Eventos

Cabaletta Bio, Inc., Una compañía de biotecnología en etapa clínica centrada en el descubrimiento y desarrollo de terapias de células T diseñadas para pacientes con enfermedades autoinmunes mediadas por células B, anunció el 6 de mayo de 2020 que la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) ha otorgado la designación Fast Track para DSG3 -CAART (células T del receptor autoanticuerpo quimérico Desmoglein 3), el principal producto candidato de la compañía para el tratamiento del pénfigo vulgar mucoso (mPV), para mejorar la cicatrización de las ampollas de la mucosa en pacientes con mPV.

"Creemos que esta designación de vía rápida, que viene poco después de la designación de medicamento huérfano para DSG3-CAART, demuestra aún más que mPV es una enfermedad devastadora y rara para la cual los pacientes tienen opciones de tratamiento limitadas que resultan en una gran necesidad insatisfecha. La designación Fast Track representa un próximo paso importante en nuestros planes de desarrollo clínico ”, dijo David J. Chang, MD, Director Médico de Cabaletta. "Apreciamos los beneficios proporcionados por esta designación, incluida la oportunidad de un mayor acceso a la FDA y la aceleración potencial de nuestra ruta de desarrollo clínico y proceso de revisión reglamentaria".

La FDA otorga la designación de vía rápida a medicamentos o productos biológicos para facilitar el desarrollo y la revisión acelerados de productos terapéuticos destinados a tratar afecciones graves o potencialmente mortales y para abordar necesidades médicas no satisfechas. Las empresas que reciben la designación Fast Track son elegibles para varios beneficios potenciales, incluida la oportunidad de reuniones e interacciones más frecuentes con la FDA durante el desarrollo clínico, así como la elegibilidad para aprobación acelerada y / o revisión prioritaria, si se cumplen los criterios relevantes. Las compañías también pueden presentar secciones de su Solicitud de Licencia de Productos Biológicos (BLA) de forma continua.

Lea el comunicado de prensa completo.

Cabaletta Bio, Inc., una compañía de biotecnología en etapa clínica centrada en el descubrimiento y desarrollo de terapias de células T diseñadas para pacientes con enfermedades autoinmunes mediadas por células B, anunció el 29 de enero de 2020 que la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) otorgó la designación de medicamento huérfano para el Producto principal candidato de la compañía, DSG3-CAART, para el tratamiento del pénfigo vulgar (PV). DSG3-CAART está diseñado para atacar la causa de PV mucosas (mPV), células B que expresan autoanticuerpos patógenos dirigidos contra la proteína DSG3, al tiempo que preserva la función inmune normal de las células B.

"El pénfigo vulgar de la mucosa es una enfermedad autoinmune crónica, rara y potencialmente mortal, caracterizada por la pérdida de adhesión entre las células de las membranas mucosas, lo que resulta en daños generalizados, ampollas dolorosas de las membranas mucosas y una mayor susceptibilidad a infecciones sistémicas potencialmente mortales", dijo David Chang, MD, director médico de Cabaletta. “Para los pacientes afectados, a pesar de las opciones de tratamiento actuales, existe una necesidad urgente insatisfecha de terapias más efectivas y duraderas que puedan proporcionar una remisión confiable, completa y persistente de la enfermedad más allá de la supresión inmune general y el agotamiento de las células B proporcionadas por las opciones de tratamiento actuales. La designación de medicamentos huérfanos es un reconocimiento importante para las terapias de investigación para enfermedades raras y nos brinda beneficios potencialmente valiosos a medida que nos preparamos para iniciar el ensayo DesCAARTes para generar y luego informar datos de seguridad agudos de la primera cohorte de pacientes para fines de 2020 ”.

La FDA otorga la designación de medicamento huérfano a medicamentos o productos biológicos destinados a tratar o prevenir enfermedades o afecciones raras que afectan a menos de 200,000 personas en los Estados Unidos. Esta designación califica a Cabaletta para ciertos incentivos, que pueden incluir crédito fiscal parcial para gastos de ensayos clínicos, exención de tarifas de usuario y elegibilidad potencial por siete años de exclusividad de comercialización.

Lea el comunicado de prensa completo.

Cabaletta Bio, Inc., Una compañía de biotecnología en etapa clínica centrada en el descubrimiento y el desarrollo de terapias de células T diseñadas para el tratamiento de pacientes con enfermedades autoinmunes mediadas por células B, anunció esta semana que recibió la autorización de su aplicación Investigational New Drug (IND) de los EE. UU. Food and Drug Administration (FDA) para iniciar un primer ensayo clínico en humanos de células T del receptor de autoanticuerpos quiméricos desmogleína 3 (DSG3-CAART) en pacientes con pénfigo vulgar mucoso (mPV) para evaluar la seguridad y la tolerabilidad de DSG3-CAART en estos pacientes La compañía prevé inscribir al primer paciente en 2020.

"La aprobación de la FDA de nuestro IND para DSG3-CAART es un hito importante para los pacientes con mPV y la primera autorización de IND para un producto candidato de nuestro Enfoque Cabaletta para la plataforma de ablación selectiva de células B (CABA ™) ", dijo Steven Nichtberger, MD, Jefe Oficial Ejecutivo y Cofundador de Cabaletta Bio. "DSG3-CAART es el primero de varios candidatos a productos de células T CAAR en nuestra cartera anunciada, que incluye candidatos a productos dirigidos a pacientes con miastenia gravis MuSK, la forma mucocutánea de pénfigo vulgar (PV) y pacientes con hemofilia A con inhibidores de la terapia con factor VIII ."

El mPV es una enfermedad autoinmune crónica, rara y potencialmente mortal, mediada por células B que causa ampollas y llagas dolorosas en las membranas mucosas de los pacientes afectados, lo que produce efectos graves, a veces debilitantes y que alteran la vida. DSG3-CAART está diseñado para atacar y eliminar selectivamente las células B que expresan autoanticuerpos específicos para DSG3 que son la causa de mPV mientras preservan la función inmune de las células B saludables. DSG3-CAART tiene el potencial de generar una remisión completa persistente de la terapia mientras se evitan los efectos adversos de la inmunosupresión crónica y generalizada. Las opciones de tratamiento actualmente disponibles inducen una inmunosupresión amplia, lo que pone al paciente en riesgo de infección y, a menudo, solo proporciona una remisión completa transitoria con recaídas posteriores para pacientes con mPV moderado a severo. Aproximadamente los pacientes de 4,250 sufren de mPV en los Estados Unidos y los pacientes de 6,250 en Europa, lo que representa aproximadamente el 25% de todos los casos de PV.

Lea el comunicado de prensa completo.


Ayude a los pacientes a conectarse con los recursos que necesitan para vivir (y prosperar) con pénfigo y penfigoide.

DONA


Nuestra séptima historia en la serie Patient Journey proviene de Minatallah, un estudiante de odontología de la Virginia Commonwealth University. Ella tenía esto que decir después de asistir a una conferencia de educador de pacientes de IPPF:

Cuando postulé a la escuela de odontología, mis sentimientos iniciales sobre la odontología se centraron en el anhelo de ayudar a los demás. Nuestros cursos de prerrequisitos requerían que nos involucremos dentro de la comunidad y proporcionemos a aquellos que necesitan atención dental. Esto ayudó a abrir nuestros ojos sobre lo que implica la odontología. Sin embargo, he aprendido que nunca puedo decir: "He visto todo", no importa cuánto lo vea.

Al comenzar la escuela de odontología en la Virginia Commonwealth University (VCU), fuimos recibidos con una gran cantidad de dientes de plástico. Perforamos maniquíes algunas mañanas, tallamos dientes de cera algunas tardes y descubrimos formas de aprender todo lo que necesitábamos saber sobre los dientes y el cuerpo humano. Nuestros sentimientos iniciales sobre la odontología se diluyeron, y la mayor parte de la información que aprendimos fue una carrera de memorización para una próxima prueba.

Mi primer año de escuela dental terminó este año con una clase de patología de verano. Mis compañeros de clase y yo estábamos contando los días hasta el final del año. Parecía que la vida había sido sacada del campo cuando nos habíamos sentido tan cómodos con nuestros maniquíes y PowerPoints, hasta que Becky Strong se paró ante nuestra clase.

Mientras Becky contaba su historia sobre su batalla con el pénfigo vulgar (PV), los estudiantes se pusieron más alertas que su lenguaje corporal normal y relajado durante las conferencias. Escuché algunos jadeos y vi miradas de preocupación intercambiadas entre estudiantes. Era como ver una película de suspenso, pero esto era muy real. Estaba claro que no esperábamos entrar en contacto con alguien que describiera los síntomas de nuestras diapositivas tan pronto. Además, teníamos la impresión de que los dentistas en realidad no juegan un papel en estas historias, solo los remitimos a un médico, ¿verdad? Mal.

Mientras contaba su historia sobre las numerosas veces que fue al dentista, seguimos esperando que decidieran tomar una biopsia de los hallazgos orales inusuales, al igual que una audiencia de película de suspenso cantando para que un personaje no entre en una habitación donde el asesino es. Estábamos al límite, esperando un segmento de alivio de la historia. Sin embargo, cuando mencionó que su enfermedad se había vuelto tan severa que su labio inferior se desprendió de su cuchara, nos hundimos en nuestros asientos.

Leer mis notas esa noche se sintió diferente. Las viñetas flotaban desde mi página y formaron constantes recuerdos de la historia de PV de Becky, y por primera vez en mucho tiempo, tuve los mismos sentimientos que tenía antes de comenzar la escuela de odontología. En el pasado, he prestado especial atención a la información sobre la enfermedad autoinmune del lupus porque mi madre era la cara. Me encontré sintiendo lo mismo por PV porque ahora eso también tenía una cara. Valoro la importancia de vincular la emoción a las enfermedades leyendo sobre las personas que las padecen con la esperanza de que en el futuro desencadene mi memoria como dentista y me lleve a tomar medidas inmediatas durante mi práctica. Cuando nuestra clase tomó nuestro examen final, puedo garantizar que todos los estudiantes que escucharon la presentación de Becky leyeron las preguntas del pénfigo y supieron las respuestas correctas.
Dé su parte para mostrarle atención: Ayude a los pacientes de P / P hoy

DONA


Todos los días, nuestro equipo de servicios al paciente escucha historias de nuestra comunidad sobre cómo es vivir con pénfigo y penfigoide. Desde ser diagnosticados hasta encontrar el médico adecuado para prosperar después del tratamiento, muchos pacientes expresan frustraciones similares. Y, sin embargo, hay una esperanza común que recorre muchas de las historias que escuchamos en el IPPF.

Cada semana hasta agosto y septiembre, presentamos una historia que destaca una parte específica del viaje del paciente. NUESTRA ESPERANZA es que al compartir historias de nuestra comunidad, más pacientes y cuidadores se darán cuenta de que no están solos.


Echa un vistazo al resto de la serie Viaje del paciente:



Ayude a pacientes como Toby a conectarse con los recursos que necesitan para vivir, y prosperar, con pénfigo y penfigoide.

DONA


Nuestra sexta historia en la serie Patient Journey proviene de Toby:

Cuando me diagnosticaron pénfigo vulgar (PV) a finales de 2010, como la mayoría de los pacientes, nunca había oído hablar de la enfermedad. Además, como la mayoría, soporté unos seis meses de empeoramiento de los síntomas antes de encontrar un médico que pudiera ayudarme. Después de comenzar a tomar medicamentos, lo siguiente que hizo mi dermatólogo fue informarme sobre el IPPF. Me animó a contactarlos si necesitaba apoyo, pero archivé la idea durante mucho tiempo porque estaba seguro de que podría hacerlo solo. Tuve la idea equivocada de que si seguía las instrucciones de mi médico, "mejoraría"y así.

Sin embargo, tener PV fue una llamada de atención, ya que la enfermedad resultó ser tenaz, impredecible e inmanejable en mi caso con prednisona y CellCept solo. Me embarqué en una serie de infusiones de rituximab, cuatro en los últimos ocho años, que me ayudaron a controlar mis síntomas. Pero la parte más importante de esa llamada de atención fue darse cuenta de que no podía hacerlo solo. Llamé al IPPF casi un año después del diagnóstico y hablé con un entrenador de salud entre pares, y la nube se levantó de inmediato. Durante un tiempo asistí a reuniones de grupos de apoyo en el área de Nueva York. Fue bueno conocer a otros que enfrentaban los mismos desafíos que yo.

Cuando me mudé a New Hampshire tres años después, investigué a los dermatólogos para encontrar uno que estuviera familiarizado con la PV. Y he aquí, apareció uno en el Centro Médico UVM en Burlington, VT, que había trabajado con la Dra. Victoria Werth, miembro de la Junta Consultiva Médica de IPPF en la Universidad de Pensilvania, y fue coautora de un artículo sobre enfermedades ampollas. Le envié un correo electrónico al Dr. Werth y le pregunté si recomendaba a este médico, y ella envió una respuesta reflexiva y alentadora. Permanecí bajo el cuidado de ese médico durante cinco años hasta este año, cuando me mudé a Carolina del Norte.

Este fue un movimiento afortunado en muchos sentidos. En octubre pasado asistí a la conferencia anual de IPPF en Raleigh, Carolina del Norte, co-organizada por la Dra. Donna Culton en la Facultad de Medicina de la UNC, y ella fue increíblemente eficiente e inspiradora. Debido a que el IPPF organizó la conferencia para facilitar que los pacientes, el personal y los médicos se mezclaran, pude tener conversaciones personales con cualquiera que me gustara. Hubo horas de cócteles, comidas y tiempo entre presentaciones, y todos fueron accesibles. Busqué al Dr. Culton para saludarla y conversar con ella. Después, le dije a mi hija Kate, que vive en el área y que había asistido a la conferencia conmigo, que podía hacer algo peor que mudarme a Carolina del Norte y tener al Dr. Culton como mi dermatólogo. Entonces lo hice posible. ¡Dos semanas antes de empacar mi automóvil y conducir las millas 800 con mi gato a mi nuevo hogar, tenía una cita con el Dr. Culton en el calendario!

Tener una excelente atención y apoyo (e incluso un centro de infusión) aquí mismo en mi vecindario me da una sensación de seguridad y bienestar, y puedo rastrear ese apoyo directamente hasta el IPPF, que me ayudó a encontrar el camino. ¡Gracias IPPF!

Da tu parte para demostrar que te importa. Apoyar a pacientes como Toby,

DONA


Todos los días, nuestro equipo de servicios al paciente escucha historias de nuestra comunidad sobre cómo es vivir con pénfigo y penfigoide. Desde ser diagnosticados hasta encontrar el médico adecuado para prosperar después del tratamiento, muchos pacientes expresan frustraciones similares. Y, sin embargo, hay una esperanza común que recorre muchas de las historias que escuchamos en el IPPF.

Cada semana hasta agosto y septiembre, presentamos una historia que destaca una parte específica del viaje del paciente. NUESTRA ESPERANZA es que al compartir historias de nuestra comunidad, más pacientes y cuidadores se darán cuenta de que no están solos.


Echa un vistazo al resto de la serie Viaje del paciente:


Nuestra quinta historia en la serie Patient Journey proviene de Fred Wish:

Era enero 2007, y estaba sentado frente al escritorio del segundo dermatólogo que había visto en cinco meses. Por segunda vez, me dijeron que mi condición probablemente era "algo seborreico" y me recetaron un esteroide tópico a base de alcohol que sabía que sería doloroso aplicar. Había soportado tres meses de lesiones cada vez más extendidas en el cuero cabelludo y la espalda, pero no las había asociado con las úlceras bucales y el desprendimiento de las encías que comenzaron el verano anterior.

La semana siguiente, tenía programada una limpieza dental que había pospuesto porque temía que me doliera. El pobre higienista dental probablemente nunca había realizado una limpieza tan sangrienta. Cuando el dentista inspeccionó mi boca, inmediatamente me programó una biopsia. El resultado fue positivo para el pénfigo vulgar (PV). Suerte la mía.

En realidad yo era afortunado: vivía a un corto viaje en tren de Manhattan y Langone Health en la Universidad de Nueva York (NYU), lo que significaba que tenía acceso a profesionales médicos con amplia experiencia en PV. Aún más afortunado, a principios de marzo de 2007 estuve bajo el cuidado del Dr. Jean-Claude Bystryn, uno de los principales expertos en pénfigo del mundo. El Dr. Bystryn me trató hasta poco antes de su muerte en 2010.

Me diagnosticaron PV, era paciente de un profesional médico de primer nivel, había comenzado a controlar mi enfermedad con corticosteroides y tenía un cuidador extraordinariamente comprensivo en mi esposa. En ese momento ni siquiera sabía que me faltaba una parte crucial de lo que necesitaba en mi batalla contra mi enfermedad: no tenía la menor idea de cómo vivir con PV día a día.


Ayude a pacientes como Fred a conectarse con los recursos que necesitan para vivir, y prosperar, con pénfigo y penfigoide.

DONA


Fue entonces cuando el IPPF entró en escena. Gran parte de mi carrera la pasé asociado de una forma u otra con la profesión médica, lo que quizás ha hecho que localizar y comprender información detallada sobre causas, tratamientos, efectos secundarios, problemas de seguro, etc., sea un poco más fácil para mí que para algunos pacientes. Mis búsquedas en Internet arrojaron una tonelada de información técnica y trabajos de investigación sobre enfermedades ampollosas autoinmunes, pero no mucho sobre cómo es trabajar, jugar, viajar o simplemente ir a un restaurante decente mientras se enfrenta a miradas y preguntas (y algunos consejos bien intencionados pero realmente malos) de amigos y extraños. Me senti solo. Sabía que debía haber otros por ahí que luchaban como yo, pero hasta que encontré el sitio web de IPPF, no sabía cómo conectarme con ellos. Desde mis primeros correos electrónicos tentativos con Mei Ling Moore y Marc Yale, supe que había personas que entendían.

Por supuesto, el sitio web de IPPF contiene mucha información sobre las diversas formas de pénfigo y penfigoide (P / P), así como los servicios que proporciona IPPF. Sin embargo, ha sido la interacción con otros pacientes a través de los entrenadores de salud, grupos de apoyo y las conferencias anuales de educación del paciente, lo que me ha resultado más valioso. Mi horario de trabajo me impidió asistir a una Conferencia de Educación del Paciente hasta 2014, cuando viajé a Chicago y pude conocer a tantas personas que ya había conocido, ya sea a través del sitio web de IPPF o de varios medios sociales. Fue en Chicago donde descubrí el potencial del rituximab como opción de tratamiento y asistí a reuniones sobre temas como las técnicas de relajación, las consideraciones dietéticas y el Programa de Concientización del Embajador (el esfuerzo de divulgación que IPPF realizó para reducir la brecha de tiempo entre los primeros síntomas). y diagnóstico). Simplemente pasar tiempo con personas que sabían exactamente por lo que estaba pasando, que conocían el miedo y la ira instantáneos que acompañan a cada nueva lesión, que estaban descubriendo cómo encontrar los lugares sombreados al mediodía, fue una comodidad increíble.

En Chicago, no solo me inscribí para ayudar con el Programa de Concienciación, sino que también me uní al Registro de Pacientes, que ahora ha sido sucedido por el Estudio de Historia Natural. Desde entonces, asistí a las Conferencias de Educación del Paciente en Nueva York (¡incluido un juego Mets-Yankees muy frío!), Newport Beach y Durham (donde restablecí viejas amistades y conocí a nuevos miembros de la comunidad P / P). También me he reunido con miembros de mi grupo de apoyo local; se ofreció para ayudar al personal del stand de IPPF en la Reunión Dental del Gran Nueva York en 2017 y 2018; proporcionó información de P / P a docenas de dentistas locales; y recientemente abogó por el IPPF y apoyó la legislación como parte de la Semana de Enfermedades Raras en Capitol Hill.

No estoy escribiendo todo esto para decirte que soy un buen tipo y un ciudadano sólido. No soy un "carpintero" por naturaleza, y me sorprende que me haya involucrado tanto como lo he hecho. El IPPF me ha brindado una base de apoyo tan sólida, práctica e intangible, a lo largo de los años que realmente me siento parte de la familia. Eso es lo que me ha inculcado el impulso de arremangarme y ayudar.

Mi PV ha estado en remisión (sin brotes ni medicamentos) durante más de tres años, pero el IPPF sigue siendo una parte importante de mi vida. Los seminarios web de la serie de educación del paciente me ayudan a mantenerme actualizado, y espero con interés cada nuevo número del Trimestral. Ya he reservado tiempo para la Conferencia de Educación del Paciente en Filadelfia este octubre.

Tratar con este feo grupo de enfermedades no es nada que ninguno de nosotros hubiera elegido. No se equivoque: desearía que esta organización no fuera necesaria. Desearía que nunca hubiera sido necesario conocer a los pacientes, cuidadores y al personal que he llegado a amar y admirar y cuya amistad y compromiso significan mucho para mí. Pero estoy agradecido todos los días por tener la oportunidad de compartir este viaje con ellos.

Da tu parte para demostrar que te importa. Ayuda a pacientes como Fred

DONA


Todos los días, nuestro equipo de servicios al paciente escucha historias de nuestra comunidad sobre cómo es vivir con pénfigo y penfigoide. Desde ser diagnosticados hasta encontrar el médico adecuado para prosperar después del tratamiento, muchos pacientes expresan frustraciones similares. Y, sin embargo, hay una esperanza común que recorre muchas de las historias que escuchamos en el IPPF.

Cada semana hasta agosto y septiembre, presentamos una historia que destaca una parte específica del viaje del paciente. NUESTRA ESPERANZA es que al compartir historias de nuestra comunidad, más pacientes y cuidadores se darán cuenta de que no están solos.


Echa un vistazo al resto de la serie Viaje del paciente:


Ellen Levine, educadora de pacientes de IPPF, y Debra Teperman, junta directiva de IPPF. (Foto de Jeff Thiebauth Photography)

El IPPF se complace en anunciar que Ellen Levine, educadora de pacientes del IPPF y paciente con pénfigo vulgar (PV), recibió el Premio al Servicio Comunitario del Decano de la Escuela de Medicina de Harvard por su trabajo con el IPPF. El premio identifica a las personas cuya dedicación y compromiso con el servicio a la comunidad han tenido un impacto positivo sobresaliente en la comunidad local y / o global. El premio incluye una donación de $ 1,000 a IPPF.

Ellen vive en Boston y trabaja para la Fundación Armenise-Harvard, una fundación en la Escuela de Medicina de Harvard (HMS) que apoya a científicos destacados en HMS e instituciones en Italia en la búsqueda de un descubrimiento científico en el campo de la medicina. Como educadora de pacientes de IPPF con el Programa de Concientización, Ellen ha viajado a varias universidades y exposiciones profesionales para compartir su historia de diagnóstico con estudiantes y profesionales de odontología para acelerar los tiempos de diagnóstico de pénfigo y pénfigoide (P / P).

Al recibir su premio, Ellen reconoció: “No fue hace mucho tiempo que no revelaría la naturaleza de mi enfermedad con personas que no conocía. No me sentí cómodo compartiendo el hecho de que tenía una enfermedad crónica, y mucho menos una rara, y otra con un nombre tan extraño. Ahora me doy cuenta de lo importante que es difundir la conciencia y hacer mi parte para lograr un impacto. Con este premio, espero aumentar aún más la conciencia de P / P entre los miembros de la comunidad de HMS y más allá ".

Lea más sobre la ceremonia de premiación aquí.

Genentech anunció esta semana que los resultados positivos del estudio PEMPHIX Fase III patrocinado por Roche evaluaron la eficacia y seguridad de Rituxan® (rituximab) en comparación con micofenolato mofetil (MMF) en adultos con pénfigo vulgar moderado a grave (PV). El estudio cumplió con el criterio de valoración principal y demostró que Rituxan es superior al MMF para lograr una remisión completa sostenida.

"El estudio PEMPHIX proporciona evidencia clínica adicional para el uso de Rituxan para el tratamiento del pénfigo vulgar", dijo Sandra Horning, MD, directora médica y jefa de Desarrollo de Producto Global. "Estos datos también demostraron que Rituxan puede proporcionar tasas de remisión completas y una reducción exitosa de la terapia con corticosteroides que es superior al MMF en adultos con pénfigo vulgar".

Lea el comunicado de prensa completo.

En marzo 15, 2019, Roche anunció que la Comisión Europea ha aprobado MabThera® (rituximab) para el tratamiento de adultos con pénfigo vulgar (PV) moderado a grave, una enfermedad rara caracterizada por ampollas dolorosas progresivas de la piel y / o membranas mucosas. La formación prolongada de ampollas puede provocar una pérdida de líquidos, infección y / o muerte graves y potencialmente mortales.

MabThera es la primera terapia biológica aprobada por la Comisión Europea para FV y el primer gran avance en el tratamiento de la enfermedad en más de 60 años. Tras la aprobación por parte de la Administración de Medicamentos y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) en junio de 2018 y la decisión de hoy, MabThera ahora está aprobado para tratar cuatro enfermedades autoinmunes en los Estados Unidos y Europa.

"Nos complace llevar la primera medicina biológica a más de 50,000 personas en Europa que sufren de pénfigo vulgar", dijo Sandra Horning, MD, Directora Médica de Roche y Directora de Desarrollo Global de Productos. "Esta aprobación de MabThera proporciona un nuevo tratamiento muy necesario que se ha demostrado que proporciona tasas de remisión más altas que los corticosteroides solos, lo que puede causar efectos secundarios debilitantes".

La aprobación europea se basa en los datos del ensayo de fase III Ritux 3, un estudio controlado aleatorizado respaldado por Roche, realizado en Francia, que evaluó MabThera más un régimen de corticosteroides orales (CS) en comparación con una dosis estándar de CS sola, como Un tratamiento de primera línea en pacientes con pénfigo moderado a grave recién diagnosticado. El punto final primario del estudio fue la remisión completa en el mes 24 sin el uso de CS durante dos o más meses. El estudio demostró que el 89.5% de las personas con PV tratadas con MabThera, en combinación con el tratamiento oral a corto plazo con CS, logró una remisión completa sin el uso de CS durante dos o más meses, en comparación con el 27.8% de las personas con PV que solo recibieron CS. El estándar actual de atención. Los resultados del ensayo Ritux 3 se publicaron en The Lancet en marzo de 2017.

Lea el comunicado de prensa completo aquí.

En marzo 2, 2019, Principia Biopharma Inc., una compañía biofarmacéutica de etapa avanzada dedicada a brindar terapias orales transformativas a pacientes con importantes necesidades médicas insatisfechas en inmunología y oncología, anunció hoy los datos clínicos de la Fase 2 del estudio Believe-PV para PRN1008 como parte de Investigación de última hora: programa anual de ensayos clínicos en la Academia Americana de Dermatología (AAD) en Washington DC PRN1008 se está desarrollando para el tratamiento potencial del pénfigo, incluido el pénfigo vulgar (PV) y el pénfigo foliáceo (FP). Al confirmar los resultados clínicos provisionales informados previamente, el estudio de Fase 2 alcanzó la medida de eficacia primaria del control de la actividad de la enfermedad (CDA) en corticosteroides a dosis bajas.

"El objetivo principal del tratamiento de pacientes con pénfigo es controlar la enfermedad y curar la piel, sin embargo, un desafío importante es evitar los eventos adversos asociados con el uso prolongado de corticosteroides que normalmente se requieren para lograr una mejoría clínica", declaró la Dra. Dedee Murrell. Profesor y jefe del Departamento de Dermatología de la Escuela Clínica del Hospital St. George, de la Universidad de Nueva Gales del Sur en Sydney, Australia y el investigador principal. "PRN1008 tiene el potencial de tratar de manera rápida y efectiva la enfermedad de los pacientes, al tiempo que reduce significativamente la exposición a dosis de corticosteroides moderadas a altas".

El estudio abierto de Fase 2 incluyó a pacientes con 27 con pénfigo recién diagnosticado y en recaída, de leve a severo (incluidos PV y PF). Veinticuatro pacientes fueron tratados con PRN1008 oral y corticosteroides a dosis bajas (LDCS; <0.5mg / kg / día) durante doce semanas, con doce semanas de seguimiento. El punto final primario fue CDA (donde las nuevas lesiones dejan de formarse y las lesiones existentes comienzan a curarse) en la Semana 4. Otros puntos finales secundarios incluyeron tasas de remisión completas y reducción en los niveles de autoanticuerpos anti-desmoglein.

Lea el comunicado de prensa completo aquí.

En febrero, 22, 2019, Principia Biopharma Inc., una compañía biofarmacéutica de etapa avanzada dedicada a brindar terapias orales transformativas a pacientes con importantes necesidades médicas insatisfechas en inmunología y oncología, anunció que se aceptó un resumen para su presentación oral en el último momento. Investigación durante la reunión anual de la Academia Americana de Dermatología 2019 en Washington, DC

El resumen, “Resultados finales del estudio de prueba de concepto Believe-PV de PRN1008 en pénfigo”, se presentará como parte de la Investigación de última hora: Ensayos clínicos el sábado, marzo 2, 2019 en 2: 10pm ET en el salón de baile A del Centro de Convenciones Walter E. Washington.

Sobre Principia Biopharma
Principia es una compañía biofarmacéutica de etapa avanzada dedicada a brindar terapias orales transformativas a pacientes con importantes necesidades médicas insatisfechas en inmunología y oncología. Propiedad de Principia Tailored Covalency® La plataforma permite a Principia diseñar y desarrollar inhibidores covalentes reversibles e irreversibles de moléculas pequeñas con potencias y selectividades que tienen el potencial de rivalizar con las de los productos biológicos inyectables y, a la vez, mantienen la conveniencia de una píldora. PRN1008, un inhibidor covalente reversible de BTK, se está evaluando en un ensayo clínico de Fase 3 en pacientes con pénfigo, una enfermedad autoinmune huérfana, y en un ensayo clínico de Fase 2 en pacientes con púrpura trombocitopénica inmune, una enfermedad hematológica rara. PRN2246, un inhibidor covalente de BTK que cruza la barrera hematoencefálica, ha completado un ensayo clínico de Fase 1 en voluntarios sanos y se ha asociado con Sanofi para el desarrollo de esclerosis múltiple y, potencialmente, para otras enfermedades del sistema nervioso central. PRN1371, un inhibidor covalente del receptor del factor de crecimiento de fibroblastos (FGFR) se está evaluando en un ensayo de Fase 1 en pacientes con cáncer de vejiga. Para mayor información por favor visite www.principiabio.com.

Lea el comunicado de prensa completo aquí.

El siguiente es un extracto del artículo, "Breaking Bad: IgG4 in Autoinmunidad" de Tendencias de la ciencia.

IgG4: ¿amigo o enemigo?

by ERIC M. MUKHERJEE & AIMEE S. PAYNE

Nuestro laboratorio investiga una enfermedad mediada por autoanticuerpos rara y debilitante llamada pénfigo vulgar, en la cual el sistema inmunológico genera anticuerpos contra desmogleínas, que son proteínas responsables de mantener unidas las células de la piel. El resultado es una formación de ampollas dolorosas, a veces mortales, en la piel y las membranas mucosas, que requieren poderosos supresores inmunitarios como los esteroides, el micofenolato y el agente anti-células rituximab para el control de la enfermedad. Debido a que el pénfigo vulgar tiene un objetivo bien caracterizado, lo estudiamos como un modelo de enfermedad autoinmune para comprender mejor por qué y cómo el sistema inmunológico comete errores, para poder desarrollar mejores formas de revertir estos errores y, por lo tanto, tratar mejor la enfermedad.

Se sabe que los pacientes con pénfigo vulgar tienen autoanticuerpos de las subclases IgA1, IgA2, IgG1 e IgG4, con IgG4, en particular, un marcador de enfermedad activa. Como se mencionó anteriormente, el IgG4 generalmente se considera un anticuerpo antiinflamatorio, inducido durante estados de estimulación inmune crónica para amortiguar la enfermedad.

Apicultores e individuos que se someten a una terapia de desensibilización alérgica desarrollan respuestas de anticuerpos IgG4 que se cree que bloquean los síntomas causados ​​por IgG1 o IgE que reaccionan a los mismos estímulos, una de las razones por las cuales las personas pueden superar una alergia desde la infancia. Sin embargo, en el pénfigo vulgar, la región variable del anticuerpo es suficiente para interrumpir la adhesión de las células de la piel y causar ampollas, por lo que tratar de suprimir estas regiones variables indisciplinadas con una región constante que respeta la ley no puede anular este efecto patológico. Por lo tanto, aunque el sistema inmunitario está intentando todos sus trucos habituales para detener la enfermedad, el cambio de las células B a la subclase IgG4 no permite que los pacientes con pénfigo vulgar superen o remitan la enfermedad, sino que se convierten en la característica inmunológica definitoria de su enfermedad.

Continuar leyendo el artículo completo en Tendencias de la ciencia.

Este artículo fue publicado originalmente en Tendencias de la ciencia en octubre 19, 2018.

Principia Biopharma Inc, una compañía biofarmacéutica en etapa clínica dedicada a brindar terapias orales transformativas a pacientes con importantes necesidades médicas no satisfechas en inmunología y oncología, anunció hoy datos positivos de primera línea del ensayo abierto de Fase 2 de PRN1008 en pacientes con pénfigo (incluido ambos). pénfigo vulgar (PV) y pénfigo foliáceo (FP) y el inicio de un ensayo de fase 3 de PRN1008 en pénfigo. El objetivo principal de eficacia del ensayo Fase 2 (Control de la actividad de la enfermedad (CDA) en cuatro semanas) se logró en más del 50% de pacientes y el PRN1008 en general fue bien tolerado. Sobre la base de los resultados del ensayo de Fase 2, Principia inició el estudio PEGASUS, un ensayo clínico de Fase 3 global, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, pivote, de PRN1008 en pacientes con pénfigo moderado a severo.

“El pénfigo es una enfermedad debilitante con alta necesidad insatisfecha. Nos sentimos alentados por los resultados de eficacia y seguridad del ensayo Phase 2 y estamos iniciando el ensayo Phase 3 basado en estos resultados. Este es un hito clave para Principia, y el próximo paso para llevar esta nueva terapia oral a pacientes necesitados ", dijo Martin Babler, Director Ejecutivo de Principia.

"PRN1008 tiene el potencial de tratar efectivamente la enfermedad de los pacientes y reducir significativamente la dependencia de las dosis dañinas de corticosteroides (CS), que han sido el pilar del tratamiento en esta enfermedad, y pueden iniciar una nueva era de terapia oral para pacientes con esteroides. que padecen la enfermedad ", declaró la Dra. Dedee Murrell, profesora y jefa del Departamento de Dermatología de la Escuela Clínica del Hospital St. George, de la Universidad de Nueva Gales del Sur en Sydney, Australia, y la investigadora principal.

Los datos completos del ensayo Phase 2 se presentarán para su presentación en una futura conferencia científica.

Lea el comunicado de prensa completo aquí.

El jueves, junio 7, la FDA aprobó Rituxan para el tratamiento de adultos con pénfigo vulgar (PV) moderado a severo.

Rituxan es la primera terapia biológica aprobada por la FDA para PV y el primer gran avance en el tratamiento de PV en más de 60 años. La FDA otorgó anteriormente Rituxan Priority Review, Breakthrough Therapy Denominación y Designación de medicamentos huérfanos para el tratamiento de PV. Con esta decisión, Rituxan ahora está aprobado para tratar cuatro enfermedades autoinmunes.

“Tenemos la esperanza de que este anuncio se abrirá la puerta a la aprobación para otras indicaciones en nuestras enfermedades y dar paso a un nuevo enfoque en los tratamientos disponibles”, dijo Marc Yale, director ejecutivo de la Fundación Internacional pénfigo y penfigoide.

La aprobación de la FDA se basa en los datos del ensayo Ritux 3, un ensayo apoyado por Roche, aleatorizado y controlado realizado en Francia que utiliza fabricado-Roche, la Unión Europea (UE): aprobado producto rituximab como el material de ensayo clínico. El estudio comparó el régimen de Ritux 3 (aprobadas por la Unión Europea de productos rituximab más corto plazo corticosteroides [CA]) para CS solo como tratamiento de primera línea en pacientes con diagnóstico reciente, de moderados a severos pénfigo. El punto final primario del estudio fue la remisión completa en el mes 24 sin el uso de esteroides durante dos o más meses. (Remisión completa definida como epitelización completa y ausencia de lesiones nuevas y / o establecidas).

Los resultados del estudio mostraron que el porcentaje de 90 de pacientes con PV tratados con el régimen de Ritux 3 alcanzó el punto final, en comparación con el porcentaje de 28 de pacientes con PV tratados con CS solo. Estos resultados respaldaron la eficacia de Rituxan en el tratamiento de pacientes con PV moderada a grave, mientras disminuían el tratamiento con CS. Estos resultados fueron publicados en The Lancet en marzo 2017.

Un panel internacional de expertos llamado International Bullous Disease Consensus Group recientemente proporcionó nuevas recomendaciones sobre el diagnóstico y manejo del pénfigo en el Revista de la Academia Americana de Dermatología. Sobre la base de las directrices de tratamiento europeas existentes, se utilizó un proceso de encuesta Delphi para ayudar a lograr el consenso de expertos internacionales. El consenso incluye la recomendación de utilizar un anticuerpo monoclonal anti-CD20 (Rituxan) y corticosteroides como opciones de tratamiento de primera línea para el pénfigo moderado a severo.

El papel de IPPF

El IPPF tiene como objetivo servir como fuente primaria de información para usted con respecto a este tratamiento aprobado y está disponible para ayudar a responder sus preguntas en los próximos meses. Si está considerando Rituxan como una posible terapia, consulte a su proveedor de atención médica. Infórmeles sobre su historial médico y pregunte acerca de los posibles efectos secundarios.

El IPPF Entrenadores de salud entre iguales (PHC) son pacientes con pénfigo y pénfigo que ayudan a más de los pacientes y cuidadores de 1,200 cada año. Estos PHC especialmente capacitados reducen la ansiedad y la incertidumbre de los pacientes al tiempo que proporcionan información imparcial sobre enfermedades y tratamientos. Puede encontrar que nuestros PHC se involucran en la comunidad a través de las redes sociales, correos electrónicos, llamadas telefónicas y asistencia en persona. El objetivo de nuestro programa de PHC es garantizar que ayudemos a todas las personas que necesiten asistencia en el menor tiempo posible.

Soluciones de acceso de Genentech

Genentech es la compañía farmacéutica que produce Rituxan (rituximab). Soluciones de acceso de Genentech es un recurso para las personas que consideran Rituxan como una opción de tratamiento. Puede valer la pena contactar directamente a Access Solutions independientemente de si tiene o no un seguro de salud.

Access Solutions puede ayudar por:

  • Verificando su cobertura de seguro y costos
  • Lo ayuda a encontrar maneras de pagar su medicina
  • Trabajando para llevarte tu medicina

Visite Access Solutions para obtener más información.

Syntimmune anunció recientemente resultados preliminares positivos de su ensayo de prueba de concepto 1b de fase de SYNT001 en pacientes con pénfigo vulgar y foliáceo. Es emocionante para IPPF compartir buenas noticias relacionadas con la investigación y los tratamientos. El comunicado de prensa completo de Syntimmune se puede encontrar aquí. El siguiente es un extracto:

Syntimmune, Inc., una compañía de biotecnología en etapa clínica que desarrolla terapias de anticuerpos dirigidas a FcRn, anunció hoy resultados preliminares positivos de su ensayo de prueba de concepto de fase 1b de SYNT001 en pacientes con pénfigo vulgar y pénfigo foliáceo. Los datos mostraron beneficios clínicamente significativos de SYNT001, con un perfil de seguridad y tolerabilidad favorable similar al observado en el estudio de fase 1a.

"Sigue habiendo una clara necesidad insatisfecha de un tratamiento seguro y de acción rápida para los pacientes con pénfigo, que enfrentan síntomas graves y complicaciones asociadas con su enfermedad", dijo Donna Culton, MD, Ph.D., profesora asistente de la Universidad de Escuela de Medicina de Carolina del Norte. Culton presentó los resultados preliminares del estudio Phase 1b en la conferencia International Investigative Dermatology que se celebrará en 16-19, 2018 en Orlando, Florida. "Estos datos preliminares demuestran seguridad, así como una reducción rápida en las puntuaciones de PDAI y la disminución de los niveles de IgG con el tratamiento de SYNT001, que respaldan nuevos estudios de este fármaco como una nueva opción terapéutica potencial", dijo Culton.

Lea el comunicado de prensa de Syntimmune, que incluye información adicional, aquí.

Genentech anunció recientemente una decisión importante de la FDA que podría afectar las opciones de tratamiento futuras para el pénfigo. Aquí en el IPPF, es especialmente emocionante cuando compartimos buenas noticias relacionadas con la investigación y los tratamientos. El comunicado de prensa completo de Genentech se puede encontrar aquí. El siguiente es un extracto:

La Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) ha aceptado la Solicitud de Licencia de Biología Complementaria de Genentech (sBLA) y ha otorgado la Revisión de Prioridad para el uso de Rituxan® (rituximab) para el tratamiento del pénfigo vulgar (PV). El año pasado, la FDA otorgó Designación de Terapia Avanzada y Designación de Medicamento Huérfano a Rituxan para el tratamiento de PV.

"Estamos comprometidos con el desarrollo de medicamentos para enfermedades raras con opciones de tratamiento limitadas, como el pénfigo vulgar", dijo Sandra Horning, MD, directora médica y directora de Desarrollo de Producto Global. "Esperamos continuar el trabajo con la FDA para brindarles a los pacientes un nuevo tratamiento para esta enfermedad grave y potencialmente mortal".

La presentación de sBLA se basa en los datos de un ensayo aleatorio respaldado por Roche realizado en Francia que evaluó Rituxan más un régimen de reducción del tratamiento con corticosteroides orales (CS) en dosis bajas en comparación con una dosis estándar de CS sola como tratamiento de primera línea en pacientes con Pénfigo moderado a severo recién diagnosticado. Los resultados del estudio muestran que Rituxan proporciona una mejora sustancial en las tasas de remisión del pénfigo vulgar y en la reducción exitosa y / o el cese de la terapia con CS. Estos resultados fueron publicados en The Lancet en marzo 2017. Genentech está realizando actualmente otro estudio de Fase III en PV que está evaluando Rituxan más un régimen de CS en comparación con Cellcept (PEMPHIX, NCT02383589).

Lea el comunicado de prensa de Genentech, que incluye información adicional y referencias, aquí.

En enero 2013 a mi esposo le diagnosticaron cáncer de próstata. Afortunadamente, después de la cirugía, no tenía cáncer.

Pero en mayo 2015 todo nuestro mundo pareció ponerse patas para arriba cuando llegó a casa con una llaga muy inusual en la boca. Temiendo que el cáncer hubiera regresado, Tony fue a ver a nuestro médico de familia y fue enviado de inmediato a un cirujano oral para una biopsia. Él tuvo los resultados en cuestión de días, pero el brote se extendió como un reguero de pólvora. Para la semana siguiente, había alcanzado toda su boca, cavidades sinusales y garganta. Tenía un dolor intenso, no podía comer ni beber y apenas podía hablar.

El camino a casa ese día fue en silencio, ambos tratando de mantener la calma y recordar lo que el doctor había dicho. Cuando llegamos a casa, ambos fuimos directamente a la computadora para investigar PV, lo cual fue algo equivocado.

Mientras estaba sentado en la oficina del cirujano oral durante lo que pareció una eternidad esperando los resultados, el médico nos aseguró que no era cáncer, pero en cambio nos dijo que Tony tenía pénfigo vulgar. Era algo de lo que nunca habíamos oído hablar y el doctor tampoco estaba familiarizado con eso. Rápidamente nos explicó lo que sabía sobre la enfermedad y remitió a Tony a un dermatólogo.

El camino a casa ese día fue en silencio, ambos tratando de mantener la calma y recordar lo que el doctor había dicho. Cuando llegamos a casa, ambos fuimos directamente a la computadora para investigar PV, lo cual fue algo equivocado. Afortunadamente, el dermatólogo, que estaba familiarizado con PV, pudo verlo rápidamente.

Necesitando comprender esta enfermedad, busqué en Internet un grupo de apoyo y tropecé con un video de Becky Strong. Después de una mala experiencia con alguien que decía ser un grupo de apoyo PV, investigué más sobre el IPPF y finalmente contacté a Becky. Nos encontramos para tomar un café y fue nuestra primera conexión con un paciente, alguien que entendió, alguien que había pasado por el mismo dolor y tratamiento, finalmente, alguien que se relacionó con Tony. Esa conversación con Becky le dio a Tony la confianza necesaria para contactarse con el entrenador de salud paritario, Jack Sherman, quien le brindó el apoyo que necesitaba cuando más lo necesitaba. No podemos agradecerle a Jack lo suficiente. Nuestra visita a Austin, TX para la Conferencia de pacientes de IPPF no tuvo precio. ¿Cómo puede poner precio a encontrar a alguien con la misma enfermedad rara, y mucho menos una habitación entera de pacientes dispuestos a compartir sus historias y asegurarse de que hay esperanza?

Desafortunadamente, después de 21 meses de una combinación de prednisona y Cellcept, el tratamiento no fue suficiente para controlar la enfermedad de Tony. Ahora está viendo a un especialista en la Universidad de Illinois en Chicago y ha sido recomendado para el tratamiento con IgIV y Rituxan. Ha completado todas sus pruebas previas y está a la espera de la autorización del seguro y una fecha de inicio. Estos tratamientos son muy costosos, por lo que la familia está recibiendo un beneficio para ayudar a cubrir algunos de los costos médicos. IPPF ha sido generoso al proporcionarnos materiales para ayudar a educar a todos y esperamos difundir esta loca y confusa enfermedad.

El año pasado se perfilaba como un año muy importante. Acababa de obtener un título de asociado en periodismo y estaba listo para transferirse a una universidad de cuatro años en el otoño para seguir mi BA Además de eso, me convertí en 21 en febrero y estaba deseando saborear todas las cosas emocionantes de la edad adulta joven tenía que ofrecer. Fue durante este mismo mes que todo cambió.

Noté algunas ampollas de aspecto inocente en mi nariz que eran frágiles al tacto. Aunque esto era algo que nunca había experimentado antes, no pensé en nada y esperé a que la piel rota se curara por sí misma. Nunca lo hizo. Las semanas siguientes mostraron un empeoramiento de mi condición entonces desconocida: el sabor de la sangre y manchas grandes de rojo en el fregadero estaban siempre presentes después de cepillarme los dientes, las llagas abiertas en mi cara se habían multiplicado a números sorprendentes, y la piel en el el resto de mi cuerpo amenazaba con arrancar con un ligero uso de fuerza o fricción.

Para cuando llegó mayo, estaba viviendo una película de terror. Las mañanas comenzaron con mi piel descascarada al menor toque y mi ropa pegada a las ampollas reventadas que cubrían mi cuerpo.

En este punto, había visto a mi dentista y a tres dermatólogos diferentes, ninguno de los cuales podía darme una respuesta directa sobre qué me pasaba exactamente. El dentista culpó a mis síntomas de las prácticas higiénicas negligentes, y los otros lo consideraron como una forma agresiva de acné antes de prescribirme varios ungüentos y cremas para untarme en la cara. Las semanas de espera para ver mejoras se convirtieron en meses, y las llagas que comenzaron en mi cara también se manifestaron en mi pecho y espalda. Mis citas con el dermatólogo empezaban a parecerse a un episodio de The Twilight Zone-mientras me exponía a diferentes tipos de fototerapia y no prometía ningún resultado, nadie fue capaz de responder plenamente a mis preguntas. Pero siempre estuvieron dispuestos a prescribir más productos farmacéuticos.

Para cuando llegó mayo, estaba viviendo una película de terror. Las mañanas comenzaron con mi piel descascarada al menor toque y mi ropa pegada a las ampollas reventadas que cubrían mi cuerpo. Mis días estuvieron plagados por el dolor insoportable de la carne expuesta, mi vacilante fe para la recuperación y el creciente miedo a lo desconocido. Cuando llegó la hora de dormir, temía despertarme para ver qué nueva herida corporal me esperaba en la mañana. Empecé a pensar, "¿Alguna vez volveré a ser el mismo?"

Había decidido que en lugar de esperar a que se cumplieran las promesas vacías, necesitaba resultados. Tomando las cosas en nuestras manos, mi madre y yo investigamos mis síntomas y visité a un especialista en enfermedades contagiosas. Todavía sin idea de qué enfermedad estaba literalmente destrozándome todos esos meses, había llegado a creer que era algo que había captado de una fuente externa.

Cuando el especialista analizó mi biopsia de piel, me dijo que lo que tenía no era una infección, sino un trastorno autoinmune llamado pénfigo vulgar.

. . . conoces tu cuerpo mejor que nadie.

Solo produciendo 1-10 nuevos casos por cada 1 millón de personas en todo el mundo cada año, el pénfigo vulgar es un trastorno autoinmune muy raro que hace que el cuerpo se ataque por error, formando dolorosas lesiones ampollas en la piel y el interior de la boca. Si bien actualmente no hay cura para esta condición, ha habido muchos casos de remisión provocada por el uso de medicamentos inmunosupresores y terapia intravenosa.

Inicialmente, me sorprendí cuando descubrí que no era una bacteria extraña o una reacción alérgica severa que estaba causando estragos en mi piel; era mi propio cuerpo el que se volvía en mi contra. Este diagnóstico sorprendente me ha enseñado a nunca dar por sentada mi salud, y aunque he mejorado significativamente desde ese fatídico día de mayo, todavía estoy recuperándome y aprendiendo a enfrentar el proceso de curación de mi condición.

A través de este largo viaje, he aprendido valiosas lecciones sobre mí y sobre lo que realmente importa en la vida. Ya sea que tenga un trastorno autoinmune ampolloso o cualquier otra afección visiblemente perceptible, no importa lo que otras personas piensen de su apariencia. Nunca sabrán los desafíos que has enfrentado y las batallas que has ganado. La mejor parte es saber que has sobrevivido a todo y ser más fuerte debido a todos esos momentos de dificultad.

Sin duda, algunos días serán mejores que otros, pero cuando sientas que estás siendo dominado por esas emociones negativas, recuerda rodearte de amor. Estoy inmensamente agradecido por el apoyo y la atención que mis seres queridos me han demostrado, especialmente mis padres, que han estado a mi lado en cada cita médica desde aquí en el Valle de Coachella hasta San Bernardino. Son la luz que aún brilla en mis momentos más oscuros. Incluso si es un pasatiempo o un amigo con quien hablar, encuentre lo que le da alegría y aferrarse a ese sentimiento. La felicidad es la medicina más fuerte y mereces sentirte mejor incluso cuando tu situación no sea así.

Finalmente, la lección más importante que aprendí es que conoces tu cuerpo mejor que nadie. Si se encuentra con un médico que no satisface sus inquietudes o no responde las preguntas importantes que tiene, no se conforme; busque la ayuda que necesita hasta que encuentre un médico que tenga la confianza de que lo escuche. Pasé meses diagnosticados mal y siendo tratado como si mis observaciones e inquietudes no fueran relevantes. Cuando sabe que algo está muy mal, siempre debe contar con el apoyo total de un médico que tenga sus mejores intereses en mente.

A veces la vida puede arrojarnos los desafíos más inesperados, pero debemos continuar con la tranquilidad de que habrá mejores días por delante. A pesar de estar confinado a mi casa la mayor parte del año, actualmente estoy asistiendo a la universidad en el campus de Cal State San Bernardino en Palm Desert sin la intención de permitir que mi condición se aproveche de mí. Mi cuerpo puede estar en guerra consigo mismo, pero sé que saldré victorioso al final.

¡Hola a todos! Trabajar para la IPPF ha sido algo que he estado interesado en hacer durante unos cinco años, desde que mi pénfigo vulgar finalmente quedó bajo control. Desde el primer contacto con la Fundación, supe que este es un grupo increíble de personas. Estoy orgulloso de la manera en que nuestra comunidad se reúne y se reúne por los demás; es increíble cómo nos preocupamos sinceramente el uno por el otro.

El puesto de Outreach Manager es nuevo para mí, al igual que para IPPF. Este puesto fue creado para ser un enlace entre el Soporte al paciente y la Campaña de sensibilización. Si bien estos programas tienen diferentes enfoques, están unidos por los objetivos comunes de la educación, el diagnóstico precoz y la promoción de los mejores tratamientos para los pacientes con P / P.

Como resultado, dedicaré la mitad de mi tiempo a apoyar a los pacientes. Si alguien conmovido por nuestras enfermedades tiene una pregunta, comentario o preocupación, soy su primer punto de contacto. Es mi responsabilidad proporcionar a todos los que me contacten información y recursos claros y precisos. También crearé y revisaré material para imprimir y en línea, y también ayudaré a facilitar grupos locales de apoyo, reuniones y llamadas de educación del paciente.

La otra mitad de mi trabajo lo dedicaré a crear conciencia sobre P / P en la comunidad médica con el objetivo de reducir el sufrimiento del paciente y los retrasos en el diagnóstico. Actualmente, la Campaña de sensibilización se centra en el alcance dental. Coordinaré presentaciones de pacientes en universidades y buscaré reclutar, capacitar y supervisar a otros oradores y voluntarios de pacientes. También me encargaré de coordinar los stands de exhibición en conferencias para dentistas y profesionales médicos. Mi objetivo es transmitir lo que he aprendido y utilizar mis conocimientos para marcar la diferencia en la vida de los pacientes con P / P. Y el IPPF me ha dado esta maravillosa oportunidad de hacerlo ”. Parece mucho trabajo, y lo es, ¡pero estoy preparado para el desafío! Debido a mi condición de paciente con PV y mi trabajo anterior en el campo de la salud, siento que estoy calificado para trabajar con ambas comunidades simultáneamente. Prometo trabajar incansablemente para promover la calidad de vida de los miembros de nuestra comunidad, así como en las comunidades dentales, médicas y de enfermería.

Sé que no estaría donde estoy hoy si no fuera por la comunidad de IPPF. Muchos de ustedes me brindaron apoyo, compasión y aliento durante uno de los períodos más bajos de mi vida. Yo era joven cuando me diagnosticaron. Estaba asustado y me sentí aislado. Pero mis amigos de IPPF cambiaron todo eso. Quiero hacer eso por otros. Mi objetivo es transmitir lo que he aprendido y utilizar mi conocimiento para hacer una diferencia en las vidas de los pacientes con P / P. Y el IPPF me ha dado esta maravillosa oportunidad de hacerlo.

Por favor, sé que puedes contactarme por correo electrónico a becky@pemphigus.org o por teléfono al (916) 992-1298 x105. Trabajaré para conseguirte las respuestas que necesitas. Estoy aqui para ti.

Como Educador de pacientes para el IPPF, tengo la fantástica oportunidad de viajar por todo el país a diferentes escuelas de odontología y dar conferencias en mi viaje con el pénfigo vulgar (PV). Es una experiencia enriquecedora que cientos de personas escuchen mi historia a la vez. Pero también es importante que la audiencia se relacione conmigo. Soy una persona, no solo un paciente. Tengo que ser abierto y honesto sobre mi viaje. La audiencia debe relacionarse con el dolor, el sufrimiento, el sentido del humor y todos los altibajos de tener PV para formar una memoria poderosa. Pero, ¿cómo sucede esto? ¿Cómo encuentro formas únicas de crear conciencia no solo en el aula, sino también en el viaje hacia y desde la universidad?

  1. La apariencia importa - Todos hemos escuchado a nuestras madres decirnos que nos pongamos ropa interior limpia antes de salir de la casa, ¿verdad? Esto no es diferente Mirar ordenado ayuda a dar credibilidad. También te ayuda a verte atractivo. Además, cuanto más disfrutes de la vida, más querrán los demás estar contigo.
  2. No te olvides de las gafas de sol naranja - La naranja Gafas de sol #healourskin son un gran atrapador de atención. ¡Yo uso el mío POR TODAS PARTES! Los guardo en el auto, los cuelgo de mi cuello y me los pongo encima de la cabeza. Los uso en vacaciones y en la ciudad. Mucha gente me detuvo y me preguntó: "¿Qué pasa con los lentes anaranjados?". Es importante tener una respuesta breve pero abierta a esta pregunta. La mía es: "¿Conoces las cintas rosas para el cáncer de mama? Bueno, tengo una rara enfermedad autoinmune, y estos son parte de la campaña para aumentar la conciencia. "La gente suele dar seguimiento con," ¿Cómo se llama? "La conversación comienza desde allí. También viajo con un par de pares adicionales para entregárselos a las personas que conozco en el camino, y esto lleva a otros a preguntar sobre las gafas y PV.
  3. ¡HOLA! - Es la cosa más importante que un defensor puede decir. Es la puerta que abre la comunicación con otra persona, grupo o audiencia. No es intimidante para el oyente, y la mayoría de las personas sonríe cuando lo dice. No olvides hacer contacto visual, también.
  4. Ser atractivo - Es importante no solo hablar, sino también escuchar. Normalmente no comienzo hablando de PV. Más bien, hablo de la larga cola, el buen tiempo o incluso una gran pieza de joyería que alguien lleva puesta. Sé consciente de cómo te responden las personas. Si bien es posible que desee contar la historia de su vida, puede ser abrumador para algunos. Escuche sus preguntas y respóndalas sinceramente sin compartirlas en exceso.
  5. Sé valiente - Esta táctica funciona igual en la tienda de comestibles o en el parque que en un avión o en una universidad. Cuéntele a alguien sobre las gafas y pregúntele si puede tomarle una foto para usarla como parte de la Campaña de Concientización. Cuando vuelo, suelo pedir a las azafatas que se hagan una foto con las gafas. Explico que estoy viajando para dar una conferencia en una universidad y las gafas son parte de la Campaña de Sensibilización. ¿Qué es lo peor que puede pasar? Ellos dirán no. En ese caso, sonreiré, les agradeceré amablemente y tomaré mi asiento. Probablemente nunca los vuelva a ver de todos modos. Pero si dicen , abre un diálogo completo. A veces, incluso les preguntan a los pilotos si puedo tomar una foto una vez que hemos aterrizado. Pregunto lo mismo de los profesores que me invitan a su clase. Los Profs saben que soy parte de la Campaña de Conciencia y por lo general estoy feliz de complacerlos. Una vez que una persona lo hace, otros preguntan qué está pasando. Cada consulta es una oportunidad para difundir la conciencia.
  6. Selfie-sticks - Ok, entonces tal vez acercarse a los demás no es lo tuyo. Pero apuesto a que te has tomado una selfie. Tómate tu foto con las gafas de sol anaranjadas mientras lees The Quarterly, acaricias al perro, abrazas a un bebé nuevo o con tu mejor amigo. Solo no olvides publicar la foto con #healourskin!

Hay oportunidades para difundir la conciencia en todas partes. Solo lleva un momento reconocerlos y actuar en consecuencia.

También hay cientos de otras formas de ser un defensor que aún no he pensado. Ahí es donde entras. Toma mis sugerencias y corre. Espero haberles dado ideas sobre lo que pueden hacer para ayudar a IPPF a correr la voz. Ponga su giro único en la campaña de sensibilización. No olvide compartir sus imágenes: etiquete el IPPF y use la etiqueta hash #healourskin. No puedo esperar para ver lo que se te ocurre