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Cabaletta Bio, Inc., Una compañía de biotecnología en etapa clínica centrada en el descubrimiento y desarrollo de terapias de células T diseñadas para pacientes con enfermedades autoinmunes mediadas por células B, anunció el 6 de mayo de 2020 que la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) ha otorgado la designación Fast Track para DSG3 -CAART (células T del receptor autoanticuerpo quimérico Desmoglein 3), el principal producto candidato de la compañía para el tratamiento del pénfigo vulgar mucoso (mPV), para mejorar la cicatrización de las ampollas de la mucosa en pacientes con mPV.

"Creemos que esta designación de vía rápida, que viene poco después de la designación de medicamento huérfano para DSG3-CAART, demuestra aún más que mPV es una enfermedad devastadora y rara para la cual los pacientes tienen opciones de tratamiento limitadas que resultan en una gran necesidad insatisfecha. La designación Fast Track representa un próximo paso importante en nuestros planes de desarrollo clínico ”, dijo David J. Chang, MD, Director Médico de Cabaletta. "Apreciamos los beneficios proporcionados por esta designación, incluida la oportunidad de un mayor acceso a la FDA y la aceleración potencial de nuestra ruta de desarrollo clínico y proceso de revisión reglamentaria".

La FDA otorga la designación de vía rápida a medicamentos o productos biológicos para facilitar el desarrollo y la revisión acelerados de productos terapéuticos destinados a tratar afecciones graves o potencialmente mortales y para abordar necesidades médicas no satisfechas. Las empresas que reciben la designación Fast Track son elegibles para varios beneficios potenciales, incluida la oportunidad de reuniones e interacciones más frecuentes con la FDA durante el desarrollo clínico, así como la elegibilidad para aprobación acelerada y / o revisión prioritaria, si se cumplen los criterios relevantes. Las compañías también pueden presentar secciones de su Solicitud de Licencia de Productos Biológicos (BLA) de forma continua.

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Cabaletta Bio, Inc., una compañía de biotecnología en etapa clínica centrada en el descubrimiento y desarrollo de terapias de células T diseñadas para pacientes con enfermedades autoinmunes mediadas por células B, anunció el 29 de enero de 2020 que la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) otorgó la designación de medicamento huérfano para el Producto principal candidato de la compañía, DSG3-CAART, para el tratamiento del pénfigo vulgar (PV). DSG3-CAART está diseñado para atacar la causa de PV mucosas (mPV), células B que expresan autoanticuerpos patógenos dirigidos contra la proteína DSG3, al tiempo que preserva la función inmune normal de las células B.

"El pénfigo vulgar de la mucosa es una enfermedad autoinmune crónica, rara y potencialmente mortal, caracterizada por la pérdida de adhesión entre las células de las membranas mucosas, lo que resulta en daños generalizados, ampollas dolorosas de las membranas mucosas y una mayor susceptibilidad a infecciones sistémicas potencialmente mortales", dijo David Chang, MD, director médico de Cabaletta. “Para los pacientes afectados, a pesar de las opciones de tratamiento actuales, existe una necesidad urgente insatisfecha de terapias más efectivas y duraderas que puedan proporcionar una remisión confiable, completa y persistente de la enfermedad más allá de la supresión inmune general y el agotamiento de las células B proporcionadas por las opciones de tratamiento actuales. La designación de medicamentos huérfanos es un reconocimiento importante para las terapias de investigación para enfermedades raras y nos brinda beneficios potencialmente valiosos a medida que nos preparamos para iniciar el ensayo DesCAARTes para generar y luego informar datos de seguridad agudos de la primera cohorte de pacientes para fines de 2020 ”.

La FDA otorga la designación de medicamento huérfano a medicamentos o productos biológicos destinados a tratar o prevenir enfermedades o afecciones raras que afectan a menos de 200,000 personas en los Estados Unidos. Esta designación califica a Cabaletta para ciertos incentivos, que pueden incluir crédito fiscal parcial para gastos de ensayos clínicos, exención de tarifas de usuario y elegibilidad potencial por siete años de exclusividad de comercialización.

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Se evaluó la eficacia de 23 pacientes en un ensayo adaptativo de fase 2 con el objetivo de establecer un régimen de tratamiento óptimo

argenx, una compañía de biotecnología en etapa clínica que desarrolla una amplia gama de terapias diferenciadas basadas en anticuerpos para el tratamiento de enfermedades autoinmunes graves y cáncer, lanzó una perspectiva estratégica para 2020 que describe las prioridades clave para su amplia gama y el camino hacia el logro de su 'argenx 2021' Visión comercial integrada.

"Comenzamos 2020 en una posición emocionante, cumpliendo todos nuestros objetivos para nuestros programas clínicos. Esto incluye la finalización de la inscripción de nuestro ensayo ADAPT de fase 3 de efgartigimod en gMG, el lanzamiento de ensayos clínicos clave de efgartigimod en ITP y CIDP, y el inicio de ensayos clínicos de cusatuzumab en dos entornos de AML con Janssen. Además, hoy anunciamos datos positivos de prueba de concepto para efgartigimod en PV, nuestra tercera indicación de 'cabeza de playa', lo que demuestra aún más nuestra estrategia de desarrollo inicial de atacar a los autoanticuerpos patógenos y crear oportunidades comerciales en varias áreas terapéuticas. De cara al resto de 2020, planeamos hasta cinco ensayos de registro de efgartigimod y una mayor expansión del plan de desarrollo global de cusatuzumab con Janssen,”Dijo Tim Van Hauwermeiren, director ejecutivo de argenx.

"Lo que es más importante, continuamos ejecutando la visión de 'argenx 2021' para convertirnos en una compañía de inmunología global e integrada con nuestro primer lanzamiento de efgartigimod en gMG que se espera para 2021. En el núcleo de esta estrategia de crecimiento se encuentra el compromiso de expandir nuestro desarrollo inicial. etapa de desarrollo con avances en inmunología y avance de nuestros candidatos en etapa tardía al tiempo que ampliamos nuestro alcance para llevar medicamentos de primera clase a los pacientes,"Continuó el Sr. Van Hauwermeiren.

argenx 2021 Vision

argenx continúa ejecutando su plan para convertirse en una compañía de inmunología totalmente integrada a través de su visión "argenx 2021", que incluye construir dos franquicias comerciales iniciales en indicaciones neuromusculares y hematología / oncología y expandir su presencia global que abarca Boston, Gante y Tokio. Como parte de esta visión, argenx destaca:

Liderazgo en FcRn y su potencial de inmunología terapéutica:

  • En camino de lanzar el primer antagonista de FcRn con efgartigimod en miastenia gravis generalizada (gMG) en 2021
  • Se espera que hasta cinco ensayos de registro continúen en 2020 en cuatro indicaciones específicas (gMG, trombocitopenia inmune (PTI), polineuropatía desmielinizante inflamatoria crónica (PDIC) y pénfigo vulgar (PV)
  • Se espera anunciar la quinta indicación de efgartigimod en 2020
  • Más investigación en curso explorando el potencial terapéutico de la modulación de FcRn

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Genentech, miembro del Grupo Roche, anunció esta semana datos del estudio de fase III PEMPHIX que evalúa la eficacia y seguridad de Rituxan® (rituximab) en comparación con micofenolato de mofetilo (MMF) en adultos con pénfigo vulgar (PV) de moderado a grave. El estudio alcanzó el criterio de valoración principal en la semana 52 y demostró que Rituxan es superior a MMF, con 40.3% de pacientes tratados con Rituxan logrando una remisión completa sostenida (RC) sin el uso de esteroides durante 16 semanas consecutivas o más, en comparación con 9.5% en el brazo de MMF (p <0.0001). Todos los criterios de valoración secundarios fueron estadísticamente significativos a favor de Rituxan: menor dosis acumulada de corticosteroides orales (diferencia media: 1595 mg; p = 0.0005), menos brotes (6 frente a 44, p <0.0001), una mayor probabilidad de CR sostenida (razón de riesgo [HR] = 4.83; p = 0.0003), una menor probabilidad de brote (HR = 0.15; p <0.0001) y una mayor mejora en el Índice de calidad de vida dermatológica (DLQI) en la semana 52 (cambio medio estimado desde el inicio -8.87 vs . -6.00, p = 0.0012) en comparación con el brazo MMF. Los eventos adversos fueron generalmente consistentes con los observados en estudios clínicos previos de Rituxan en PV y otras indicaciones autoinmunes aprobadas.

"La aprobación de Rituxan para el tratamiento del pénfigo vulgar fue el primer gran avance en el tratamiento de esta rara y grave enfermedad en más de 60 años.”Dijo Levi Garraway, MD, Ph.D., director médico y director de Desarrollo de Producto Global. "El estudio PEMPHIX mostró que el 40% de las personas en el estudio podrían lograr una remisión completa de las ampollas dolorosas sin la necesidad de corticosteroides durante 16 semanas o más y que Rituxan puede ser una opción de tratamiento superior al micofenolato de mofetilo."

El estudio está en curso, con pacientes que participan en un período de seguimiento de seguridad de 48 semanas después de la finalización o interrupción del tratamiento.

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Cabaletta Bio, Inc., Una compañía de biotecnología en etapa clínica centrada en el descubrimiento y el desarrollo de terapias de células T diseñadas para el tratamiento de pacientes con enfermedades autoinmunes mediadas por células B, anunció esta semana que recibió la autorización de su aplicación Investigational New Drug (IND) de los EE. UU. Food and Drug Administration (FDA) para iniciar un primer ensayo clínico en humanos de células T del receptor de autoanticuerpos quiméricos desmogleína 3 (DSG3-CAART) en pacientes con pénfigo vulgar mucoso (mPV) para evaluar la seguridad y la tolerabilidad de DSG3-CAART en estos pacientes La compañía prevé inscribir al primer paciente en 2020.

"La aprobación de la FDA de nuestro IND para DSG3-CAART es un hito importante para los pacientes con mPV y la primera autorización de IND para un producto candidato de nuestro Enfoque Cabaletta para la plataforma de ablación selectiva de células B (CABA ™) ", dijo Steven Nichtberger, MD, Jefe Oficial Ejecutivo y Cofundador de Cabaletta Bio. "DSG3-CAART es el primero de varios candidatos a productos de células T CAAR en nuestra cartera anunciada, que incluye candidatos a productos dirigidos a pacientes con miastenia gravis MuSK, la forma mucocutánea de pénfigo vulgar (PV) y pacientes con hemofilia A con inhibidores de la terapia con factor VIII ."

El mPV es una enfermedad autoinmune crónica, rara y potencialmente mortal, mediada por células B que causa ampollas y llagas dolorosas en las membranas mucosas de los pacientes afectados, lo que produce efectos graves, a veces debilitantes y que alteran la vida. DSG3-CAART está diseñado para atacar y eliminar selectivamente las células B que expresan autoanticuerpos específicos para DSG3 que son la causa de mPV mientras preservan la función inmune de las células B saludables. DSG3-CAART tiene el potencial de generar una remisión completa persistente de la terapia mientras se evitan los efectos adversos de la inmunosupresión crónica y generalizada. Las opciones de tratamiento actualmente disponibles inducen una inmunosupresión amplia, lo que pone al paciente en riesgo de infección y, a menudo, solo proporciona una remisión completa transitoria con recaídas posteriores para pacientes con mPV moderado a severo. Aproximadamente los pacientes de 4,250 sufren de mPV en los Estados Unidos y los pacientes de 6,250 en Europa, lo que representa aproximadamente el 25% de todos los casos de PV.

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En abril 23, 2019, Akari Therapeutics, Plc (Nasdaq: AKTX), una compañía biofarmacéutica centrada en terapias innovadoras para tratar enfermedades autoinmunes e inflamatorias huérfanas en las que están implicados los sistemas de leucotrienos y del complemento, anunció datos clínicos iniciales positivos de la Fase II de los tres primeros del penfigoides bulloso ( BP) pacientes en un ensayo clínico en curso.

El penfigoide bulloso es una enfermedad inflamatoria huérfana grave que actualmente se trata principalmente con esteroides e inmunosupresores, lo que trae consigo efectos secundarios bien conocidos. La respuesta al tratamiento y la potencia de los esteroides varían significativamente según la gravedad de la enfermedad, aunque con frecuencia ocurren brotes y recaídas.

En pacientes con penfigoide bulloso, hay evidencia de que tanto la activación del complemento terminal (C5) como el leucotrieno mediador de lípidos B4 (LTB4) tienen un papel central en la conducción de la enfermedad. Los datos ex vivo, de un estudio reciente en la Universidad de Lubeck, en pacientes con PA mostraron una pronunciada acumulación de LTB4 y C5 y sus productos de activación en la piel inflamada de pacientes con enfermedad de pemphigoid bulloso.

El ensayo de Fase II para hasta nueve pacientes con penfigoide bulloso leve a moderado es un estudio abierto de seis semanas con un solo brazo que evalúa la seguridad y, con la principal medida de eficacia, el Índice de área de la enfermedad de penfigoide bullosa (BPDAI) es una evaluación de uso frecuente de La extensión y severidad de la enfermedad.

Los resultados iniciales de los primeros tres pacientes mostraron que el Nomacopan (Coversin), administrado diariamente por vía subcutánea, fue bien tolerado en tres pacientes ancianos (> 65 años) y que no hubo eventos adversos relacionados con el fármaco.

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Mi nombre es Marlis Lippow, y resido en el norte de california. Participé en un estudio aleatorio, doble ciego, doble simulación de estudio rituximab infusiones vs. 2,000 mg de micofenolato mofetilo (Cellcept®). Anteriormente había recibido infusiones de rituximab, así que tenía una idea bastante clara de qué esperar si volvía a recibirla. Tuve tres rondas anteriores y mi médico dijo que los efectos deberían durar unos seis meses, después de lo cual probablemente necesitaría otra ronda. Estuve libre de lesiones durante aproximadamente siete meses antes de que las lesiones comenzaran a regresar. También tomé CellCept y prednisone, así que sé cómo me afectan.

Aprendiendo sobre el juicio

Mi médico mencionó un ensayo clínico, respondió a mis muchas preguntas y me pidió que lo pensara. Regresé un mes más tarde para una cita de seguimiento y había otro médico presente. Ella estaba hablando sobre el juicio y parecía que ella esperaba que yo fuera parte de él. Todavía no estaba seguro y tenía más preguntas. Ella explicó que antes de que me aceptaran, me sometí a una prueba de detección (ECG, radiografía de tórax y análisis de sangre). Eso fue genial, me gustaría saber cómo estoy haciendo. Si pasara las pruebas, podría decidir si quería participar. La prueba incluyó un estipendio, $ 50 para cada sesión de gasolina y estacionamiento. Eso sonó bien, ya que vivo cerca de 45 millas de distancia.

Tomando la decisión

Mi médico y yo discutimos los pros y los contras de una variedad de medicamentos y lo que necesitaría tomar si no participaba en el ensayo pero aún necesitaba rituximab. De cualquier manera, los efectos secundarios no son agradables. Básicamente, hablamos del menor de los dos males.

Me enteré de que mi médico se conoce como el Investigador Principal (PI) y el otro médico es el Sub-Investigador (SI). La IS me estaría viendo cada mes. Dado que la IS no es mi médico de cabecera, es muy importante que tenga un conocimiento completo de mi historial médico. Durante mis visitas me realizarían análisis de sangre y análisis de orina. El PI obtendría los resultados de la prueba y estaría al tanto de mi progreso y cualquier posible problema. Si sentía que había una preocupación, terminaría mi participación en el estudio.

También aprendí que podría optar por no participar en el estudio en cualquier momento si me sentía incómodo.

Al final, elegí estar en el juicio.

Mi experiencia de prueba

A lo largo del estudio, sentí que mi médico estaba más preocupado por mi bienestar, como debería estarlo. Incluso me llamó entre visitas y eso me dio un sentimiento positivo y bueno.

Recibí dos infusiones iniciales con dos semanas de diferencia. Después de unos cinco meses, recibí dos más, también dos semanas de diferencia. Para la tercera ronda ya no tenía llagas. Me dijeron que estaba "controlado" y después de la última infusión, ¡estaría en remisión! Mi médico me dijo que esta remisión debería durar entre seis meses y tres años. ¡Espero que sea más largo!

No te preocupes por las infusiones. Las enfermeras de infusión son ángeles y cuidan de ti maravillosamente! Son amables, le informan qué esperar y le dan una idea de cómo se sentirá. Si tiene alguna pregunta, tendrá los números de teléfono de PI y SI y se le recomienda usarlos.

Los ensayos clínicos no son para todos. De hecho, hay muchos criterios de calificación y descalificación establecidos por el fabricante del medicamento. Animo a todos a que consideren la posibilidad de participar en un ensayo para ayudar a avanzar en la investigación de tratamientos nuevos y emergentes para el pénfigo y el penfigoide. Si bien los beneficios a corto plazo nos ayudan ahora, los beneficios a largo plazo pueden cambiar las vidas de los pacientes en los próximos años.

Lo más probable es que se haya preguntado por qué no hay más tratamientos disponibles para el pénfigo y el penfigoide, o como mínimo, por qué no hay más investigaciones en curso para estas afecciones. Hay algunas razones para esto y, desafortunadamente, es algo que no se resuelve fácilmente.

En primer lugar, el pénfigo y el penfigoide representan un raro grupo de condiciones. Una enfermedad rara también se conoce como una enfermedad huérfana, y se define como uno que afecta a menos de 200,000 estadounidenses. Las compañías farmacéuticas suelen gastar dinero en investigación y desarrollo para enfermedades que afectan a un grupo más grande de personas. En 1983, el Ley de medicamentos huérfanos fue aprobada. Esta ley incentiva la investigación para el tratamiento de enfermedades raras. Los tres incentivos principales incluyen subvenciones de fondos federales para iniciar ensayos clínicos, créditos fiscales de hasta 50% y un derecho exclusivo para comercializar medicamentos por un período de siete años a partir de la fecha de aprobación de la FDA. Desde 1983, muchos medicamentos nuevos fueron aprobados para enfermedades existentes, y muchos medicamentos existentes fueron aprobados para nuevas indicaciones.

Los estudios sobre afecciones raras como el pénfigo y el penfigoide son un desafío para lograr la participación y la posible aprobación posterior de la FDA para tratamientos para estas afecciones. Los P / P son raros, pero además, la mayoría de las personas con estas afecciones generalmente han tenido dificultades para recibir un diagnóstico adecuado y luego el tratamiento efectivo para ese diagnóstico. Cuando se trata de un placebo, significa la posibilidad de no recibir tratamiento, lo que significa la posibilidad de una recaída. Aunque existen protocolos de rescate para esto, aún puede asustar a algunas personas. Otros desafíos para el reclutamiento para los ensayos de medicamentos huérfanos incluyen una escasa conciencia sobre la enfermedad y un pequeño número de médicos que realmente tratan la afección. También puede haber inclusión incluso cuando hay interés porque es posible que las personas ya hayan sido tratadas de una manera que las excluya.

El IPPF ha hecho mucho para tratar de lograr una mejor inscripción en los ensayos clínicos al concienciar a los especialistas que verían a las personas que tienen pénfigo y pénfigo, y mantener una base de datos de médicos que hayan tratado estas afecciones en cualquier momento. A partir de octubre 20, 2015, hay Ensayos clínicos 31 en varias fases para el pénfigo y 30 para el penfigoide. Algunos involucran investigación sin drogas, otros son para que los medicamentos existentes sean aprobados para esta indicación y otros son para medicamentos en desarrollo.

Si está interesado en saber más sobre estos ensayos o si desea explorar la posibilidad de inscribirse, hable con su médico y analice esto. También puede obtener más información e información de contacto en www.clinicaltrials.gov y eche un vistazo a los criterios de inclusión y los centros participantes.