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Genentech, miembro del Grupo Roche, anunció esta semana datos del estudio de fase III PEMPHIX que evalúa la eficacia y seguridad de Rituxan® (rituximab) en comparación con micofenolato de mofetilo (MMF) en adultos con pénfigo vulgar (PV) de moderado a grave. El estudio alcanzó el criterio de valoración principal en la semana 52 y demostró que Rituxan es superior a MMF, con 40.3% de pacientes tratados con Rituxan logrando una remisión completa sostenida (RC) sin el uso de esteroides durante 16 semanas consecutivas o más, en comparación con 9.5% en el brazo de MMF (p <0.0001). Todos los criterios de valoración secundarios fueron estadísticamente significativos a favor de Rituxan: menor dosis acumulada de corticosteroides orales (diferencia media: 1595 mg; p = 0.0005), menos brotes (6 frente a 44, p <0.0001), una mayor probabilidad de CR sostenida (razón de riesgo [HR] = 4.83; p = 0.0003), una menor probabilidad de brote (HR = 0.15; p <0.0001) y una mayor mejora en el Índice de calidad de vida dermatológica (DLQI) en la semana 52 (cambio medio estimado desde el inicio -8.87 vs . -6.00, p = 0.0012) en comparación con el brazo MMF. Los eventos adversos fueron generalmente consistentes con los observados en estudios clínicos previos de Rituxan en PV y otras indicaciones autoinmunes aprobadas.

"La aprobación de Rituxan para el tratamiento del pénfigo vulgar fue el primer gran avance en el tratamiento de esta rara y grave enfermedad en más de 60 años.”Dijo Levi Garraway, MD, Ph.D., director médico y director de Desarrollo de Producto Global. "El estudio PEMPHIX mostró que el 40% de las personas en el estudio podrían lograr una remisión completa de las ampollas dolorosas sin la necesidad de corticosteroides durante 16 semanas o más y que Rituxan puede ser una opción de tratamiento superior al micofenolato de mofetilo."

El estudio está en curso, con pacientes que participan en un período de seguimiento de seguridad de 48 semanas después de la finalización o interrupción del tratamiento.

Lea el comunicado de prensa completo.

El jueves, junio 7, la FDA aprobó Rituxan para el tratamiento de adultos con pénfigo vulgar (PV) moderado a severo.

Rituxan es la primera terapia biológica aprobada por la FDA para PV y el primer gran avance en el tratamiento de PV en más de 60 años. La FDA otorgó anteriormente Rituxan Priority Review, Breakthrough Therapy Denominación y Designación de medicamentos huérfanos para el tratamiento de PV. Con esta decisión, Rituxan ahora está aprobado para tratar cuatro enfermedades autoinmunes.

“Tenemos la esperanza de que este anuncio se abrirá la puerta a la aprobación para otras indicaciones en nuestras enfermedades y dar paso a un nuevo enfoque en los tratamientos disponibles”, dijo Marc Yale, director ejecutivo de la Fundación Internacional pénfigo y penfigoide.

La aprobación de la FDA se basa en los datos del ensayo Ritux 3, un ensayo apoyado por Roche, aleatorizado y controlado realizado en Francia que utiliza fabricado-Roche, la Unión Europea (UE): aprobado producto rituximab como el material de ensayo clínico. El estudio comparó el régimen de Ritux 3 (aprobadas por la Unión Europea de productos rituximab más corto plazo corticosteroides [CA]) para CS solo como tratamiento de primera línea en pacientes con diagnóstico reciente, de moderados a severos pénfigo. El punto final primario del estudio fue la remisión completa en el mes 24 sin el uso de esteroides durante dos o más meses. (Remisión completa definida como epitelización completa y ausencia de lesiones nuevas y / o establecidas).

Los resultados del estudio mostraron que el porcentaje de 90 de pacientes con PV tratados con el régimen de Ritux 3 alcanzó el punto final, en comparación con el porcentaje de 28 de pacientes con PV tratados con CS solo. Estos resultados respaldaron la eficacia de Rituxan en el tratamiento de pacientes con PV moderada a grave, mientras disminuían el tratamiento con CS. Estos resultados fueron publicados en The Lancet en marzo 2017.

Un panel internacional de expertos llamado International Bullous Disease Consensus Group recientemente proporcionó nuevas recomendaciones sobre el diagnóstico y manejo del pénfigo en el Revista de la Academia Americana de Dermatología. Sobre la base de las directrices de tratamiento europeas existentes, se utilizó un proceso de encuesta Delphi para ayudar a lograr el consenso de expertos internacionales. El consenso incluye la recomendación de utilizar un anticuerpo monoclonal anti-CD20 (Rituxan) y corticosteroides como opciones de tratamiento de primera línea para el pénfigo moderado a severo.

El papel de IPPF

El IPPF tiene como objetivo servir como fuente primaria de información para usted con respecto a este tratamiento aprobado y está disponible para ayudar a responder sus preguntas en los próximos meses. Si está considerando Rituxan como una posible terapia, consulte a su proveedor de atención médica. Infórmeles sobre su historial médico y pregunte acerca de los posibles efectos secundarios.

El IPPF Entrenadores de salud entre iguales (PHC) son pacientes con pénfigo y pénfigo que ayudan a más de los pacientes y cuidadores de 1,200 cada año. Estos PHC especialmente capacitados reducen la ansiedad y la incertidumbre de los pacientes al tiempo que proporcionan información imparcial sobre enfermedades y tratamientos. Puede encontrar que nuestros PHC se involucran en la comunidad a través de las redes sociales, correos electrónicos, llamadas telefónicas y asistencia en persona. El objetivo de nuestro programa de PHC es garantizar que ayudemos a todas las personas que necesiten asistencia en el menor tiempo posible.

Soluciones de acceso de Genentech

Genentech es la compañía farmacéutica que produce Rituxan (rituximab). Soluciones de acceso de Genentech es un recurso para las personas que consideran Rituxan como una opción de tratamiento. Puede valer la pena contactar directamente a Access Solutions independientemente de si tiene o no un seguro de salud.

Access Solutions puede ayudar por:

  • Verificando su cobertura de seguro y costos
  • Lo ayuda a encontrar maneras de pagar su medicina
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Genentech anunció recientemente una decisión importante de la FDA que podría afectar las opciones de tratamiento futuras para el pénfigo. Aquí en el IPPF, es especialmente emocionante cuando compartimos buenas noticias relacionadas con la investigación y los tratamientos. El comunicado de prensa completo de Genentech se puede encontrar aquí. El siguiente es un extracto:

La Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) ha aceptado la Solicitud de Licencia de Biología Complementaria de Genentech (sBLA) y ha otorgado la Revisión de Prioridad para el uso de Rituxan® (rituximab) para el tratamiento del pénfigo vulgar (PV). El año pasado, la FDA otorgó Designación de Terapia Avanzada y Designación de Medicamento Huérfano a Rituxan para el tratamiento de PV.

"Estamos comprometidos con el desarrollo de medicamentos para enfermedades raras con opciones de tratamiento limitadas, como el pénfigo vulgar", dijo Sandra Horning, MD, directora médica y directora de Desarrollo de Producto Global. "Esperamos continuar el trabajo con la FDA para brindarles a los pacientes un nuevo tratamiento para esta enfermedad grave y potencialmente mortal".

La presentación de sBLA se basa en los datos de un ensayo aleatorio respaldado por Roche realizado en Francia que evaluó Rituxan más un régimen de reducción del tratamiento con corticosteroides orales (CS) en dosis bajas en comparación con una dosis estándar de CS sola como tratamiento de primera línea en pacientes con Pénfigo moderado a severo recién diagnosticado. Los resultados del estudio muestran que Rituxan proporciona una mejora sustancial en las tasas de remisión del pénfigo vulgar y en la reducción exitosa y / o el cese de la terapia con CS. Estos resultados fueron publicados en The Lancet en marzo 2017. Genentech está realizando actualmente otro estudio de Fase III en PV que está evaluando Rituxan más un régimen de CS en comparación con Cellcept (PEMPHIX, NCT02383589).

Lea el comunicado de prensa de Genentech, que incluye información adicional y referencias, aquí.