prednisona y la importancia de mantener un seguimiento de ellos para compartir con su médico. Expuso los efectos secundarios de los inmunosupresores (como Imuran®, CellCept® y Cytoxan® y su relación con el cáncer), IVIG, Rituxan® y otros tratamientos. Al final, el Dr. Ahmed enfatizó la comunicación abierta con todos los médicos de un paciente para garantizar la mejor atención posible.

¿Sabía que cada año se recolectan 13 millones de litros de plasma y los anticuerpos extraídos de este plasma son los que producen IVIG? El Dr. Michael Rigas (KabaFusion) explicó esto y más en su charla. Le dijo a la audiencia cómo se fabrica el medicamento, de dónde viene y por qué cuesta lo que hace. El Dr. Rigas explicó cómo se administra a un paciente y qué pacientes deben esperar después de la infusión. Dijo que la IVIG como tratamiento de P / P no está aprobada por la FDA de los Estados Unidos. Concluyó diciendo que hay muchos factores que se deben considerar antes de que un paciente reciba IgIV y que hable con su médico si tiene alguna pregunta.

El Dr. Grant Anhalt (Universidad Johns Hopkins) presentó la fisiología de la PV. Explicó cómo y por qué las células se separan unas de otras. Dijo que muchos medicamentos antiinflamatorios actualmente recetados no hacen nada para inhibir la producción de anticuerpos. Proporcionó un resumen de Imuran®, CellCept®, IVIG y rituximab y cómo funcionan en P / P. Él descubrió que el rituximab ha tenido mucho éxito en el tratamiento de la VP sin los efectos secundarios que se encuentran comúnmente en los medicamentos contra el cáncer. El Dr. Anhalt describió cómo el rituximab destruye las células B en maduración durante los meses 6-9 y cómo los resultados de varios estudios demostraron el éxito del rituximab en las primeras etapas de la VP.

Victoria Carlan (miembro de la Junta de IPPF y fundadora de la Fundación Canadiense de Pénfigo y Pemphigoid) habló sobre redes de apoyo personal. Ella abrió con su recorrido PV personal explicando la importancia de su red de apoyo, y cómo la usó para vivir con éxito con P / P. Esto le permitió encontrar respuestas y encontrar aliento. Explicó cómo las redes de apoyo pueden desarrollar fortalezas físicas, mentales y emocionales.

La Gerente del Programa de Sensibilización de IPPF Kate Frantz habló sobre la Campaña de Concienciación de IPPF. Crear conciencia en la comunidad médica es importante para reducir el tiempo de diagnóstico de los pacientes. Ella dijo que todos podemos ayudar con la conciencia en nuestras formas ganadoras. Una forma es convertirse en un Embajador de Conciencia en su comunidad. Los embajadores de concientización entrarán en su comunidad para difundir la conciencia de P / P. Otros pueden escribir en periódicos, hablar en reuniones profesionales e involucrar a otros en su comunidad. Hizo hincapié en la importancia de difundir la conciencia a través de las redes sociales para ayudar a crear una "marca" que otros puedan relacionar con el IPPF y el P / P.

Una de las Educadoras de Pacientes de la Campaña de Concienciación de IPPF, Rebecca Strong, discutió formas adicionales para difundir la conciencia. Las personas pueden escribir a sus representantes federales, estatales y locales, alentándolos a participar en la mejora de su salud y apoyando la legislación que nos beneficia a todos. Sé tu propio defensor y pregúntale a quienes conoces que podrían ayudarte a abogar por ti. Realmente hay verdad en el Poder de Uno.

El Dr. Firdaus Dhabhar (Universidad de Stanford) presentó sobre el estrés y la autoinmunidad. El Dr. Dhabhar discutió que las respuestas biológicas que ocurren con el estrés no siempre son negativas, pero pueden ser positivas. El estrés agudo a corto plazo (como cirugía, vacunación, etc.) puede mejorar la respuesta inmune positiva. Sin embargo, las tensiones crónicas a largo plazo tienen efectos negativos en el cuerpo. Con tensiones a largo plazo, el objetivo es minimizar sus efectos con un mejor sueño, nutrición, ejercicio, actividades relajantes o lo que sea que funcione para usted.

El domingo, los pacientes tomaron el centro del escenario para una discusión panel de pacientes. Entre nuestros panelistas se encontraban Marc Yale (MMP / OCP), Becky Strong (PV), Peer Health Coach, Mei Ling Moore (PV), IPPF, Rebecca Oling (PV) y Janet Segall (PV). Las preguntas cubrieron las mejores prácticas personales, el tratamiento de los efectos secundarios y las recomendaciones de productos.

Este exitoso segmento fue seguido con una teleconferencia de minutos 90 en 2014 de mayo donde personas de 80 se registraron con personas de 40 en la llamada en un momento dado.

Siguiendo el panel de pacientes, el IPPF organizó varios talleres. Estas sesiones más pequeñas y centradas se centraron en temas tales como diferentes métodos de reducción del estrés, dieta y nutrición, cuidado bucal, problemas oculares, IVIG y problemas de reembolso. También hubo un grupo de enfoque exitoso centrado en la Campaña de sensibilización.

Una vez que concluyeron los talleres, los asistentes se reunieron en la sala principal para una sesión de preguntas y respuestas con algunos de los oradores del fin de semana. Las preguntas fueron hechas, debatidas y respondidas por expertos de diferentes especialidades.

Will y Badri recordaron a todos que todos podemos participar para asegurarnos de que los pacientes recién diagnosticados reciban la ayuda que necesitan participando en los programas de IPPF y donando a nuestra causa. Y durante sus palabras de cierre, Will anunció que la 2015 Patient Conference se realizará en Nueva York, y la información fluirá a medida que esté disponible.

Se ha informado que el rituximab es efectivo en varias series pequeñas de pacientes con pénfigo severo y / o refractario. Sin embargo, no hay una evaluación sistemática disponible para corroborar esta observación. El objetivo de este estudio fue determinar sistemáticamente la eficacia y la seguridad de rituximab en pénfigo resistente al tratamiento.

Pacientes y métodos: Estudio observacional retrospectivo multicéntrico de pacientes 36 con pénfigo vulgar severo (n = 33) y pénfigo foliáceo (n = 3) tratados con rituximab antes de agosto 31st, 2008 y se inscribió en un registro observacional nacional entre diciembre 2008 y junio 2009.

Resultados : En un período promedio de observación de 11 (1-37) meses, los pacientes con pénfigo 21 (58%) mostraron una 13 (36%) parcial completa y 2 (6%) sin respuesta al tratamiento con rituximab. Esto se correlaciona con una mejora media de la escala analógica visual para el bienestar de 34 (20-60) al inicio del estudio hasta 75 (40-95) en la última visita de control. En pacientes 4 (11%), se registraron eventos adversos graves que incluían 1 (3%) infección grave.

Conclusiones: Los datos recopilados en este registro sistemático indican que rituximab es una opción de tratamiento adyuvante efectiva y relativamente segura para el pénfigo refractario. Para ampliar aún más nuestro conocimiento sobre la eficacia y la seguridad de este medicamento, se requieren ensayos prospectivos controlados.

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de MedWorm Query: Penfigoide