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Genentech anunció esta semana que los resultados positivos del estudio PEMPHIX Fase III patrocinado por Roche evaluaron la eficacia y seguridad de Rituxan® (rituximab) en comparación con micofenolato mofetilo (MMF) en adultos con pénfigo vulgar de moderado a grave

Logotipo de la FDA

El jueves, junio 7th, la FDA aprobó Rituxan para el tratamiento de adultos con pénfigo vulgar (PV) moderado a severo. Rituxan es la primera terapia biológica aprobada por la FDA para PV y el primer avance importante en el tratamiento de PV en más de 60 años.

imagen de un anitgenGenentech anunció recientemente una decisión importante de la FDA que podría afectar las opciones de tratamiento futuras para el pénfigo. Aquí en el IPPF, es especialmente emocionante cuando compartimos buenas noticias relacionadas con la investigación y los tratamientos. El comunicado de prensa completo de Genentech se puede encontrar aquí. El siguiente es un extracto:

La Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) ha aceptado la Solicitud de Licencia de Biología Complementaria de Genentech (sBLA) y ha otorgado la Revisión de Prioridad para el uso de Rituxan® (rituximab) para el tratamiento del pénfigo vulgar (PV). El año pasado, la FDA otorgó Designación de Terapia Avanzada y Designación de Medicamento Huérfano a Rituxan para el tratamiento de PV.

"Estamos comprometidos con el desarrollo de medicamentos para enfermedades raras con opciones de tratamiento limitadas, como el pénfigo vulgar", dijo Sandra Horning, MD, directora médica y directora de Desarrollo de Producto Global. "Esperamos continuar el trabajo con la FDA para brindarles a los pacientes un nuevo tratamiento para esta enfermedad grave y potencialmente mortal".

La presentación de sBLA se basa en los datos de un ensayo aleatorio respaldado por Roche realizado en Francia que evaluó Rituxan más un régimen de reducción del tratamiento con corticosteroides orales (CS) en dosis bajas en comparación con una dosis estándar de CS sola como tratamiento de primera línea en pacientes con Pénfigo moderado a severo recién diagnosticado. Los resultados del estudio muestran que Rituxan proporciona una mejora sustancial en las tasas de remisión del pénfigo vulgar y en la reducción exitosa y / o el cese de la terapia con CS. Estos resultados fueron publicados en The Lancet en marzo 2017. Genentech está realizando actualmente otro estudio de Fase III en PV que está evaluando Rituxan más un régimen de CS en comparación con Cellcept (PEMPHIX, NCT02383589).

Lea el comunicado de prensa de Genentech, que incluye información adicional y referencias, aquí.

Foto de Rudy Soto con su familia.

Mi nombre es Rudy Soto. Soy del gran estado de Texas y he vivido allí toda mi vida. Estoy casado con una mujer maravillosa, Jennifer, quien es mi mayor apoyo. Tenemos cuatro hijos increíbles: dos niñas y dos niños que tienen edades comprendidas entre 5 y 23. Mi lema es Can not Grind Me Down, que adquirí después de haber logrado la remisión en noviembre de 2016.

En noviembre 2014, utilicé el medicamento de quimioterapia Rituxan como no aprobado para mi enfermedad rara, la Trombocitopenia Inmune (PTI). La decisión se tomó después de una cuidadosa consideración de todos los posibles resultados. Estaba desesperado por alivio ya que ITP causa sangrado interno que puede ser fatal. Este pensamiento quedó en el fondo de mi mente cuando vi caer mis plaquetas y mis episodios de sangrado aumentaron en severidad.

Resultados hasta el momento

Tuve una cita de seguimiento con el Dr. Williams en julio 17, 2014, un mes después de mi primera infusión y dos semanas después de la segunda. Ella me miró y juro que se quedó boquiabierta. Ella se sorprendió de lo bien que había respondido. ¡Fue una cita divertida!

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Ella había consultado al Dr. Anhalt poco antes de mi tratamiento. El Dr. Anhalt sugirió suspender la administración de azatioprina un mes después de mi segunda infusión (agosto 1) y comenzar una reducción lenta de prednisona. Le pregunté al Dr. Williams si debería dejar de tomar azatioprina ahora, dos semanas antes de que planeáramos. Acordamos que debería dejar de tomarlo. Un medicamento abajo!

Desde entonces no he tomado azatioprina. Mejor aún, he estado en una constante disminución de prednisona. Empecé con 25 miligramos día por medio. Una semana más tarde, en julio 23, 2014 (tres semanas después de mi segunda infusión) tomé estas imágenes. ¡Estaba completamente libre de lesiones! Estaba emocionado por decir lo menos. ¡Esto excedió mis sueños más locos!

¡En enero 2014 tengo 2 miligramos de prednisona, día por medio! Esta es la dosis más baja de prednisona en la que he estado. La mejor noticia es que mi piel está completamente vacía de lesiones. Seguro que he tenido uno o dos menores, pero nada que no desaparezca rápidamente. Bastante sorprendente teniendo en cuenta donde comencé.

No estoy reclamando la remisión, ¡todavía! Si bien es fácil tener confianza en mi recuperación, prefiero decir que soy muy optimista sobre mi futuro vivir con pénfigo. Lo que he aprendido a lo largo de los años sobre esta enfermedad es que las cosas pueden cambiar bastante rápido. Podría terminar en remisión total, o podría terminar necesitando otra ronda de Rituximab. De cualquier manera, creo que estaré mejor que si no hubiera optado por rituximab. Por eso estoy muy agradecido!

Apoyo continuo y educación

Cada individuo es solo eso, un individuo. Estas enfermedades no son como las enfermedades más comunes, como la diabetes tipo II. Si va a los médicos de 10 después de un diagnóstico de diabetes, probablemente escuche lo mismo y espere los mismos resultados. Dado que el pénfigo y el penfigoide son raros, enfermedades autoinmunes ultrahumanas, sus resultados y consejos probablemente variarán.

A pesar de que soy un entrenador de salud entre pares, Marc Yale ha seguido siendo mi entrenador. No puedo agradecerle lo suficiente por su tiempo, conocimiento y apoyo que me ha brindado a lo largo de los años. Mi objetivo es ayudar a pacientes como Marc a ayudarme y compartir este conocimiento con ellos todos los días. Póngase en contacto con IPPF y use su gran cantidad de conocimiento y recursos para pacientes. Si puede asistir a la Conferencia de Pacientes de IPPF, le animo, le imploro, que se vaya. ¡La información y la confraternidad realmente hacen la diferencia!

Al final, mi mayor consejo para usted es ser proactivo en su cuidado y tratamiento. Trabaja con tus médicos y crea un equipo comprometido con tu éxito. Comparta lo que aprende de su entrenador, asistiendo a una conferencia o de una conferencia telefónica con su médico. Pídales que se comuniquen con el IPPF que los conectará con un experto en P / P. Hagas lo que hagas, está en juego tu salud y calidad de vida, así que toma decisiones informadas y educadas. ¡Lo hice y no podría estar más feliz!

¡Buena suerte y buena salud para todos!

Primera parte
La segunda parte

Tiempo para la infusión

A medida que se acercaba el tratamiento, tuve muchas preguntas para el Dr. Williams. Sintió que un oncólogo estaba mejor equipado para responderlas, por lo que programó una consulta con una. Ese fue un gran movimiento. El oncólogo respondió todas mis preguntas. Dijo que prescribir y administrar Rituxamab es una ocurrencia cotidiana para la sala de infusión. Dijo que dan este tratamiento a pacientes con leucemia y linfoma que se encuentran en muy mala salud. Como tenía relativamente buena salud, sus preocupaciones sobre las complicaciones eran mínimas. Eso fue tranquilizador.

Tuve que hacer muchas pruebas de laboratorio, que es común para los tratamientos intravenosos que afectan el sistema inmune. Me hicieron pruebas para detectar varios tipos de hepatitis, VIH, tuberculosis y otras dolencias infecciosas. Puedes ver desde mi imagen de "antes" lo mal que estaba mi piel.

Me trataron usando el Protocolo de artritis reumatoide (1,000 mg por vía intravenosa los días 1 y 15). Mi primera dosis se administró en junio 17, 2014 y duró 6 horas; el segundo en julio 1, 2014, duró 4 horas. Me alivió que, aparte de un poco de nerviosismo causado por un goteo de esteroides, no tuviera absolutamente ningún efecto secundario o reacciones. Literalmente sentí que estaba recibiendo una infusión de solución salina de rutina.

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Cuando ingresé a mi segunda perfusión, no hubo ningún cambio en la actividad de mi enfermedad. No esperaba ver ningún cambio durante al menos un mes. Para mi sorpresa, como puede ver en esta comparación fotográfica, ¡estaba viendo signos de mejoría una semana después de mi segunda infusión! Todavía estaba tomando 250 miligramos de azatioprina y 25 miligramos de prednisona cada dos días.

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Estén atentos para la conclusión de la próxima semana de Jack Sherman's Road to Rituximab Story ...

Primera parte
Parte tres

Will Zrnchik, CEO de IPPF, junto con la ex miembro de la junta Dra. Sahana Vyas, iniciaron el fin de semana la tarde del viernes. Will proporcionó una descripción general del fin de semana que se avecina y enfatizó la importancia de la participación de la comunidad en el IPPF. El voluntariado, la recaudación de fondos y la participación en programas son todas formas en que todos pueden mostrar su apoyo.

El Dr. Animesh Sinha (Universidad de Buffalo) comenzó con su sesión sobre pénfigo. Discutió las características clínicas de la enfermedad y cómo se forman los anticuerpos específicos que atacan el pegamento en las células de su piel, así como también cómo se ve cuando las células se despegan bajo un microscopio. El Dr. Sinha habló sobre los marcadores genéticos para el pénfigo y cómo las incidencias se ven con más frecuencia en ciertos grupos de personas que en otras. Le dio a los pacientes recién diagnosticados una muy buena imagen de lo que parece vivir con la enfermedad. Para concluir, el Dr. Sinha alentó a los pacientes y sus familiares a donar sangre para continuar su investigación sobre las causas del pénfigo y crear mejores tratamientos.

El Dr. Amit Shah (Universidad de Buffalo) presentó en el Registro IPPF y lo que nos dicen los datos. El pénfigo y el penfigoide son enfermedades raras, por lo que tener un registro ayuda a promover una mejor comprensión de las enfermedades en todo el mundo. Un objetivo principal del estudio es investigar las diferentes características de los pacientes inscritos. El registro muestra prevalencia de género, edad promedio y desgloses raciales / genéticos. Los datos de registro nos dicen más mujeres diagnosticadas, y la edad promedio de inicio es de 40-60 años. Los datos indican que las mujeres tienen actividad de la mucosa más que los hombres, mientras que los hombres son más propensos a las lesiones de la piel. Estos hallazgos ayudarán a los investigadores y médicos a ampliar su conocimiento de la enfermedad.

El Dr. Razzaque Ahmed (Boston Blistering Disease Clinic) completó la noche con una visión general del penfigoide. Explicó cómo el penfigoide era diferente del pénfigo por ubicación y apariencia de las ampollas. Dijo que el penfigoide de la membrana mucosa (MPM) y el penfigoide cicatricial (PC) típicamente afectan a las personas de mediana edad (y mayores). Explicó las diferencias entre el penfigoide bulloso (BP) y MMP que indica con MMP ocular la tráquea también puede verse afectada. El Dr. Ahmed enfatizó que el diagnóstico temprano y el tratamiento son esenciales, especialmente con MMP (las personas pueden perder la vista o la capacidad respiratoria debido a la cicatrización).

Sahana y Will abrieron la sesión del sábado con una cálida bienvenida y fueron seguidos por el Presidente de la Junta Directiva de IPPF, Dr. Badri Rengarajan. Badri comenzó con la importancia del IPPF para las personas con P / P: recién diagnosticadas, en un brote, en remisión y en cualquier punto intermedio. Le dijo a la audiencia que la Fundación pone todos sus recursos a disposición de los pacientes, cuidadores, familiares y profesionales médicos de forma gratuita. Sabiendo esto, es igualmente importante que la Fundación continúe ayudando a otros en los próximos años. Badri mencionó cuatro maneras en que la Fundación ayuda a los pacientes: a mejorar la calidad de vida; reduciendo el tiempo de diagnóstico; entender y hacer frente a las erupciones; y apoyando nuevos métodos de diagnóstico e investigación. Pidieron a la audiencia que se comunique con la Fundación cuando necesiten ayuda y que apoyen a la Fundación para aumentar nuestros servicios.

El Dr. Sergei Grando (Universidad de California - Irvine) habló sobre la prednisona (lo que comúnmente se conoce como corticosteroides) y cómo funcionan los esteroides. Mencionó los efectos secundarios de los esteroides y afecta a los pacientes. Él sugirió que el proceso de tratamiento debería ser un esfuerzo de equipo. El Dr. Grando también habló sobre los medicamentos adyuvantes (para reducir las dosis de esteroides) y el uso de IgIV y un inmunosupresor para reducir la actividad de la enfermedad.

El Dr. Razzaque Ahmed regresó al escenario para una charla sobre los efectos secundarios del tratamiento. Comentó cómo los casos extremos de P / P pueden terminar en unidades de quemaduras, no es un tratamiento apropiado. El Dr. Ahmed sugirió que se debe informar a los médicos tratantes de un paciente qué medicamentos se están tomando para que el tratamiento de los problemas adicionales se coordine cuidadosamente. Habló sobre los efectos secundarios de la prednisona y la importancia de mantener un seguimiento de ellos para compartir con su médico. Expuso los efectos secundarios de los inmunosupresores (como Imuran®, CellCept® y Cytoxan® y su relación con el cáncer), IVIG, Rituxan® y otros tratamientos. Al final, el Dr. Ahmed enfatizó la comunicación abierta con todos los médicos de un paciente para garantizar la mejor atención posible.

¿Sabía que cada año se recolectan 13 millones de litros de plasma y los anticuerpos extraídos de este plasma son los que producen IVIG? El Dr. Michael Rigas (KabaFusion) explicó esto y más en su charla. Le dijo a la audiencia cómo se fabrica el medicamento, de dónde viene y por qué cuesta lo que hace. El Dr. Rigas explicó cómo se administra a un paciente y qué pacientes deben esperar después de la infusión. Dijo que la IVIG como tratamiento de P / P no está aprobada por la FDA de los Estados Unidos. Concluyó diciendo que hay muchos factores que se deben considerar antes de que un paciente reciba IgIV y que hable con su médico si tiene alguna pregunta.

El Dr. Grant Anhalt (Universidad Johns Hopkins) presentó la fisiología de la PV. Explicó cómo y por qué las células se separan unas de otras. Dijo que muchos medicamentos antiinflamatorios actualmente recetados no hacen nada para inhibir la producción de anticuerpos. Proporcionó un resumen de Imuran®, CellCept®, IVIG y rituximab y cómo funcionan en P / P. Él descubrió que el rituximab ha tenido mucho éxito en el tratamiento de la VP sin los efectos secundarios que se encuentran comúnmente en los medicamentos contra el cáncer. El Dr. Anhalt describió cómo el rituximab destruye las células B en maduración durante los meses 6-9 y cómo los resultados de varios estudios demostraron el éxito del rituximab en las primeras etapas de la VP.

Victoria Carlan (miembro de la Junta de IPPF y fundadora de la Fundación Canadiense de Pénfigo y Pemphigoid) habló sobre redes de apoyo personal. Ella abrió con su recorrido PV personal explicando la importancia de su red de apoyo, y cómo la usó para vivir con éxito con P / P. Esto le permitió encontrar respuestas y encontrar aliento. Explicó cómo las redes de apoyo pueden desarrollar fortalezas físicas, mentales y emocionales.

La Gerente del Programa de Sensibilización de IPPF Kate Frantz habló sobre la Campaña de Concienciación de IPPF. Crear conciencia en la comunidad médica es importante para reducir el tiempo de diagnóstico de los pacientes. Ella dijo que todos podemos ayudar con la conciencia en nuestras formas ganadoras. Una forma es convertirse en un Embajador de Conciencia en su comunidad. Los embajadores de concientización entrarán en su comunidad para difundir la conciencia de P / P. Otros pueden escribir en periódicos, hablar en reuniones profesionales e involucrar a otros en su comunidad. Hizo hincapié en la importancia de difundir la conciencia a través de las redes sociales para ayudar a crear una "marca" que otros puedan relacionar con el IPPF y el P / P.

Una de las Educadoras de Pacientes de la Campaña de Concienciación de IPPF, Rebecca Strong, discutió formas adicionales para difundir la conciencia. Las personas pueden escribir a sus representantes federales, estatales y locales, alentándolos a participar en la mejora de su salud y apoyando la legislación que nos beneficia a todos. Sé tu propio defensor y pregúntale a quienes conoces que podrían ayudarte a abogar por ti. Realmente hay verdad en el Poder de Uno.

El Dr. Firdaus Dhabhar (Universidad de Stanford) presentó sobre el estrés y la autoinmunidad. El Dr. Dhabhar discutió que las respuestas biológicas que ocurren con el estrés no siempre son negativas, pero pueden ser positivas. El estrés agudo a corto plazo (como cirugía, vacunación, etc.) puede mejorar la respuesta inmune positiva. Sin embargo, las tensiones crónicas a largo plazo tienen efectos negativos en el cuerpo. Con tensiones a largo plazo, el objetivo es minimizar sus efectos con un mejor sueño, nutrición, ejercicio, actividades relajantes o lo que sea que funcione para usted.

El domingo, los pacientes tomaron el centro del escenario para una discusión panel de pacientes. Entre nuestros panelistas se encontraban Marc Yale (MMP / OCP), Becky Strong (PV), Peer Health Coach, Mei Ling Moore (PV), IPPF, Rebecca Oling (PV) y Janet Segall (PV). Las preguntas cubrieron las mejores prácticas personales, el tratamiento de los efectos secundarios y las recomendaciones de productos.

Este exitoso segmento fue seguido con una teleconferencia de minutos 90 en 2014 de mayo donde personas de 80 se registraron con personas de 40 en la llamada en un momento dado.

Siguiendo el panel de pacientes, el IPPF organizó varios talleres. Estas sesiones más pequeñas y centradas se centraron en temas tales como diferentes métodos de reducción del estrés, dieta y nutrición, cuidado bucal, problemas oculares, IVIG y problemas de reembolso. También hubo un grupo de enfoque exitoso centrado en la Campaña de sensibilización.

Una vez que concluyeron los talleres, los asistentes se reunieron en la sala principal para una sesión de preguntas y respuestas con algunos de los oradores del fin de semana. Las preguntas fueron hechas, debatidas y respondidas por expertos de diferentes especialidades.

Will y Badri recordaron a todos que todos podemos participar para asegurarnos de que los pacientes recién diagnosticados reciban la ayuda que necesitan participando en los programas de IPPF y donando a nuestra causa. Y durante sus palabras de cierre, Will anunció que la 2015 Patient Conference se realizará en Nueva York, y la información fluirá a medida que esté disponible.