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En septiembre, 12, 2018, la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) otorgaron una designación de medicamento huérfano a Syntimmune Inc.'s SYNT001 para el tratamiento del pénfigo.

"Este es un hito importante para el programa de desarrollo clínico SYNT001 y destaca la alta necesidad médica no satisfecha de nuevas terapias con el potencial de mejorar la vida de los pacientes con pénfigo y sus familias", dijo Jean-Paul Kress, MD, presidente y CEO de Syntimmune . "Creemos que existe un potencial significativo para SYNT001 en el pénfigo y otras enfermedades autoinmunes y esperamos proporcionar datos clínicos adicionales".

Los resultados preliminares positivos de un ensayo de prueba de concepto de fase 1b de SYNT001 en pacientes con pénfigo sirvieron como base para la aprobación. En la primera cohorte, se observó que SYNT001 era bien tolerado e inducía una rápida reducción de los niveles de IgG y de complejos inmunitarios circulantes. Además, según lo medido por la puntuación del Índice de área de la enfermedad del pénfigo (PDAI), SYNT001 indujo una mejoría clínica, y el efecto clínico persistió más allá del período de tratamiento.

Syntimmune anunció recientemente resultados preliminares positivos de su ensayo de prueba de concepto 1b de fase de SYNT001 en pacientes con pénfigo vulgar y foliáceo. Es emocionante para IPPF compartir buenas noticias relacionadas con la investigación y los tratamientos. El comunicado de prensa completo de Syntimmune se puede encontrar aquí. El siguiente es un extracto:

Syntimmune, Inc., una compañía de biotecnología en etapa clínica que desarrolla terapias de anticuerpos dirigidas a FcRn, anunció hoy resultados preliminares positivos de su ensayo de prueba de concepto de fase 1b de SYNT001 en pacientes con pénfigo vulgar y pénfigo foliáceo. Los datos mostraron beneficios clínicamente significativos de SYNT001, con un perfil de seguridad y tolerabilidad favorable similar al observado en el estudio de fase 1a.

"Sigue habiendo una clara necesidad insatisfecha de un tratamiento seguro y de acción rápida para los pacientes con pénfigo, que enfrentan síntomas graves y complicaciones asociadas con su enfermedad", dijo Donna Culton, MD, Ph.D., profesora asistente de la Universidad de Escuela de Medicina de Carolina del Norte. Culton presentó los resultados preliminares del estudio Phase 1b en la conferencia International Investigative Dermatology que se celebrará en 16-19, 2018 en Orlando, Florida. "Estos datos preliminares demuestran seguridad, así como una reducción rápida en las puntuaciones de PDAI y la disminución de los niveles de IgG con el tratamiento de SYNT001, que respaldan nuevos estudios de este fármaco como una nueva opción terapéutica potencial", dijo Culton.

Lea el comunicado de prensa de Syntimmune, que incluye información adicional, aquí.