Archivos de etiqueta: rituximab

Logo genentech

Genentech anunció esta semana que los resultados positivos del estudio PEMPHIX Fase III patrocinado por Roche evaluaron la eficacia y seguridad de Rituxan® (rituximab) en comparación con micofenolato mofetilo (MMF) en adultos con pénfigo vulgar de moderado a grave

Imagen de bandera de la unión europea

En marzo, 15, 2019, Roche anunció que la Comisión Europea aprobó MabThera® (rituximab) para el tratamiento de adultos con pénfigo vulgar (PV) moderado a grave, una enfermedad rara caracterizada por la formación progresiva de ampollas dolorosas de la piel y / o membranas mucosas . La formación prolongada de ampollas puede provocar una pérdida de líquidos, infección y / o muerte graves y potencialmente mortales.

Logotipo de la FDA

El jueves, junio 7th, la FDA aprobó Rituxan para el tratamiento de adultos con pénfigo vulgar (PV) moderado a severo. Rituxan es la primera terapia biológica aprobada por la FDA para PV y el primer avance importante en el tratamiento de PV en más de 60 años.

imagen de un anitgenGenentech anunció recientemente una decisión importante de la FDA que podría afectar las opciones de tratamiento futuras para el pénfigo. Aquí en el IPPF, es especialmente emocionante cuando compartimos buenas noticias relacionadas con la investigación y los tratamientos. El comunicado de prensa completo de Genentech se puede encontrar aquí. El siguiente es un extracto:

La Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) ha aceptado la Solicitud de Licencia de Biología Complementaria de Genentech (sBLA) y ha otorgado la Revisión de Prioridad para el uso de Rituxan® (rituximab) para el tratamiento del pénfigo vulgar (PV). El año pasado, la FDA otorgó Designación de Terapia Avanzada y Designación de Medicamento Huérfano a Rituxan para el tratamiento de PV.

"Estamos comprometidos con el desarrollo de medicamentos para enfermedades raras con opciones de tratamiento limitadas, como el pénfigo vulgar", dijo Sandra Horning, MD, directora médica y directora de Desarrollo de Producto Global. "Esperamos continuar el trabajo con la FDA para brindarles a los pacientes un nuevo tratamiento para esta enfermedad grave y potencialmente mortal".

La presentación de sBLA se basa en los datos de un ensayo aleatorio respaldado por Roche realizado en Francia que evaluó Rituxan más un régimen de reducción del tratamiento con corticosteroides orales (CS) en dosis bajas en comparación con una dosis estándar de CS sola como tratamiento de primera línea en pacientes con Pénfigo moderado a severo recién diagnosticado. Los resultados del estudio muestran que Rituxan proporciona una mejora sustancial en las tasas de remisión del pénfigo vulgar y en la reducción exitosa y / o el cese de la terapia con CS. Estos resultados fueron publicados en The Lancet en marzo 2017. Genentech está realizando actualmente otro estudio de Fase III en PV que está evaluando Rituxan más un régimen de CS en comparación con Cellcept (PEMPHIX, NCT02383589).

Lea el comunicado de prensa de Genentech, que incluye información adicional y referencias, aquí.

Resultados hasta el momento

Tuve una cita de seguimiento con el Dr. Williams en julio 17, 2014, un mes después de mi primera infusión y dos semanas después de la segunda. Ella me miró y juro que se quedó boquiabierta. Ella se sorprendió de lo bien que había respondido. ¡Fue una cita divertida!

Jack Sherman 7

Ella había consultado al Dr. Anhalt poco antes de mi tratamiento. El Dr. Anhalt sugirió suspender la administración de azatioprina un mes después de mi segunda infusión (agosto 1) y comenzar una reducción lenta de prednisona. Le pregunté al Dr. Williams si debería dejar de tomar azatioprina ahora, dos semanas antes de que planeáramos. Acordamos que debería dejar de tomarlo. Un medicamento abajo!

Desde entonces no he tomado azatioprina. Mejor aún, he estado en una constante disminución de prednisona. Empecé con 25 miligramos día por medio. Una semana más tarde, en julio 23, 2014 (tres semanas después de mi segunda infusión) tomé estas imágenes. ¡Estaba completamente libre de lesiones! Estaba emocionado por decir lo menos. ¡Esto excedió mis sueños más locos!

¡En enero 2014 tengo 2 miligramos de prednisona, día por medio! Esta es la dosis más baja de prednisona en la que he estado. La mejor noticia es que mi piel está completamente vacía de lesiones. Seguro que he tenido uno o dos menores, pero nada que no desaparezca rápidamente. Bastante sorprendente teniendo en cuenta donde comencé.

No estoy reclamando la remisión, ¡todavía! Si bien es fácil tener confianza en mi recuperación, prefiero decir que soy muy optimista sobre mi futuro vivir con pénfigo. Lo que he aprendido a lo largo de los años sobre esta enfermedad es que las cosas pueden cambiar bastante rápido. Podría terminar en remisión total, o podría terminar necesitando otra ronda de Rituximab. De cualquier manera, creo que estaré mejor que si no hubiera optado por rituximab. Por eso estoy muy agradecido!

Apoyo continuo y educación

Cada individuo es solo eso, un individuo. Estas enfermedades no son como las enfermedades más comunes, como la diabetes tipo II. Si va a los médicos de 10 después de un diagnóstico de diabetes, probablemente escuche lo mismo y espere los mismos resultados. Dado que el pénfigo y el penfigoide son raros, enfermedades autoinmunes ultrahumanas, sus resultados y consejos probablemente variarán.

A pesar de que soy un entrenador de salud entre pares, Marc Yale ha seguido siendo mi entrenador. No puedo agradecerle lo suficiente por su tiempo, conocimiento y apoyo que me ha brindado a lo largo de los años. Mi objetivo es ayudar a pacientes como Marc a ayudarme y compartir este conocimiento con ellos todos los días. Póngase en contacto con IPPF y use su gran cantidad de conocimiento y recursos para pacientes. Si puede asistir a la Conferencia de Pacientes de IPPF, le animo, le imploro, que se vaya. ¡La información y la confraternidad realmente hacen la diferencia!

Al final, mi mayor consejo para usted es ser proactivo en su cuidado y tratamiento. Trabaja con tus médicos y crea un equipo comprometido con tu éxito. Comparta lo que aprende de su entrenador, asistiendo a una conferencia o de una conferencia telefónica con su médico. Pídales que se comuniquen con el IPPF que los conectará con un experto en P / P. Hagas lo que hagas, está en juego tu salud y calidad de vida, así que toma decisiones informadas y educadas. ¡Lo hice y no podría estar más feliz!

¡Buena suerte y buena salud para todos!

Primera parte
La segunda parte

Tiempo para la infusión

A medida que se acercaba el tratamiento, tuve muchas preguntas para el Dr. Williams. Sintió que un oncólogo estaba mejor equipado para responderlas, por lo que programó una consulta con una. Ese fue un gran movimiento. El oncólogo respondió todas mis preguntas. Dijo que prescribir y administrar Rituxamab es una ocurrencia cotidiana para la sala de infusión. Dijo que dan este tratamiento a pacientes con leucemia y linfoma que se encuentran en muy mala salud. Como tenía relativamente buena salud, sus preocupaciones sobre las complicaciones eran mínimas. Eso fue tranquilizador.

Tuve que hacer muchas pruebas de laboratorio, que es común para los tratamientos intravenosos que afectan el sistema inmune. Me hicieron pruebas para detectar varios tipos de hepatitis, VIH, tuberculosis y otras dolencias infecciosas. Puedes ver desde mi imagen de "antes" lo mal que estaba mi piel.

Me trataron usando el Protocolo de artritis reumatoide (1,000 mg por vía intravenosa los días 1 y 15). Mi primera dosis se administró en junio 17, 2014 y duró 6 horas; el segundo en julio 1, 2014, duró 4 horas. Me alivió que, aparte de un poco de nerviosismo causado por un goteo de esteroides, no tuviera absolutamente ningún efecto secundario o reacciones. Literalmente sentí que estaba recibiendo una infusión de solución salina de rutina.

Jack Sherman 4 Jack Sherman 3

Cuando ingresé a mi segunda perfusión, no hubo ningún cambio en la actividad de mi enfermedad. No esperaba ver ningún cambio durante al menos un mes. Para mi sorpresa, como puede ver en esta comparación fotográfica, ¡estaba viendo signos de mejoría una semana después de mi segunda infusión! Todavía estaba tomando 250 miligramos de azatioprina y 25 miligramos de prednisona cada dos días.

Jack Sherman 6 Jack Sherman 5

Estén atentos para la conclusión de la próxima semana de Jack Sherman's Road to Rituximab Story ...

Primera parte
Parte tres

El pénfigo es un trastorno bulímico epidérmico autoinmune potencialmente fatal. Rituximab es una nueva terapia para el tratamiento del pénfigo refractario. Sin embargo, hay datos clínicos limitados sobre la seguridad y eficacia de rituximab en el grupo de edad pediátrica. Aquí, informamos un niño de 11 años de pemphigus vulgaris de la infancia que no respondió a la terapia con pulso de dexametasona y posteriormente fue tratado con rituximab y logró la remisión completa.

http://www.ijdvl.com/article.asp?issn=0378-6323;year=2012;volume=78;issue=5;spage=632;epage=634;aulast=Kanwar

Se ha informado que el rituximab es efectivo en varias series pequeñas de pacientes con pénfigo severo y / o refractario. Sin embargo, no hay una evaluación sistemática disponible para corroborar esta observación. El objetivo de este estudio fue determinar sistemáticamente la eficacia y la seguridad de rituximab en pénfigo resistente al tratamiento.

Pacientes y métodos: Estudio observacional retrospectivo multicéntrico de pacientes 36 con pénfigo vulgar severo (n = 33) y pénfigo foliáceo (n = 3) tratados con rituximab antes de agosto 31st, 2008 y se inscribió en un registro observacional nacional entre diciembre 2008 y junio 2009.

Resultados : En un período promedio de observación de 11 (1-37) meses, los pacientes con pénfigo 21 (58%) mostraron una 13 (36%) parcial completa y 2 (6%) sin respuesta al tratamiento con rituximab. Esto se correlaciona con una mejora media de la escala analógica visual para el bienestar de 34 (20-60) al inicio del estudio hasta 75 (40-95) en la última visita de control. En pacientes 4 (11%), se registraron eventos adversos graves que incluían 1 (3%) infección grave.

Conclusiones: Los datos recopilados en este registro sistemático indican que rituximab es una opción de tratamiento adyuvante efectiva y relativamente segura para el pénfigo refractario. Para ampliar aún más nuestro conocimiento sobre la eficacia y la seguridad de este medicamento, se requieren ensayos prospectivos controlados.

Haga clic aquí para ver el artículo completo

de MedWorm Query: Penfigoide