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Aunque ha habido una gran protesta pública sobre el costo de los medicamentos recetados, ha habido poca discusión pública sobre la necesidad de innovación para los pacientes que aún no tienen una terapia efectiva. Se estima que 1 en 10 estadounidenses padece una enfermedad rara y solo el 5% de enfermedades raras tiene un tratamiento aprobado por la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA).

Sin embargo, el número de enfermedades raras va más allá de los pacientes, con impactos potencialmente devastadores en las familias y otros seres queridos. El paciente promedio de pénfigo y pénfigo ve a los médicos de 5 durante los meses de 10 en busca de un diagnóstico, lo que a menudo retrasa el inicio del tratamiento. Muchos pacientes de enfermedades raras esperan un promedio de siete años antes de obtener un diagnóstico preciso. Incluso si un paciente obtiene un diagnóstico preciso, es probable que no haya opciones de tratamiento aprobadas por la FDA. El pequeño tamaño de las poblaciones de pacientes hace que la gran inversión necesaria para la investigación y el desarrollo prolongados necesarios para crear terapias de enfermedades raras no sea atractivo para la mayoría de las compañías farmacéuticas.

Me diagnosticaron en 2007 con penfigoide cicatricial, una rara enfermedad autoinmune con ampollas en la piel. Al igual que otros con una enfermedad rara, experimenté retrasos en el diagnóstico y dificultad para encontrar médicos con conocimientos. Finalmente, perdí la visión en un ojo por la enfermedad. El dolor asociado con mi enfermedad fue severo y la lista de complicaciones extensa. Aunque mi enfermedad puede tratarse, todavía no hay tratamientos aprobados por la FDA ni cura. Ninguna enfermedad debe ser demasiado rara para una cura.

La buena noticia es que el Congreso puede hacer algo para ayudar. los 21st Ley de curas del siglo, que aprobó la Cámara de Representantes con amplio apoyo bipartidista (una rareza en el entorno político actual), podría proporcionar miles de millones en fondos nuevos para la investigación en los Institutos Nacionales de Salud, la principal institución de investigación biomédica del país, junto con los fondos necesarios para mejorar la revisión de nuevos medicamentos por la FDA. Además, la legislación tiene incentivos cruciales, como el programa Priority Review Voucher para alentar al sector privado a invertir en el desarrollo de terapias nuevas y vitales para pacientes pediátricos, y el OPEN ACT, que alentaría a las empresas a reutilizar los medicamentos existentes para enfermedades raras. enfermedades como la nuestra Esto podría brindar cientos de tratamientos nuevos a los pacientes más rápidamente que el desarrollo tradicional de medicamentos. En resumen, este proyecto de ley podría cambiar las reglas del juego para los pacientes con enfermedades raras y comunes.

Pero el Congreso ha estado debatiendo esta legislación durante casi dos años y todavía tiene que enviarla al escritorio del Presidente para su firma. Si el Congreso no llega a un acuerdo antes de fin de año, se perderá todo el trabajo sobre esta legislación y la esperanza de que represente para los pacientes. Todos los días, los pacientes están perdiendo terreno ante las enfermedades y continúan sin ser diagnosticados o no tratados.

La IPPF lo insta a ponerse en contacto con sus representantes y senadores hoy para priorizar el 21st Century Cures Act en nombre de los pacientes con pénfigo y pénfigo y sus familias en todo el país. El tiempo se acaba. y no podemos darnos el lujo de esperar más.