Cabaletta Bio recibe la aprobación IND de la FDA para iniciar el primer ensayo clínico de DSG3-CAART en pacientes con pénfigo vulgar mucoso

Cabaletta Bio, Inc., Una compañía de biotecnología en etapa clínica centrada en el descubrimiento y el desarrollo de terapias de células T diseñadas para el tratamiento de pacientes con enfermedades autoinmunes mediadas por células B, anunció esta semana que recibió la autorización de su aplicación Investigational New Drug (IND) de los EE. UU. Food and Drug Administration (FDA) para iniciar un primer ensayo clínico en humanos de células T del receptor de autoanticuerpos quiméricos desmogleína 3 (DSG3-CAART) en pacientes con pénfigo vulgar mucoso (mPV) para evaluar la seguridad y la tolerabilidad de DSG3-CAART en estos pacientes La compañía prevé inscribir al primer paciente en 2020.

"La aprobación de la FDA de nuestro IND para DSG3-CAART es un hito importante para los pacientes con mPV y la primera autorización de IND para un producto candidato de nuestro Enfoque Cabaletta para la plataforma de ablación selectiva de células B (CABA ™) ", dijo Steven Nichtberger, MD, Jefe Oficial Ejecutivo y Cofundador de Cabaletta Bio. "DSG3-CAART es el primero de varios candidatos a productos de células T CAAR en nuestra cartera anunciada, que incluye candidatos a productos dirigidos a pacientes con miastenia gravis MuSK, la forma mucocutánea de pénfigo vulgar (PV) y pacientes con hemofilia A con inhibidores de la terapia con factor VIII ."

El mPV es una enfermedad autoinmune crónica, rara y potencialmente mortal, mediada por células B que causa ampollas y llagas dolorosas en las membranas mucosas de los pacientes afectados, lo que produce efectos graves, a veces debilitantes y que alteran la vida. DSG3-CAART está diseñado para atacar y eliminar selectivamente las células B que expresan autoanticuerpos específicos para DSG3 que son la causa de mPV mientras preservan la función inmune de las células B saludables. DSG3-CAART tiene el potencial de generar una remisión completa persistente de la terapia mientras se evitan los efectos adversos de la inmunosupresión crónica y generalizada. Las opciones de tratamiento actualmente disponibles inducen una inmunosupresión amplia, lo que pone al paciente en riesgo de infección y, a menudo, solo proporciona una remisión completa transitoria con recaídas posteriores para pacientes con mPV moderado a severo. Aproximadamente los pacientes de 4,250 sufren de mPV en los Estados Unidos y los pacientes de 6,250 en Europa, lo que representa aproximadamente el 25% de todos los casos de PV.

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