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Cabaletta Bio, Inc., Una compañía de biotecnología en etapa clínica centrada en el descubrimiento y desarrollo de terapias de células T diseñadas para pacientes con enfermedades autoinmunes mediadas por células B, anunció el 6 de mayo de 2020 que la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) ha otorgado la designación Fast Track para DSG3 -CAART (células T del receptor autoanticuerpo quimérico Desmoglein 3), el principal producto candidato de la compañía para el tratamiento del pénfigo vulgar mucoso (mPV), para mejorar la cicatrización de las ampollas de la mucosa en pacientes con mPV.

"Creemos que esta designación de vía rápida, que viene poco después de la designación de medicamento huérfano para DSG3-CAART, demuestra aún más que mPV es una enfermedad devastadora y rara para la cual los pacientes tienen opciones de tratamiento limitadas que resultan en una gran necesidad insatisfecha. La designación Fast Track representa un próximo paso importante en nuestros planes de desarrollo clínico ”, dijo David J. Chang, MD, Director Médico de Cabaletta. "Apreciamos los beneficios proporcionados por esta designación, incluida la oportunidad de un mayor acceso a la FDA y la aceleración potencial de nuestra ruta de desarrollo clínico y proceso de revisión reglamentaria".

La FDA otorga la designación de vía rápida a medicamentos o productos biológicos para facilitar el desarrollo y la revisión acelerados de productos terapéuticos destinados a tratar afecciones graves o potencialmente mortales y para abordar necesidades médicas no satisfechas. Las empresas que reciben la designación Fast Track son elegibles para varios beneficios potenciales, incluida la oportunidad de reuniones e interacciones más frecuentes con la FDA durante el desarrollo clínico, así como la elegibilidad para aprobación acelerada y / o revisión prioritaria, si se cumplen los criterios relevantes. Las compañías también pueden presentar secciones de su Solicitud de Licencia de Productos Biológicos (BLA) de forma continua.

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Cabaletta Bio, Inc., una compañía de biotecnología en etapa clínica centrada en el descubrimiento y desarrollo de terapias de células T diseñadas para pacientes con enfermedades autoinmunes mediadas por células B, anunció el 29 de enero de 2020 que la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) otorgó la designación de medicamento huérfano para el Producto principal candidato de la compañía, DSG3-CAART, para el tratamiento del pénfigo vulgar (PV). DSG3-CAART está diseñado para atacar la causa de PV mucosas (mPV), células B que expresan autoanticuerpos patógenos dirigidos contra la proteína DSG3, al tiempo que preserva la función inmune normal de las células B.

"El pénfigo vulgar de la mucosa es una enfermedad autoinmune crónica, rara y potencialmente mortal, caracterizada por la pérdida de adhesión entre las células de las membranas mucosas, lo que resulta en daños generalizados, ampollas dolorosas de las membranas mucosas y una mayor susceptibilidad a infecciones sistémicas potencialmente mortales", dijo David Chang, MD, director médico de Cabaletta. “Para los pacientes afectados, a pesar de las opciones de tratamiento actuales, existe una necesidad urgente insatisfecha de terapias más efectivas y duraderas que puedan proporcionar una remisión confiable, completa y persistente de la enfermedad más allá de la supresión inmune general y el agotamiento de las células B proporcionadas por las opciones de tratamiento actuales. La designación de medicamentos huérfanos es un reconocimiento importante para las terapias de investigación para enfermedades raras y nos brinda beneficios potencialmente valiosos a medida que nos preparamos para iniciar el ensayo DesCAARTes para generar y luego informar datos de seguridad agudos de la primera cohorte de pacientes para fines de 2020 ”.

La FDA otorga la designación de medicamento huérfano a medicamentos o productos biológicos destinados a tratar o prevenir enfermedades o afecciones raras que afectan a menos de 200,000 personas en los Estados Unidos. Esta designación califica a Cabaletta para ciertos incentivos, que pueden incluir crédito fiscal parcial para gastos de ensayos clínicos, exención de tarifas de usuario y elegibilidad potencial por siete años de exclusividad de comercialización.

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En septiembre, 12, 2018, la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) otorgaron una designación de medicamento huérfano a Syntimmune Inc.'s SYNT001 para el tratamiento del pénfigo.

"Este es un hito importante para el programa de desarrollo clínico SYNT001 y destaca la alta necesidad médica no satisfecha de nuevas terapias con el potencial de mejorar la vida de los pacientes con pénfigo y sus familias", dijo Jean-Paul Kress, MD, presidente y CEO de Syntimmune . "Creemos que existe un potencial significativo para SYNT001 en el pénfigo y otras enfermedades autoinmunes y esperamos proporcionar datos clínicos adicionales".

Los resultados preliminares positivos de un ensayo de prueba de concepto de fase 1b de SYNT001 en pacientes con pénfigo sirvieron como base para la aprobación. En la primera cohorte, se observó que SYNT001 era bien tolerado e inducía una rápida reducción de los niveles de IgG y de complejos inmunitarios circulantes. Además, según lo medido por la puntuación del Índice de área de la enfermedad del pénfigo (PDAI), SYNT001 indujo una mejoría clínica, y el efecto clínico persistió más allá del período de tratamiento.

Immune Pharmaceuticals, Inc., una compañía biofarmacéutica que desarrolla nuevos agentes terapéuticos para el tratamiento de enfermedades inmunológicas e inflamatorias, anunció hoy que la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) ha otorgado la designación Fast Track a bertilimumab para el tratamiento del penfigoide ampolloso (BP) .

“Estoy realmente agradecido de que la FDA haya otorgado la designación Fast Track para bertilimumab para el tratamiento del penfigoide ampolloso. Este importante logro sigue a la reciente concesión de la designación de medicamentos huérfanos tanto en los Estados Unidos como en Europa, que juntos demuestran el impulso de los asuntos regulatorios que nuestro equipo ha logrado ", comentó el Director Ejecutivo Interino de Immune, Tony Fiorino, MD, PhD. "No hay duda de que el desarrollo de bertilimumab se beneficiará de la oportunidad de tener un contacto más frecuente con la FDA, particularmente ahora, a medida que avanzamos con un nuevo proceso de fabricación y planificamos un estudio fundamental de fase 2/3 en penfigoide ampolloso".

El programa Fast Track de la FDA está diseñado para facilitar el desarrollo y agilizar la revisión de medicamentos para tratar afecciones graves que no son cubiertas por necesidades médicas. La designación de Fast Track permite interacciones más frecuentes con la FDA para acortar el proceso de desarrollo y revisión, y puede incluir la elegibilidad potencial para aprobación acelerada, revisión de prioridad y revisión continua.

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Immune Pharmaceuticals, Inc., una compañía biofarmacéutica que desarrolla nuevos agentes terapéuticos para el tratamiento de enfermedades inmunológicas e inflamatorias, anunció hoy que la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) ha otorgado la designación de medicamento huérfano (ODD) al bertilimumab para el tratamiento del penfigoide ampolloso (BP).

"Estamos increíblemente satisfechos de que bertilimumab haya recibido la designación de medicamento huérfano para el tratamiento del penfigoide ampolloso de la FDA y creemos que esta designación, junto con la reciente opinión positiva del Comité de Medicamentos Huérfanos de la [Agencia Europea de Medicamentos] EMA, representa un hito regulatorio significativo o bertilimumab ", comentó el Director Médico y de Operaciones de Immune, Tony Fiorino, MD, PhD. "Estamos enfocados en poner todas las piezas de fabricación y reglamentarias para lanzar un estudio fundamental de fase 2/3 de bertilimumab en penfigoide ampolloso el próximo año".

El programa de designación de medicamentos huérfanos de la FDA proporciona un estado especial para medicamentos y productos biológicos destinados a tratar, diagnosticar o prevenir enfermedades y trastornos que afectan a menos personas 200,000 en los Estados Unidos. Esta designación brinda un período de exclusividad de comercialización de siete años, así como ciertos incentivos , incluyendo subvenciones federales, créditos fiscales y una exención de las tarifas de presentación de PDUFA.

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El jueves, junio 7, la FDA aprobó Rituxan para el tratamiento de adultos con pénfigo vulgar (PV) moderado a severo.

Rituxan es la primera terapia biológica aprobada por la FDA para PV y el primer gran avance en el tratamiento de PV en más de 60 años. La FDA otorgó anteriormente Rituxan Priority Review, Breakthrough Therapy Denominación y Designación de medicamentos huérfanos para el tratamiento de PV. Con esta decisión, Rituxan ahora está aprobado para tratar cuatro enfermedades autoinmunes.

“Tenemos la esperanza de que este anuncio se abrirá la puerta a la aprobación para otras indicaciones en nuestras enfermedades y dar paso a un nuevo enfoque en los tratamientos disponibles”, dijo Marc Yale, director ejecutivo de la Fundación Internacional pénfigo y penfigoide.

La aprobación de la FDA se basa en los datos del ensayo Ritux 3, un ensayo apoyado por Roche, aleatorizado y controlado realizado en Francia que utiliza fabricado-Roche, la Unión Europea (UE): aprobado producto rituximab como el material de ensayo clínico. El estudio comparó el régimen de Ritux 3 (aprobadas por la Unión Europea de productos rituximab más corto plazo corticosteroides [CA]) para CS solo como tratamiento de primera línea en pacientes con diagnóstico reciente, de moderados a severos pénfigo. El punto final primario del estudio fue la remisión completa en el mes 24 sin el uso de esteroides durante dos o más meses. (Remisión completa definida como epitelización completa y ausencia de lesiones nuevas y / o establecidas).

Los resultados del estudio mostraron que el porcentaje de 90 de pacientes con PV tratados con el régimen de Ritux 3 alcanzó el punto final, en comparación con el porcentaje de 28 de pacientes con PV tratados con CS solo. Estos resultados respaldaron la eficacia de Rituxan en el tratamiento de pacientes con PV moderada a grave, mientras disminuían el tratamiento con CS. Estos resultados fueron publicados en The Lancet en marzo 2017.

Un panel internacional de expertos llamado International Bullous Disease Consensus Group recientemente proporcionó nuevas recomendaciones sobre el diagnóstico y manejo del pénfigo en el Revista de la Academia Americana de Dermatología. Sobre la base de las directrices de tratamiento europeas existentes, se utilizó un proceso de encuesta Delphi para ayudar a lograr el consenso de expertos internacionales. El consenso incluye la recomendación de utilizar un anticuerpo monoclonal anti-CD20 (Rituxan) y corticosteroides como opciones de tratamiento de primera línea para el pénfigo moderado a severo.

El papel de IPPF

El IPPF tiene como objetivo servir como fuente primaria de información para usted con respecto a este tratamiento aprobado y está disponible para ayudar a responder sus preguntas en los próximos meses. Si está considerando Rituxan como una posible terapia, consulte a su proveedor de atención médica. Infórmeles sobre su historial médico y pregunte acerca de los posibles efectos secundarios.

El IPPF Entrenadores de salud entre iguales (PHC) son pacientes con pénfigo y pénfigo que ayudan a más de los pacientes y cuidadores de 1,200 cada año. Estos PHC especialmente capacitados reducen la ansiedad y la incertidumbre de los pacientes al tiempo que proporcionan información imparcial sobre enfermedades y tratamientos. Puede encontrar que nuestros PHC se involucran en la comunidad a través de las redes sociales, correos electrónicos, llamadas telefónicas y asistencia en persona. El objetivo de nuestro programa de PHC es garantizar que ayudemos a todas las personas que necesiten asistencia en el menor tiempo posible.

Soluciones de acceso de Genentech

Genentech es la compañía farmacéutica que produce Rituxan (rituximab). Soluciones de acceso de Genentech es un recurso para las personas que consideran Rituxan como una opción de tratamiento. Puede valer la pena contactar directamente a Access Solutions independientemente de si tiene o no un seguro de salud.

Access Solutions puede ayudar por:

  • Verificando su cobertura de seguro y costos
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Este artículo se publicó originalmente en http://www.medscape.com/viewarticle/840206

La Organización Nacional de Trastornos Raras
La importancia de la educación en enfermedades raras
Sophia A. Walker

Febrero

Recientemente, un sabio profesor le dijo a mi clase que los profesionales médicos somos algunas de las personas más poderosas del mundo. De hecho, tenemos la capacidad de conocer a las personas más vulnerables, a veces en el peor día de sus vidas, y ayudarlos. "Esta profesión", nos dijo, "es un privilegio que nunca debemos perder la oportunidad de, al menos, haber hecho algo bueno para cada paciente". Durante las últimas semanas, mientras planifiqué eventos de conciencia sobre enfermedades raras y comencé a prepararme para ingresar a los años clínicos de mi educación médica, me encuentro considerando estas palabras con más frecuencia. Sin embargo, al final del día, me pregunto qué tan poderosos somos, realmente ...

Mi interés en las enfermedades raras se originó durante mi último año de la escuela secundaria, cuando comencé como voluntario en la Organización Nacional de Trastornos Raros, Inc. (NORD). Me sentí abrumado al descubrir los muchos obstáculos que experimentan los pacientes con enfermedades raras. A nivel técnico, cualquier enfermedad que afecte a menos de 200,000 estadounidenses se considera rara. De las más de las enfermedades raras de 7000, solo aproximadamente 350 tiene tratamientos aprobados por la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. (FDA). Descubrí que las personas con estas enfermedades, casi dos tercios de las cuales son niños, muestran un gran coraje y perseverancia frente a un desaliento significativo. Aunque siempre quise ser médico, no fue hasta que fui testigo de una determinación tan implacable para superar las barreras en el cuidado de la salud que descubrí mi propio entusiasmo por la medicina.

Todos los médicos se esfuerzan por brindar atención médica atenta con la mayor compasión y empatía; sin embargo, como profesionales médicos, también debemos ser los defensores más vocales de nuestros pacientes. Aunque aún no era médico, aún quería contribuir a este esfuerzo. Quería brindar un foro para el casi 30 millón de estadounidenses con enfermedades raras cuyas voces a menudo no son escuchadas en la comunidad médica, y quería compartir esta pasión con mis compañeros. Cada año, mis compañeros y yo organizamos un evento de conciencia sobre enfermedades raras. Pacientes, estudiantes, clínicos e investigadores se reúnen para compartir sus experiencias y conocimientos sobre enfermedades raras. Nos esforzamos por arrojar luz sobre las vidas de estas personas al permitirles compartir sus propias historias, a veces por primera vez.

Aunque muchos estudiantes pueden suponer que no necesitamos saber tanto sobre las enfermedades raras porque es poco probable que las encontremos en nuestra práctica, simplemente no es el caso. De hecho, cada uno de nosotros que se prepara para carreras médicas verá pacientes con enfermedades raras, y la medida en que nos preparemos para esta realidad determinará el impacto que podemos tener en la vida de estos pacientes. Los pacientes que tienen una enfermedad rara se enfrentan a dificultades en cada paso de la atención médica, incluido el diagnóstico, el tratamiento y la preservación de la calidad de vida. A veces, los pacientes pasan años sin recibir el diagnóstico correcto para su condición. Una vez que finalmente tienen una respuesta, a menudo no hay tratamiento disponible para su condición. Como futuros médicos, debemos tratar de mejorar estas perspectivas; el primer paso para hacerlo implica desarrollar una comprensión profunda de esta población de pacientes.

Las oportunidades para que los estudiantes de medicina aprendan sobre enfermedades raras son enormes. Obtener una comprensión básica de cómo la experiencia de tener una enfermedad rara es diferente de tener una enfermedad más común es igualmente esencial. Los Institutos Nacionales de Salud (NIH) tiene gran información relacionada con enfermedades raras en su sitio web, y la Sitio web de NORD proporciona descripciones generales y enlaces a más organizaciones de pacientes 200 que proporcionan información excelente sobre enfermedades raras específicas. Los estudiantes también pueden solicitar una membresía de estudiante gratuita de NORD escribiendo a bhollister@rarediseases.org. Una vez que se inscribe, recibe mensualmente un boletín informativo electrónico y trimestral específicamente diseñado para estudiantes que planifican carreras de atención médica. Si asiste a la convención anual de la American Medical Student Association en Washington, DC, en febrero 27 y 28, visite el stand de NORD en la sala de exposiciones donde los pacientes con enfermedades raras compartirán sus historias.

Con cada orador que escucho en un evento de enfermedades raras, con cada persona nueva que encuentro, me llena una vez más de inmenso orgullo el hecho de que nuestros esfuerzos, aunque sea en pequeña medida, hayan hecho algo bueno. A diferencia de muchas personas que participan en los esfuerzos de defensa en esta área, cuando comencé este trabajo, no tenía una conexión personal con enfermedades raras. Sin embargo, después de años de conocer a personas que han experimentado estas luchas, puedo decir que ahora tengo varias. De hecho, es la memoria de las personas que he conocido y la satisfacción de haber contribuido a crear conciencia que ha guiado mis intereses, ha servido como una influencia en muchas decisiones y, en última instancia, ha sido la motivación para lograr mis aspiraciones. Con cada paso que da avanzando en mi carrera, las enfermedades raras vienen conmigo y continuarán haciéndolo.

Mi pasión por la defensa de las enfermedades raras se ha convertido quizás en el principal aspecto que me define y me ha convertido en quien soy. Me ha dado dirección, me ha hecho un líder y continuamente me prepara para convertirme en uno de esos médicos que harán algo bueno. Hace un par de años, uno de mis profesores universitarios me preguntó: "¿Eres esa niña de las enfermedades raras?". Continuó diciendo que un estudiante que se había inspirado para investigar enfermedades raras después de asistir a mi evento se había acercado a él con un interés en trabajando en su laboratorio. Esta es la razón por la cual concibo la conciencia sobre enfermedades raras. Si solo una persona más cada año se inspira, eso eventualmente puede marcar la diferencia en el mundo. Resulta que, al final, todos somos poderosos juntos. Después de todo, de acuerdo con el lema de NORD: "Solo somos raros. Juntos somos fuertes ".