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Cabaletta Bio, Inc., Una compañía de biotecnología en etapa clínica centrada en el descubrimiento y desarrollo de terapias de células T diseñadas para pacientes con enfermedades autoinmunes mediadas por células B, anunció el 6 de mayo de 2020 que la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) ha otorgado la designación Fast Track para DSG3 -CAART (células T del receptor autoanticuerpo quimérico Desmoglein 3), el principal producto candidato de la compañía para el tratamiento del pénfigo vulgar mucoso (mPV), para mejorar la cicatrización de las ampollas de la mucosa en pacientes con mPV.

"Creemos que esta designación de vía rápida, que viene poco después de la designación de medicamento huérfano para DSG3-CAART, demuestra aún más que mPV es una enfermedad devastadora y rara para la cual los pacientes tienen opciones de tratamiento limitadas que resultan en una gran necesidad insatisfecha. La designación Fast Track representa un próximo paso importante en nuestros planes de desarrollo clínico ”, dijo David J. Chang, MD, Director Médico de Cabaletta. "Apreciamos los beneficios proporcionados por esta designación, incluida la oportunidad de un mayor acceso a la FDA y la aceleración potencial de nuestra ruta de desarrollo clínico y proceso de revisión reglamentaria".

La FDA otorga la designación de vía rápida a medicamentos o productos biológicos para facilitar el desarrollo y la revisión acelerados de productos terapéuticos destinados a tratar afecciones graves o potencialmente mortales y para abordar necesidades médicas no satisfechas. Las empresas que reciben la designación Fast Track son elegibles para varios beneficios potenciales, incluida la oportunidad de reuniones e interacciones más frecuentes con la FDA durante el desarrollo clínico, así como la elegibilidad para aprobación acelerada y / o revisión prioritaria, si se cumplen los criterios relevantes. Las compañías también pueden presentar secciones de su Solicitud de Licencia de Productos Biológicos (BLA) de forma continua.

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Cabaletta Bio, Inc., una compañía de biotecnología en etapa clínica centrada en el descubrimiento y desarrollo de terapias de células T diseñadas para pacientes con enfermedades autoinmunes mediadas por células B, anunció el 29 de enero de 2020 que la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) otorgó la designación de medicamento huérfano para el Producto principal candidato de la compañía, DSG3-CAART, para el tratamiento del pénfigo vulgar (PV). DSG3-CAART está diseñado para atacar la causa de PV mucosas (mPV), células B que expresan autoanticuerpos patógenos dirigidos contra la proteína DSG3, al tiempo que preserva la función inmune normal de las células B.

"El pénfigo vulgar de la mucosa es una enfermedad autoinmune crónica, rara y potencialmente mortal, caracterizada por la pérdida de adhesión entre las células de las membranas mucosas, lo que resulta en daños generalizados, ampollas dolorosas de las membranas mucosas y una mayor susceptibilidad a infecciones sistémicas potencialmente mortales", dijo David Chang, MD, director médico de Cabaletta. “Para los pacientes afectados, a pesar de las opciones de tratamiento actuales, existe una necesidad urgente insatisfecha de terapias más efectivas y duraderas que puedan proporcionar una remisión confiable, completa y persistente de la enfermedad más allá de la supresión inmune general y el agotamiento de las células B proporcionadas por las opciones de tratamiento actuales. La designación de medicamentos huérfanos es un reconocimiento importante para las terapias de investigación para enfermedades raras y nos brinda beneficios potencialmente valiosos a medida que nos preparamos para iniciar el ensayo DesCAARTes para generar y luego informar datos de seguridad agudos de la primera cohorte de pacientes para fines de 2020 ”.

La FDA otorga la designación de medicamento huérfano a medicamentos o productos biológicos destinados a tratar o prevenir enfermedades o afecciones raras que afectan a menos de 200,000 personas en los Estados Unidos. Esta designación califica a Cabaletta para ciertos incentivos, que pueden incluir crédito fiscal parcial para gastos de ensayos clínicos, exención de tarifas de usuario y elegibilidad potencial por siete años de exclusividad de comercialización.

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Cabaletta Bio, Inc., Una compañía de biotecnología en etapa clínica centrada en el descubrimiento y el desarrollo de terapias de células T diseñadas para el tratamiento de pacientes con enfermedades autoinmunes mediadas por células B, anunció esta semana que recibió la autorización de su aplicación Investigational New Drug (IND) de los EE. UU. Food and Drug Administration (FDA) para iniciar un primer ensayo clínico en humanos de células T del receptor de autoanticuerpos quiméricos desmogleína 3 (DSG3-CAART) en pacientes con pénfigo vulgar mucoso (mPV) para evaluar la seguridad y la tolerabilidad de DSG3-CAART en estos pacientes La compañía prevé inscribir al primer paciente en 2020.

"La aprobación de la FDA de nuestro IND para DSG3-CAART es un hito importante para los pacientes con mPV y la primera autorización de IND para un producto candidato de nuestro Enfoque Cabaletta para la plataforma de ablación selectiva de células B (CABA ™) ", dijo Steven Nichtberger, MD, Jefe Oficial Ejecutivo y Cofundador de Cabaletta Bio. "DSG3-CAART es el primero de varios candidatos a productos de células T CAAR en nuestra cartera anunciada, que incluye candidatos a productos dirigidos a pacientes con miastenia gravis MuSK, la forma mucocutánea de pénfigo vulgar (PV) y pacientes con hemofilia A con inhibidores de la terapia con factor VIII ."

El mPV es una enfermedad autoinmune crónica, rara y potencialmente mortal, mediada por células B que causa ampollas y llagas dolorosas en las membranas mucosas de los pacientes afectados, lo que produce efectos graves, a veces debilitantes y que alteran la vida. DSG3-CAART está diseñado para atacar y eliminar selectivamente las células B que expresan autoanticuerpos específicos para DSG3 que son la causa de mPV mientras preservan la función inmune de las células B saludables. DSG3-CAART tiene el potencial de generar una remisión completa persistente de la terapia mientras se evitan los efectos adversos de la inmunosupresión crónica y generalizada. Las opciones de tratamiento actualmente disponibles inducen una inmunosupresión amplia, lo que pone al paciente en riesgo de infección y, a menudo, solo proporciona una remisión completa transitoria con recaídas posteriores para pacientes con mPV moderado a severo. Aproximadamente los pacientes de 4,250 sufren de mPV en los Estados Unidos y los pacientes de 6,250 en Europa, lo que representa aproximadamente el 25% de todos los casos de PV.

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