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En abril 23, 2019, Akari Therapeutics, Plc (Nasdaq: AKTX), una compañía biofarmacéutica centrada en terapias innovadoras para tratar enfermedades autoinmunes e inflamatorias huérfanas en las que están implicados los sistemas de leucotrienos y del complemento, anunció datos clínicos iniciales positivos de la Fase II de los tres primeros del penfigoides bulloso ( BP) pacientes en un ensayo clínico en curso.

El penfigoide bulloso es una enfermedad inflamatoria huérfana grave que actualmente se trata principalmente con esteroides e inmunosupresores, lo que trae consigo efectos secundarios bien conocidos. La respuesta al tratamiento y la potencia de los esteroides varían significativamente según la gravedad de la enfermedad, aunque con frecuencia ocurren brotes y recaídas.

En pacientes con penfigoide bulloso, hay evidencia de que tanto la activación del complemento terminal (C5) como el leucotrieno mediador de lípidos B4 (LTB4) tienen un papel central en la conducción de la enfermedad. Los datos ex vivo, de un estudio reciente en la Universidad de Lubeck, en pacientes con PA mostraron una pronunciada acumulación de LTB4 y C5 y sus productos de activación en la piel inflamada de pacientes con enfermedad de pemphigoid bulloso.

El ensayo de Fase II para hasta nueve pacientes con penfigoide bulloso leve a moderado es un estudio abierto de seis semanas con un solo brazo que evalúa la seguridad y, con la principal medida de eficacia, el Índice de área de la enfermedad de penfigoide bullosa (BPDAI) es una evaluación de uso frecuente de La extensión y severidad de la enfermedad.

Los resultados iniciales de los primeros tres pacientes mostraron que el Nomacopan (Coversin), administrado diariamente por vía subcutánea, fue bien tolerado en tres pacientes ancianos (> 65 años) y que no hubo eventos adversos relacionados con el fármaco.

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En marzo 2, 2019, Principia Biopharma Inc., una compañía biofarmacéutica de etapa avanzada dedicada a brindar terapias orales transformativas a pacientes con importantes necesidades médicas insatisfechas en inmunología y oncología, anunció hoy los datos clínicos de la Fase 2 del estudio Believe-PV para PRN1008 como parte de Investigación de última hora: programa anual de ensayos clínicos en la Academia Americana de Dermatología (AAD) en Washington DC PRN1008 se está desarrollando para el tratamiento potencial del pénfigo, incluido el pénfigo vulgar (PV) y el pénfigo foliáceo (FP). Al confirmar los resultados clínicos provisionales informados previamente, el estudio de Fase 2 alcanzó la medida de eficacia primaria del control de la actividad de la enfermedad (CDA) en corticosteroides a dosis bajas.

"El objetivo principal del tratamiento de pacientes con pénfigo es controlar la enfermedad y curar la piel, sin embargo, un desafío importante es evitar los eventos adversos asociados con el uso prolongado de corticosteroides que normalmente se requieren para lograr una mejoría clínica", declaró la Dra. Dedee Murrell. Profesor y jefe del Departamento de Dermatología de la Escuela Clínica del Hospital St. George, de la Universidad de Nueva Gales del Sur en Sydney, Australia y el investigador principal. "PRN1008 tiene el potencial de tratar de manera rápida y efectiva la enfermedad de los pacientes, al tiempo que reduce significativamente la exposición a dosis de corticosteroides moderadas a altas".

El estudio abierto de Fase 2 incluyó a pacientes con 27 con pénfigo recién diagnosticado y en recaída, de leve a severo (incluidos PV y PF). Veinticuatro pacientes fueron tratados con PRN1008 oral y corticosteroides a dosis bajas (LDCS; <0.5mg / kg / día) durante doce semanas, con doce semanas de seguimiento. El punto final primario fue CDA (donde las nuevas lesiones dejan de formarse y las lesiones existentes comienzan a curarse) en la Semana 4. Otros puntos finales secundarios incluyeron tasas de remisión completas y reducción en los niveles de autoanticuerpos anti-desmoglein.

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En febrero, 22, 2019, Principia Biopharma Inc., una compañía biofarmacéutica de etapa avanzada dedicada a brindar terapias orales transformativas a pacientes con importantes necesidades médicas insatisfechas en inmunología y oncología, anunció que se aceptó un resumen para su presentación oral en el último momento. Investigación durante la reunión anual de la Academia Americana de Dermatología 2019 en Washington, DC

El resumen, “Resultados finales del estudio de prueba de concepto Believe-PV de PRN1008 en pénfigo”, se presentará como parte de la Investigación de última hora: Ensayos clínicos el sábado, marzo 2, 2019 en 2: 10pm ET en el salón de baile A del Centro de Convenciones Walter E. Washington.

Sobre Principia Biopharma
Principia es una compañía biofarmacéutica de etapa avanzada dedicada a brindar terapias orales transformativas a pacientes con importantes necesidades médicas insatisfechas en inmunología y oncología. Propiedad de Principia Tailored Covalency® La plataforma permite a Principia diseñar y desarrollar inhibidores covalentes reversibles e irreversibles de moléculas pequeñas con potencias y selectividades que tienen el potencial de rivalizar con las de los productos biológicos inyectables y, a la vez, mantienen la conveniencia de una píldora. PRN1008, un inhibidor covalente reversible de BTK, se está evaluando en un ensayo clínico de Fase 3 en pacientes con pénfigo, una enfermedad autoinmune huérfana, y en un ensayo clínico de Fase 2 en pacientes con púrpura trombocitopénica inmune, una enfermedad hematológica rara. PRN2246, un inhibidor covalente de BTK que cruza la barrera hematoencefálica, ha completado un ensayo clínico de Fase 1 en voluntarios sanos y se ha asociado con Sanofi para el desarrollo de esclerosis múltiple y, potencialmente, para otras enfermedades del sistema nervioso central. PRN1371, un inhibidor covalente del receptor del factor de crecimiento de fibroblastos (FGFR) se está evaluando en un ensayo de Fase 1 en pacientes con cáncer de vejiga. Para mayor información por favor visite www.principiabio.com.

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Aimee S. Payne, MD, PhD, y Nicola J. Mason, BVetMed, PhD

El Premio de Investigación Transformativa apoyará la investigación de pénfigo adicional

Nicola J. Mason, BVetMed, PhD, profesora asociada de medicina y patobiología en la Facultad de medicina veterinaria de la Universidad de Pennsylvania, y Aimee S. Payne, MD, PhD, Albert M. Kligman Profesor adjunto de dermatología en la Escuela Perelman de Medicina en la Universidad de Pennsylvania, han recibido el prestigioso Premio de Investigación Transformativa del Director de NIH. El premio es parte del programa de Investigación de Alto Riesgo y Recompensa de NIH Common Fund, que se estableció para acelerar el ritmo de los descubrimientos biomédicos al apoyar a científicos excepcionalmente creativos con investigaciones altamente innovadoras.

La autoinmunidad se produce cuando el sistema inmunológico del cuerpo ataca por error los tejidos normales, lo que provoca enfermedades como la artritis reumatoide, el lupus sistémico y la diabetes tipo 1. Según el Centro de Investigación de Enfermedades Autoinmunes en John Hopkins, al menos diez millones de estadounidenses padecen las más de ochenta enfermedades causadas por la autoinmunidad. En virtud de la subvención, Mason y Payne están buscando evaluar un enfoque de terapia basada en células de ingeniería genética para tratar a los perros domésticos con una enfermedad de la piel autoinmune de origen natural conocida como pénfigo. Los perros son una de las pocas otras especies que desarrollan pénfigo de forma natural y la condición refleja el pénfigo en pacientes humanos. La evaluación de este enfoque para tratar a los perros con esta enfermedad debilitante puede llevar a terapias innovadoras para los seres humanos.

"El tratamiento exitoso de la autoinmunidad en el perro de la familia utilizando este enfoque único no solo sería un gran avance en la medicina veterinaria", dijo Mason, "sino que también podría cambiar la forma en que se trata la enfermedad autoinmune en los seres humanos. Creemos que este trabajo puede facilitar la traducción de inmunoterapias celulares para una amplia gama de enfermedades caninas y humanas, incluida la autoinmunidad, el rechazo de trasplantes, las enfermedades infecciosas y el cáncer ".

Mason y Payne continuarán enfocándose en su novedosa inmunoterapia con células T receptoras de autoanticuerpos quiméricos (CAART, por sus siglas en inglés) y su potencial para causar la remisión duradera de la enfermedad mediada por anticuerpos.

"Nuestro estudio de la inmunoterapia con CAART en perros de compañía con enfermedades autoinmunes de origen natural será sinérgico con nuestros esfuerzos para desarrollar terapias humanas similares", dijo Payne. "Al comparar cómo funcionan estas inmunoterapias celulares complejas en los perros frente a los humanos, entenderemos mejor cómo diseñar y administrar estas terapias para curar la enfermedad".

Mason, quien obtuvo su BVetMed de la Universidad de Londres y su doctorado de la Universidad de Pensilvania, es un médico veterinario e inmunólogo certificado por la junta. Durante los últimos diez años, ha participado activamente en la evaluación de las respuestas inmunológicas de las terapias basadas en el sistema inmunitario en perros propiedad de clientes que padecen linfoma, osteosarcoma y hemangiosarcoma. El laboratorio de investigación de Mason actualmente está desarrollando terapias con células CAR-T para perros con linfoma de células B, y se desempeña como investigadora principal y PI en el primer ensayo clínico que evalúa las terapias con células CAR-T en perros.

Lea el comunicado de prensa completo en PennVet.

Syntimmune anunció recientemente resultados preliminares positivos de su ensayo de prueba de concepto 1b de fase de SYNT001 en pacientes con pénfigo vulgar y foliáceo. Es emocionante para IPPF compartir buenas noticias relacionadas con la investigación y los tratamientos. El comunicado de prensa completo de Syntimmune se puede encontrar aquí. El siguiente es un extracto:

Syntimmune, Inc., una compañía de biotecnología en etapa clínica que desarrolla terapias de anticuerpos dirigidas a FcRn, anunció hoy resultados preliminares positivos de su ensayo de prueba de concepto de fase 1b de SYNT001 en pacientes con pénfigo vulgar y pénfigo foliáceo. Los datos mostraron beneficios clínicamente significativos de SYNT001, con un perfil de seguridad y tolerabilidad favorable similar al observado en el estudio de fase 1a.

"Sigue habiendo una clara necesidad insatisfecha de un tratamiento seguro y de acción rápida para los pacientes con pénfigo, que enfrentan síntomas graves y complicaciones asociadas con su enfermedad", dijo Donna Culton, MD, Ph.D., profesora asistente de la Universidad de Escuela de Medicina de Carolina del Norte. Culton presentó los resultados preliminares del estudio Phase 1b en la conferencia International Investigative Dermatology que se celebrará en 16-19, 2018 en Orlando, Florida. "Estos datos preliminares demuestran seguridad, así como una reducción rápida en las puntuaciones de PDAI y la disminución de los niveles de IgG con el tratamiento de SYNT001, que respaldan nuevos estudios de este fármaco como una nueva opción terapéutica potencial", dijo Culton.

Lea el comunicado de prensa de Syntimmune, que incluye información adicional, aquí.

En febrero 2017, IPPF se unió al Friends of the National Institute of Dental and Craniofacial Research (FNIDCR), Consejo de Defensa del Paciente (PAC). Este grupo está formado por organizaciones de defensa del paciente cuyas condiciones y enfermedades de los miembros de los pacientes incluyen un componente oral y tienen un interés en la investigación respaldada por el NIDCR. El grupo es apoyado por la Asociación Estadounidense de Investigación Dental (AADR).

La AADR y el FNIDCR celebrarán un Día de Incidencia en Capitol Hill el martes, 27 de febrero. Los miembros y los defensores de los pacientes se reunirán con los miembros del personal de Congress and Hill para abogar por la investigación dental, oral y craneofacial. Ellos enfatizarán cuán importantes son las inversiones en investigación biomédica y programas de salud oral para impactar a las personas en sus estados de origen y más allá.

IPPF tuvo el placer de entrevistar a Lindsey Horan, Directora Adjunta de Asuntos Gubernamentales de AADR, acerca de su 2018 Advocacy Day y asuntos legislativos importantes.

IPPF: ¿Cuál es su objetivo para su día de defensa? ¿Qué esperas lograr?
Lindsey Horan (LH): Nuestra meta general para Advocacy Day es educar y crear conciencia sobre la investigación dental, oral y craneofacial con los miembros del Congreso y el personal del Congreso.

Como defensores de la investigación oral y partes interesadas, sabemos que la salud oral es esencial para la salud en general, pero es fundamental hacer hincapié en los responsables políticos que sopesan prioridades competitivas y son responsables de repartir los fondos federales entre las agencias y programas gubernamentales. The Hill visita la conducta de nuestros miembros en Advocacy Day y tiene la oportunidad de demostrar la naturaleza de largo alcance de la investigación de salud oral y, lo más importante, compartir sus historias personales, ya sea la historia de un paciente cuya vida se ha visto afectada por una reacción oral. enfermedad o condición, o un investigador cuyo trabajo está modelando positivamente la trayectoria de la atención dental y oral que proporcionamos en este país.

IPPF: ¿Qué asuntos legislativos son prioritarios para AADR / FNIDCR este año? ¿Porque son importantes?
LH: Nuestras prioridades legislativas para AADR y los Amigos de NIDCR serán consistentes con las prioridades de 2017, y se relacionan en gran medida con asegurar la mayor financiación federal posible para la investigación oral y los programas de salud oral. Si bien esto incluye los Institutos Nacionales de Salud y el Instituto Nacional de Investigación Dental y Craneofacial (NIDCR), también defendemos las agencias cuyo trabajo toca la investigación oral de alguna manera, como los Centros para el Control y Prevención de Enfermedades y su Centro Nacional de Salud. Estadísticas y la Agencia para la investigación y la calidad de la asistencia sanitaria.

Al enfocar fuertemente nuestra cartera legislativa en las apropiaciones, refleja el ambiente fiscal y político en el cual estamos operando. El Congreso tiene que tomar decisiones difíciles sobre cómo abordar el aumento de la deuda y el déficit federal, y queremos asegurarnos de que no se realicen cortes miopes en nombre de los ahorros. En ausencia de nuestra comunidad hablando en voz alta sobre estas agencias y programas federales, los legisladores verán un escenario en el que todos saldrán ganando: poder recortar los fondos con poco o ningún rechazo.

IPPF: ¿Qué pueden hacer aquellos que no pueden asistir a Advocacy Day en DC para abogar a nivel local?
LH: Hay mucho que se puede hacer localmente, incluso desde casa, para defender la investigación oral durante todo el año.

Primero, es importante recordar que los miembros del Congreso no están en Washington, DC, durante todo el año. Regularmente regresan a casa para reunirse con sus electores, y estas visitas son excelentes oportunidades para que las personas expresen sus prioridades o preocupaciones. Regístrese en los servidores de listas de correo electrónico de sus funcionarios electos para conocer los próximos ayuntamientos u otros eventos en los que podría tener la oportunidad de hablar con ellos. ¡Al final del día, los constituyentes son las personas que los miembros del Congreso quieren escuchar de la mayoría!

Además, no subestimes el poder de las redes sociales. Prácticamente todos los senadores y representantes están activos en Twitter, Facebook y otras plataformas de redes sociales, y les prestan atención. Aunque aparentemente sin consecuencias, la investigación ha demostrado que no se necesitan muchos tweets sobre un tema determinado para que el personal preste atención, especialmente si los tweets provienen de los constituyentes (y los constituyentes deben identificarse como tales en sus Tweets).

IPPF: ¿Tiene alertas de promoción o formas de mantenerse actualizado durante todo el año sobre asuntos legislativos importantes?
LH: Absolutamente. Queremos asegurarnos de que nuestra comunidad sepa cómo los desarrollos a nivel federal pueden afectar nuestro campo y la empresa de investigación de manera más amplia.

El primer recurso que recomendaría es nuestro blog sobre política gubernamental y asuntos gubernamentales (http://ga.dentalresearchblog.org), que se actualiza periódicamente con noticias de promoción y política. Y para que sea más fácil para los lectores, existe la opción de suscribirse al blog, por lo que las nuevas publicaciones llegarán directamente a su correo electrónico. También publicamos información en nuestra cuenta de Twitter (@DentalResearch) Estos son excelentes lugares para aprender sobre nuevas alertas de acción u oportunidades de participación.

También hay una cantidad de oportunidades disponibles a través de la membresía de AADR (http://www.iadr.org/AADR/Join-Renew/Join-Us) para aquellos que quieran participar más, como la oportunidad potencial de servir en comités como nuestro Comité de Asuntos Gubernamentales y unirse a nosotros en Capitol Hill para el Día de Abogacía.

IPPF: ¿Hay algo más que quieras compartir?
LH: Sé que las personas a menudo evitan la defensa por una variedad de razones: se preocupan por llevar la política al lugar de trabajo, se sienten desanimados por el término o porque no entienden el punto. A esto yo diría:

  1. Como ciudadano estadounidense, usted tiene el derecho de presentar una solicitud a su gobierno como se describe en la Constitución. Es correcto que muchos empleadores sí tienen reglas relacionadas con la defensa, pero no lo prohíben como ciudadano individual de poder abogar. Para aclarar qué es y qué no está permitido, hable con el gobierno o el personal de asuntos públicos de su organización o institución.
  2. Para aquellos que no entienden del todo o se dejan intimidar por el término "abogacía", piensen en ello como educación. Cuando se comunica con miembros del Congreso, está compartiendo su historia, explicando su trabajo o demostrando cómo un programa está haciendo una diferencia en su comunidad. Los miembros del Congreso y el personal del Congreso están lidiando con la sobrecarga de información. Reunirse con ellos brinda la oportunidad de compartir lo que sabes para que puedan entender mejor el problema y cómo se ajusta a sus prioridades legislativas.
  3. Finalmente, la defensa hace una diferencia. Si bien una llamada telefónica, un Tweet o un correo electrónico parecen demasiado pequeños para ser significativos, se suman, y hemos visto esto una y otra vez. Recientemente, una disposición en la primera versión de la ley de impuestos de la Cámara de Representantes para eximir de impuestos a las matrículas de los estudiantes graduados como ingresos recibió tanto rechazo de la comunidad que se eliminó en la legislación final. Hablando y hablando fuera de la materia!

¡Muchas gracias a Lindsey Horan por tomarse el tiempo para responder nuestras preguntas!

El Coordinador del Embajador de Conciencia de IPPF, Bryon Scott, asistirá al Día de Abogacía en Capitol Hill este año. Esperamos actualizarlo sobre su experiencia y el resultado de su defensa.